미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요. 

전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 무형성빈혈 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요?

무형성빈혈 임상시험 현황

무형성빈혈_{Aplastic anemia}은 '재생불량성빈혈'로도 불리는데요.
현재 무형성빈혈 치료와 관련된 여러 임상시험이 진행 중이며, 일부는 국내에서도 진행되고 있어요. 

이 중에서 주목할 만한 무형성빈혈 임상시험 5가지를 살펴볼게요.

모든 무형성빈혈 임상시험은 레어노트 치료 탭에서 더 자세히 확인할 수 있어요.
_{질환을 인증하면 실시간 업데이트 알림도 받을 수 있답니다.}

1. 헤트롬보팍 올라민, 임상 3상 모집 중

 

치료 경험이 없는 15~75세 중증 무형성빈혈 환자를 대상으로 중국에서 헤트롬보팍 올라민의 예비 효능 등을 평가해요.

• 책임 기관: 항서제약
• 헤트롬보팍 올라민_{Hetrombopag Olamine}은 현재 중증 무형성빈혈 또는 혈소판 감소증 치료에 사용되는 엘트롬보팍_Eltrombopag과 같은 혈소판자극인자 수용체 작용제(TPO-RA_{Thrombopoietin receptor agonist})인데요. 엘트롬보팍의 화학 구조를 변경해 효능은 높이고, 부작용은 최소화하도록 설계되었어요. 
  혈소판자극인자는 다양한 혈액세포를 만들어 내는 조혈모세포와 적혈구 전구세포의 증식과 생존을 향상시키고, TPO-RA는 혈소판자극인자 수용체를 자극해 혈소판 생성을 촉진해요. 

2. 시롤리무스, 임상 2상 모집 중

 

미국에서 면역 억제제에 반응하는 2~99세 중증 무형성빈혈 환자를 대상으로 면역 억제제 중단 후 시롤리무스 투여에 대한 효능, 안전성 등을 평가해요.

• 책임 기관: 미국 국립보건원 산하 심장, 폐, 혈액 연구소(NHLBI)
• 무형성빈혈은 대부분 면역세포에 의해 조혈모세포가 파괴되어 발생하는 것으로 추정되는데요. 따라서 조혈모세포 이식을 받을 수 없는 환자는 항흉선세포 글로불린(ATG_{Antithymocyte globulin})이나 사이클로스포린 A(CsA_{Cyclosporine A})와 같은 1차 면역 억제제를 투여받아요. 그러나 이 치료를 중단하면 3명 중 1명이 재발을 경험해요. 
  이번 임상시험은 1차 면역 억제제 치료 후, 장기 이식 후 면역 거부 반응을 예방하는 데 주로 사용되는 시롤리무스_Sirolimus(라파마이신_Rapamycin)를 투여하면 재발률이 크게 감소할 것이라는 가설을 기반으로 진행돼요.  

3. TCR αβ+/CD19+ 고갈 반일치 조혈모세포 이식, 임상 2상 모집 중

 

미국에서 면역 억제제에 반응하지 않는 0~21세 중증 무형성빈혈 환자를 대상으로 반일치 조혈모세포 이식의 효능과 안전성 등을 평가해요.

• 책임 기관: 미국 존스홉킨스 아동병원
• 조직적합성항원(HLA_{Human Leukocyte Antigen})이 완전히 일치하는 가족 구성원이나 공여자가 없는 경우에는 HLA가 반만 일치하는 조혈모세포 이식을 실시해요. 그러나 조혈모세포 이식은 공여자의 면역세포가 수혜자(환자)의 정상 장기와 조직을 공격하는 이식편대숙주병을 유발할 수 있어요. 이러한 문제를 해결하기 위해 공여자의 세포에서 공격할 가능성이 높은 특정 세포만 분리하는 클리니맥스_CliniMACS라는 의료기기가 활용될 예정이에요.

4. REGN7257, 임상 1/2상 모집 중

 

한국을 포함한 4개 국가에서 조혈모세포 이식을 받지 않고, 면역 억제제에 반응하지 않거나 재발한 18세 이상 중증 무형성빈혈 환자를 대상으로 REGN7257의 효능, 안전성, 내약성 등을 평가해요.

• 성분명: 공통 감마 사슬(γc) 사이토카인 수용체 항체
• 책임 기관: 리제네론 파마슈티컬스
• γc 사이토카인은 병원성 면역반응에 관여해 무형성빈혈, 다발성 경화증과 같은 여러 T세포 매개 질환을 유발하는데요.
  REGN7257은 이러한 문제를 해결하기 위해 개발된 단클론 항체로, 공통 감마 사슬에 결합해 γc 사이토카인의 신호를 차단해요. 
  REGN7257은 이전 임상에서 사람이 아닌 영장류를 대상으로 혈소판, 적혈구 등 다른 혈액세포에는 영향을 미치지 않으면서 T세포를 효과적으로 억제한 바 있어요.

5. 엔플레이트, 임상 0상 진행 중

 

미국에서 0~21세 무형성빈혈 환자를 대상으로 표준 치료와 함께 시행하는 1차 치료제로서 엔플레이트의 효능, 안전성 등을 평가해요.

• 성분명: 로미플로스팀_Romiplostim
• 책임 기관: 미국 아이오와대학교
• 로미플로스팀은 면역성 혈소판 감소성 자반증 치료제로, 엘트롬보팍_Eltrombopag과 같은 혈소판자극인자 수용체 작용제(TPO-RA_{Thrombopoietin receptor agonist)}인데요.
  이 두 약물은 비슷한 작용 기전을 갖고 있지만, 경구로 복용 가능한 엘트롬보팍과는 달리, 로미플로스팀은 피하 주사로 투여해야 해요. 
  로미플로스팀은 2021년에 식약처로부터 면역 억제제에 반응하지 않거나 적용되지 않는 무형성빈혈 치료제로 승인을 받았지만, 아직은 1차 치료제로 사용되지 않아요

 

레어노트 치료 탭에서는 전 세계 무형성빈혈 임상시험 현황을 한눈에 볼 수 있어요.

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