차세대 주력 산업, 첨단 바이오가 앞장선다토미리스, 미국 FDA 승인 말단비대증 및 뇌하수체거인증 | 알테오젠의 ALT-B5, 미국 특허 등록 두셴 근디스트로피 | 이탈파마코의 듀비자트, 미국 FDA 승인 시신경척수염 범주질환 | 아스트라제네카의 솔리리스, 건강보험 2024. 3. 29.조회 291
지대 근디스트로피 전 세계 임상시험 현황20%가 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 지대 근디스트로피치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 지대 근디스트로피는 상염색체 우성으로 유전되는 1형과 상염색체 #치료와 관리2024. 1. 2.조회 374
주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 1월 둘째 주10) 조연우 더불어민주당 전국장애인위원장이 세상을 떠났다는 소식이 전해졌어요.조 위원장은 희귀질환인 두셴 근디스트로피 환자로, 장애인 당사자로서 많은 환우들의 목소리를 대변하고 다양한 정책 과제를 이루기 위해 부지런히 노력했2024. 1. 12.조회 486
주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 첫째 주은 여기에서 확인할 수 있어요. 꾸준한 노력으로 작품 활동을 이어 가는 최한결 씨 이야기(1/30) 두셴 근디스트로피 환자인 최한결 씨는 전남대 어린이병원에서 소아청소년 완화의료 서비스를 통해 미술 치료에 참여하고 있는데요.2024. 2. 2.조회 225
사렙타 유전자치료제 벡터 FDA 플랫폼 지정 획득국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 개발 및 심사를 지원한다.사렙타는 지대 근디스트로피 2E/R4형 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)에 사용되는 rAAVrh74 바이러스 벡터(전달체)가 FDA로부터 플랫폼 기술 지정(Platform Technology Designation)을 받았다고 4일(미국시간) 발표했다.지난해부터 시행된 플랫폼 기술 지정의약뉴스2025. 6. 8.조회 8
휴먼스케이프, '희귀 근육질환 극복' 세미나 개최근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 극복을 위해 환자단체와 의료진, 휴먼스케이프가 머리를 맞댔다. 희귀질환 통합솔루션 '레어노트' 운영사인 휴먼스케이프(대표 장민후)는 최근 서울역 인근에서 '두셴 근디스트로피합동 세미나'를 주최했다고 21일 밝혔다.이날 행사에는 두셴 근디스트로피환자단체인 'DMD Union(디엠디 유니온)'과 한국근육장애인협회가 참여했다.세미나는 두셴 근디스트로피 질환 극복을 위해 이해 관계자들이 머리를 맞대고…데일리메디2024. 6. 22.조회 154
아토사 테라퓨틱스, 듀센 근디스트로피 치료제로 FDA 희귀 소아 질환 지위 획득 - 금융경제플러스[금융경제플러스 = 이미주] 아토사 테라퓨틱스가 개발 중인 듀센 근디스트로피(DMD) 치료제 (Z)-엔독시펜이 미국 FDA로부터 희귀 소아 질환(Rare Pedi금융경제플러스2025. 12. 13.조회 34
연구자들이 근긴장성 근디스트로피 1형이 장 근육의 과도한 수축을 유발하는 방법을 규명연구자들은 근긴장성 근디스트로피 1형이 장 근육의 과도한 수축을 유발하는 메커니즘을 밝혀냈습니다. 이 발견은 질병의 이해와 치료에 중요한 단서를 제공할 수 있습니다.GeneOnline News -2025. 12. 16.조회 4
어깨종아리 근디스트로피개요어깨종아리 근육영양장애(Scapuloperoneal muscular dystrophy)는 주로 어깨 견갑골 주변의 근육과 무릎 아래쪽 다리의 근육이 약해지고 손실되는 증상이 나타나는 희귀 유전 질환으로 증상의 심질병관리청2020. 1. 1.조회 51
얼굴어깨팔 근디스트로피개요얼굴-어깨-팔 근육영양장애는 신경근육계 질환으로, 란도르 디제린(Landouzy Dejerine) 근육디스트로피라고도 알려져 있습니다.이 병은 근육이 전신적으로 약해지며, 얼굴, 어깨, 그리고 팔 위쪽 근육이 일질병관리청2020. 1. 1.조회 98
눈 근디스트로피개요눈 관련 근육의 진행하는 근이영양증을 가리킨다. 듀센형 근디스트로피, 베커형 근디스트로피, 눈인두성 근디스트로피, 얼굴어깨팔 근디스트로피, 지대근디스트로피, 원위성 근디스트로질병관리청2020. 1. 1.조회 91
조기수축을 동반하는 양성 어깨종아리[에머리-드라이프스] 근디스트로피개요조기수축을 동반하는 양성 어깨종아리 근육영양장애는 에머리 드라이푸스 근육디스트로피(Emery-Dreifuss muscular dystrophy; EDMD)라고도 불립니다. 주로 팔, 다리, 얼굴, 목, 척추, 심질병관리청2020. 1. 1.조회 62
