차세대 주력 산업, 첨단 바이오가 앞장선다

주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 3월 넷째 주

2024. 3. 29.

레어노트가 희귀질환과 관련된 최신 소식을 모아 전하는 콘텐츠입니다.

안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

벌써 3월도 마지막 주입니다.
따스한 봄바람이 불어오는 이번 주 소식 전해 드릴게요.

3월 넷째 주 소식 한눈에 보기

정부, AI·바이오 기술 융합으로 첨단 바이오 산업 육성
국무총리, 희귀질환 환자 치료 위해 모든 방안 강구하겠다
AI 플랫폼 케미버스, 희귀난치성질환 신약 개발 주력
뉴라진, GNE 근육병 치료제 개발 계획 발표
피알지에스앤텍, 단백질 상호작용 분석 기술로 치료제 개발 가속화
송승환 씨, 망막색소변성증 투병 고백
다발성 경화증 환자의 임신·출산·수유 가이드

사회

2024년 3월 셋째 주, 국내외 희귀질환 소식 중 정책, 행정 등에 관한 내용으로, 정부 기관의 모습을 표현한 이미지입니다.

정부, AI·바이오 기술 융합으로 첨단 바이오 산업 키우겠다(3/26)

윤석열 대통령이 충북 청주에서 열린 '첨단 바이오의 중심에 서다, 충북'이라는 주제의 민생 토론회에서 첨단 바이오 산업의 중요성을 강조하고 투자 확대 계획을 밝혔어요. 정부는 인공지능(AI)을 활용한 신약 개발, 디지털 치료제, AI 로봇 융합 첨단 의료기기 등 디지털 바이오 분야에 투자를 확대할 방침이에요. 2035년까지 200조원 규모의 바이오 산업을 육성하겠다는 목표도 제시했어요. 이를 위한 국가 전략인 '첨단 바이오 이니셔티브'에는 디지털 바이오 연구 개발(R&D) 투자 확대, 바이오 데이터 플랫폼 구축, 국민 삶의 질 향상 및 복지 확대, 세포∙유전자 치료제 개발, 첨단 기술을 활용한 난제 해결 등이 포함되어 있어요.
정부는 첨단재생의료의 적용 대상도 중증‧희귀‧난치질환 환자에서 2025년 2월부터 '모든 환자'로 확대하는데요. '첨단재생의료 치료 제도'를 신설해 치료 목적으로도 재생의료를 적용하겠다는 계획이에요. 한편, 충북은 첨단재생바이오 글로벌혁신특구로 지정되며, AI·바이오 융합형 인재 양성 과정과 바이오 소부장 국산화를 통해 첨단 바이오 산업의 선도 기지가 될 전망이에요. 대통령은 이를 통해 경제적 부가 가치와 고용 창출 효과가 나타날 것으로 예상하며, 충북의 관광 및 교통 인프라 확충 계획도 언급했어요.

국무총리, 희귀질환 환자 치료 위해 모든 방안 강구하겠다(3/28)

한덕수 국무총리가 한국희귀·난치성질환연합회를 방문해 의료 파업으로 인한 비상진료체계 상황에서 환자와 그 가족의 의견을 청취했어요. 정부는 의료 공백을 최소화하기 위해 비대면 진료, 군의관 및 공중보건의 파견, 진료 지원 간호사 시범사업 등 의료 인력을 탄력적으로 운용하는 비상진료체계를 시행 중인데요. 이와 더불어 지방 국립대병원을 육성해 희귀난치성질환 환자를 비롯한 중증‧위급 환자가 지역 내에서 치료받을 수 있도록 지역완결형 의료체계 구축을 계획하고 있어요.
한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 현 의료계 사태로 인한 환자들의 심각한 상황을 전달하며 조속한 대화와 해결을 촉구했어요. 이에 한덕수 총리는 환자들의 고통과 심적 괴로움을 인지하고 있다며, 환자가 제대로 된 치료를 받을 수 있도록 모든 방안을 강구하겠다고 강조했어요.

연구·치료제

2024년 3월 셋째 주, 국내외 희귀질환 소식 중 연구, 치료제 등에 관한 내용으로, 임상시험 및 치료제를 표현한 이미지입니다.

