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제9인자결핍

식약처, 혈우병 유전자치료제 최초 허가

식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(성분명 에트라나코진데자파르보벡)’를 허가했다고 13일 밝혔다.헴제닉스주는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여한다.헴제닉스주는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 것이 작용 기전이다. 식
청년의사
21시간 전조회 0
제9인자결핍

희귀의약품 ‘헴제닉스주’ 허가…b형 혈우병 환자 치료 기회 확대

혈우병 유전자치료제가 국내 최초로 허가됐다.식품의약품안전처(이하 식약처)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주’(에트라나코진데자파르보벡)를 13일 허가했다고 밝혔다.B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하...
뉴스
21시간 전조회 0
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황반변성
바비스모(파리시맙), 아일리아(애플리버셉트)
4상 진행중
아일리아(애플리버셉트) 치료를 받은 연령 관련 황반변성 환자를 대상으로 바비스모(파리시맙)의 전환 효과를 비교하기 위한 연구
원추각막
Epi-ON/OFF 각막 콜라겐 교차결합술
3상 모집 전
원추각막 환자를 대상으로 'Epi-ON' 기법과 'Epi-OFF' 기법을 사용한 각막 콜라겐 교차결합술의 효과를 비교하기 위한 연구
쉐그렌
이아날루맙(VAY736)
3상 모집 중
활동성 쇼그렌 증후군 환자를 대상으로 이아날루맙(VAY736)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구
크론병
베돌리주맙
4상 모집 전
중등도에서 중증 크론병 환자를 대상으로 한 베돌리주맙의 전층 치유 효과를 평가하기 위한 연구

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