레어노트
‘선천성 적혈구조혈이상빈혈’에 대한 전체 검색 결과 약
29
개

질환 정보

총 
10
건
질환 정보 10건 전체 보기

레어노트 콘텐츠

총 
10
건
체질성 무형성빈혈, 특발성 무형성빈혈, 슈바크만-다이아몬드 증후군, 판코니빈혈

무형성빈혈(재생불량성빈혈) 전 세계 임상시험 현황

미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요.  전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 무형성빈혈 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 무형성빈혈
#치료와 관리
2024. 1. 18.조회 435
헌터 증후군, 헐러 증후군, 헐러-샤이에 증후군, 고셔병, 폼페병, 샤이에 증후군, 마로토-라미 증후군, 파브리병, 모르키오 증후군, 산필립포 증후군

리소좀 축적질환 분야별 치료

리소좀 축적질환은 유전자 변이로 인해 특정 효소가 결핍되면서 분해되어야 할 물질이 세포 내 리소좀에 쌓이는 질환입니다. 이를 치료하기 위해 효소대체요법, 샤페론 치료, 기질감소치료 등 다양한 기술이 존재하며, 질환
뉴스
2021. 11. 18.조회 896
레어노트 콘텐츠 10건 전체 보기

글로벌 뉴스

총 
4
건
다운 증후군

세계 인구의 날(7월 11일) 대응: 조기 질병 위험 요인 선별

보건부가 정한 기본 서비스 패키지에서 출생 전후에 선별, 진단 및 치료하는 선천성 질환 및 기형 목록에는 4가지 질환(탈라세미아, 다운증후군, 파타우 증후군, 에드워즈 증후군)에 대한 산전 선별검사와 5가지 질환(선천성 갑상선기능저하증, G6PD 결핍증, 선천성 부신 과형성증, 선천성 청력 손실, 선천성 심장병)에 대한 신생아 선별검사가 포함됩니다. 질병 위험 요인을 조기에 선별하는 것은 건강한 세대의 아동 출산을 보장하고, 인구의 키, 신체 상태 및 질을 향상시키는 목표를 달성하는 데 기여합니다.
vietnam.vn
2025. 6. 24.조회 0

환자 모임 정보

총 
4
건

소식

총 
1
건
전 세계 희귀질환·암질환 정보를 가장 빠르게
로그인하고 모든 콘텐츠를 제한 없이 확인해 보세요