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‘근디스트로피’에 대한 전체 검색 결과 약 49개

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사렙타 유전자치료제 벡터 FDA 플랫폼 지정 획득

국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 개발 및 심사를 지원한다.사렙타는 지대 근디스트로피 2E/R4형 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)에 사용되는 rAAVrh74 바이러스 벡터(전달체)가 FDA로부터 플랫폼 기술 지정(Platform Technology Designation)을 받았다고 4일(미국시간) 발표했다.지난해부터 시행된 플랫폼 기술 지정
의약뉴스
2025. 6. 8.조회 24

휴먼스케이프, '희귀 근육질환 극복' 세미나 개최

근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 극복을 위해 환자단체와 의료진, 휴먼스케이프가 머리를 맞댔다. 희귀질환 통합솔루션 '레어노트' 운영사인 휴먼스케이프(대표 장민후)는 최근 서울역 인근에서 '두셴 근디스트로피합동 세미나'를 주최했다고 21일 밝혔다.이날 행사에는 두셴 근디스트로피환자단체인 'DMD Union(디엠디 유니온)'과 한국근육장애인협회가 참여했다.세미나는 두셴 근디스트로피 질환 극복을 위해 이해 관계자들이 머리를 맞대고…
데일리메디
2024. 6. 22.조회 166
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