국내외 최신 치료제 정보를 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요?
지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요.

'발작성 야간헤모글로빈뇨'는 '발작성 야간혈색소뇨증'이라고도 하며, 질환의 영문명인 ‘Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria’를 간단하게 줄여 PNH라고도 해요. ‘발작성’은 증상이 갑작스럽게 나타남을 의미하고, ‘야간’은 주로 증상이 밤에 나타나기 때문에 붙은 명칭이에요. ‘헤모글로빈뇨’ 또는 ‘혈색소뇨’는 질환의 특징인 용혈 현상으로 소변에 헤모글로빈이 섞여 붉은 색으로 보이는 증상을 가리키는 말이에요.

예전에는 주로 수혈 치료를 했으나 현재는 보체 억제제가 개발되어 치료에 활용할 수 있으며, 국내에서도 급여 적용이 가능한 치료제가 있어요. 더 나은 치료 환경을 만들기 위해 국내와 해외에서 많은 연구가 꾸준히 진행되고 있답니다.

9월부터 10월까지 레어노트 팀이 모은 발작성 야간헤모글로빈뇨 소식을 확인해 보세요 !

9월 소식

미국 FDA, 크로발리맙 승인 신청 접수(9/7)

미국 FDA가 크로발리맙 승인 신청을 접수했어요. 
크로발리맙은 기존의 정맥 주사제보다 간편한 피하 주사제로, 환자가 가정에서 직접 약물을 투여할 수 있어요. 또한 일반 항체와 달리 여러 번 항원에 결합할 수 있어, 적은 용량으로도 효과를 볼 수 있는 치료제예요. 개발사인 쥬가이 제약은 현재 일본, 중국, 유럽에서도 승인 신청을 진행하고 있어요.

다국적 연구진, 혈전색전증 위험 요인 분석(9/12)

다국적 연구진이 국제 레지스트리에 등록된 데이터를 활용하여 PNH 환자들의 주요 사망 원인인 혈전색전증의 위험 요인을 분석했어요.
보체 억제제 치료 경험이 없고 혈전색전증을 1회 이상 경험한 환자와, 혈전색전증 이력이 없는 환자를 비교했는데요. 혈전색전증 이력, 과립성 백혈구 수치, 젖산탈수소효소(LDH) 수치 등이 위험 요소로 확인되었어요.
특히, 이전에 혈전색전증을 겪은 적 있는 환자는 항응고제 사용 여부와 관계없이 고위험군에 속한다고 해요. 이번 연구는 치료 방식, 추적 관찰, 치료 효과 개선 등에 도움이 될 거예요.

셈디시란-솔리리스, 병용 투여 효과 밝혀져(9/18)

셈디시란 소규모 임상 1/2상 결과, 용혈을 완전히 조절하지는 못했다고 해요. 그러나 솔리리스를 함께 투여했을 때 치료 효과가 있다는 점이 밝혀졌어요. 
셈디시란과 솔리리스는 모두 C5 보체 단백질을 표적으로 삼지만 약의 작용 원리는 서로 다른데요. 셈디시란과 솔리리스를 함께 투여받은 환자들은 적혈구를 파괴하는 보체 활성화 지표가 낮게 유지되었고, 용혈 지표인 젖산탈수소효소(LDH)도 정상 수준으로 돌아왔어요. 
이 연구 결과는 PNH 환자의 치료 결과 개선에 도움이 될 것으로 보여요.

리제네론, 포젤리맙-셈디시란 병용 효과 연구(9/20)

리제네론 파마슈티컬스에서 포젤리맙-셈디시란 동정적 사용 승인 계획(EAP)이 시작되었어요. 
EAP란 적절한 치료제가 없어 치료가 어려운 질환을 대상으로 시판 전의 신약을 공급하는 제도인데요. 포젤리맙과 셈디시란은 피하 투여가 가능한 치료제로, 적혈구를 파괴하는 보체를 억제하는 공통점이 있지만 약의 작용 원리는 달라요. 이번 연구에서는 두 치료제 병용 시의 효과와 장기 안전성을 평가할 거예요.
리제네론에서 진행 중인 오픈라벨 임상 시험에 참여했거나 별도의 허가를 받은 경우 EAP에 참여할 수 있어요.

