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‘근디스트로피’에 대한 전체 검색 결과 약 60개

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사렙타 유전자치료제 벡터 FDA 플랫폼 지정 획득

국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 개발 및 심사를 지원한다.사렙타는 지대 근디스트로피 2E/R4형 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)에 사용되는 rAAVrh74 바이러스 벡터(전달체)가 FDA로부터 플랫폼 기술 지정(Platform Technology Designation)을 받았다고 4일(미국시간) 발표했다.지난해부터 시행된 플랫폼 기술 지정
의약뉴스
2025. 6. 8.조회 3

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신경섬유종증 1형
환자

투병 과정에서 겪은 일이라면 무엇이든 ▪️대상 질환: 다발성 경화증, 중증 근무력증, 특발성 폐섬유증, 루푸스, 크론병, 근디스트로피 ▪️소요 시간: 약 1~2시간 ▪️참여 혜택: 사례금 10만 원 참여를 원하시는 분들은 아래 링크에서 양식을 작성해 주세요. https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLScl0b0zkChWuHYiViy3YAUNfhwFuOxLJzPQsvBxljukUNKiXw/viewform 많은 참여 부탁드립니다. 감사합니다!

투병 과정에서 겪은 일이라면 무엇이든 ▪️대상 질환: 다발성 경화증, 중증 근무력증, 특발성 폐섬유증, 루푸스, 크론병, 근디스트로피 ▪️소요 시간: 약 1~2시간 ▪️참여 혜택: 사례금 10만 원 참여를 원하시는 분들은 아래 링크에서 양식을 작성해 주세요. https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLScl0b0zkChWuHYiViy3YAUNfhwFuOxLJzPQsvBxljukUNKiXw/viewform 많은 참여 부탁드립니다. 감사합니다!
2023. 7. 31.
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해피Virus82
원위성 근디스트로피
환자

저는 원위성 근디스트로피 외에 다른 질환도 있는 환자예요. 저처럼 희귀질환을 앓고 계신 환우들과 서로 응원하고 싶어서 가입했어요. 진단 방랑 끝내신 분들의 많은 조언 부탁드려요🙏🏼

저는 원위성 근디스트로피 외에 다른 질환도 있는 환자예요. 저처럼 희귀질환을 앓고 계신 환우들과 서로 응원하고 싶어서 가입했어요. 진단 방랑 끝내신 분들의 많은 조언 부탁드려요🙏🏼
2023. 5. 19.
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환자 모임 정보

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암 · 희귀질환과 관련된
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