미국 FDA, 일라이릴리의 자디앙 승인(9/28)

미국 FDA에서 일라이릴리의 자디앙(성분명: 엠파글리플로진)을 승인했어요.
자디앙은 발작성 야간헤모글로빈뇨의 흔한 합병증 중 하나인 만성 신장 질환 치료제로, 포도당 재흡수를 방해하는 단백질을 억제하여 혈당과 당화혈색소 수치를 낮추는 효과가 있어요.
이번 승인의 근거가 된 임상 3상에서 질환의 진행과 입원 위험을 낮추는 효과가 있다는 점이 확인되었어요.

10월 소식

한독, 엠파벨리 국내 도입 예정(10/4)

한독이 스웨덴 제약사 소비(Sobi)와 전략적 파트너십을 체결하고, 발작성 야간헤모글로빈뇨 치료제인 엠파벨리(성분명: 아스파벨리)를 국내에 도입하기로 했어요.
엠파벨리는 성인 환자의 치료에 사용할 수 있는 C3 보체 표적 치료제로, C3을 억제하여 용혈을 예방하는 효과가 있어요. 현재 미국, 유럽, 호주, 일본에서는 이미 허가를 받은 상태예요.

중국 연구진, 성인 대상 MY008211A 임상 2상 진행(10/4)

중국에서 성인 환자 40명을 대상으로 MY008211A의 효과와 안전성을 평가하는 임상 2상이 진행되고 있어요.
1차로 84일 동안 적혈구 수혈이 없는 상태에서, 헤모글로빈 수치가 20g/L 이상 증가한 참가자의 비율을 측정하고, 2차로 최소 120g/L의 지속적인 헤모글로빈 수치를 달성하는 참가자의 비율과 젖산 탈수소효소(LDH), 미성숙 적혈구의 일종인 망상적혈구 수 등을 분석할 계획이에요. 
이번 임상시험은 내년 7월에 완료될 예정이에요.

해외 연구진, 혈전색전증에 대한 에쿨리주맙의 효과 발표(10/5)

에쿨리주맙이 혈전색전증에 어떤 효과가 있는지 연구한 결과가 발표되었어요. 
혈전색전증은 PNH의 대표적인 합병증으로, 발병 이력이 있는 환자는 사망률이 4배 이상 높아질 수 있다고 알려져 있는데요. 15년간 국제 레지스트리에 등록된 데이터를 분석한 결과 에쿨리주맙 치료를 받은 환자의 생존율이 49% 가량 높고, 혈전색전증을 비롯한 혈관 질환이 발생할 위험도 약 60%나 낮다고 해요. 
이번 연구 결과로 에쿨리주맙이 생존율 향상과 합병증 예방에 효과가 있음이 밝혀졌어요.

한국인 환자 대상 솔리리스 장기 연구 데이터 발표(10/19)

한국인 환자를 대상으로 솔리리스의 장기 유효성과 안전성을 연구한 결과가 발표되었어요. 
이 연구는 10년 동안 국내 14개 의료 기관에서 실제로 솔리리스 치료를 받은 환자 80명의 실사용 데이터(Real World Data)를 바탕으로 했는데요. 96.3%가 증상이 개선되었고, 5년 생존율은 96.2%였어요. 합병증 발생도 감소했으며 안전성 면에서도 긍정적인 결과를 얻었다고 해요.

9월과 10월 소식은 여기까지입니다. 11월과 12월에 새롭게 발표되는 소식도 정리해서 전해드릴게요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 발작성 야간헤모글로빈뇨 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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