내 질환 치료제는 지금

선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 | 다케다의 애드진마, 일본 후생노동성 승인
정맥 혈전색전증 | 다케다의 세프로틴, 일본 후생노동성 승인
후천성 A형 혈우병 | 다케다의 오비저, 일본 후생노동성 승인
폐동맥 고혈압 | 머크의 소타터셉트, 미국 FDA 승인
폐동맥 고혈압 | 존슨앤드존슨의 옵신비, 미국 FDA 승인
시신경척수염 범주질환 | 아스트라제네카의 울토미리스, 미국 FDA 승인
말단비대증 및 뇌하수체거인증 | 알테오젠의 ALT-B5, 미국 특허 등록
두셴 근디스트로피 | 이탈파마코의 듀비자트, 미국 FDA 승인
시신경척수염 범주질환 | 아스트라제네카의 솔리리스, 건강보험 급여 적용
전이성 유방암 및 위암 | 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 엔허투, 건강보험 급여 적용

AI 플랫폼 '케미버스', 희귀난치성질환 신약 개발 주력한다(3/24)

파로스아이바이오의 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼인 '케미버스'는 희귀난치성질환 치료제 연구에 특화된 기능을 갖추고 있는데요. 이 플랫폼은 희귀난치성질환 데이터를 활용해 특화된 표적 단백질과 화합물 빅데이터를 처리해 신약 개발의 임상 진입 시간과 비용을 크게 줄일 수 있다고 해요.
케미버스는 9개 모듈로 구성되어 있으며, 이들을 조합해 신약 개발 과정에서 최적의 예측을 수행해요. 현재 파로스아이바이오는 이 플랫폼을 기반으로 다양한 희귀난치성질환 치료제 파이프라인을 갖추고 있으며, 특히 AI 알고리즘으로 도출된 'PHI-101'이라는 급성 골수성 백혈병 후보물질이 국내 최초로 임상에 진입한 사례를 보유하고 있어요. 이 회사는 오픈 이노베이션과 바이오마커 전략을 활용해 신약 개발 성공률을 높이고 있으며, 임상 2상 개발 후 조건부 품목 허가를 신청해 조기 상용화를 목표로 하고 있어요.

뉴라진, GNE 근육병 치료제 개발 계획 발표(3/24)

국내 바이오 벤처 뉴라진이 GNE 근육병 치료제 개발에 대한 구체적인 계획을 발표했어요. GNE 근육병은 유전자 변이로 인해 근력 저하와 근위축을 보이는 희귀질환으로, 국내 200여 명, 전 세계적으로 약 4만 명의 환자가 있을 것으로 추정되는데요.
뉴라진은 부산대학교병원, 양산부산대학교병원과 함께 진행한 연구자 임상에서 근력 측정과 MRI 결과를 통해 유효성을 얻었으며, 이러한 성공 가능성을 바탕으로 창업에 나섰어요. 실제로 임상 당시, 약물을 복용한 환자도 실질적인 효과를 경험했다고 설명했어요.
뉴라진은 앞으로 임상시험에서의 유효성 입증과 글로벌 인허가에 초점을 맞추고, 다양한 퇴행성 질환 연구로 사업 영역을 넓힌다고 해요. 또한, 뉴라진이 보유한 합성 생물학 기반의 고효율 대량 생산 핵심 기술을 기반으로 정부가 전략적으로 육성 중인 합성 생물학 분야 발전에도 기여할 전망이에요.

피알지에스앤텍, 단백질 상호작용 분석 기술로 치료제 개발 가속화(3/25)

피알지에스앤텍 연구진의 논문이 권위 있는 학술지인 'Science'에 실렸어요. 이 논문은 단백질 간 상호 작용 분석 기술이 신약 개발에 어떻게 활용될 수 있는지를 다루고 있어요. 연구팀은 면역 단백질이 병원체 표면에서 대규모 신호 플랫폼으로 조립되는 과정을 저온 전자 현미경으로 분석했어요. 이는 단백질 상호 작용 분석 기술의 신약 개발 적용 가능성을 보여주는데요.
피알지에스앤텍은 이 기술을 활용해 조로증, 루게릭병, 신경섬유종증 2형을 포함한 다양한 희귀질환 치료제를 개발하고 있어요. 연구소장 김배훈 박사는 Science에 주저자 논문 2편과 공동저자 논문 1편을 발표하며 학계의 주목을 받았고, Nature와 Cell에도 리뷰 주저자로 참여했어요. 박범준 대표는 회사의 단백질 상호 작용 분석 기술이 동종 업계 최고 수준이라고 자부하며, 우수한 연구 역량을 바탕으로 신약 개발에 더욱 매진할 계획이라고 밝혔어요. 이러한 노력은 희귀질환 치료 분야 발전에 크게 기여할 것으로 기대돼요.

이야기

2024년 3월 넷째 주에 있었던 희귀질환 소식 중 희귀질환과 관련된 환자, 의료진, 관계자의 이야기를 전하는 영역으로, 종이 비행기가 표현된 이미지입니다.

탤런트 송승환 씨, 망막색소변성증 투병 고백(3/25)

탤런트 송승환 씨가 망막색소변성증 투병 사실을 고백했어요. 최근에는 예능 프로그램인 '송승환의 초대' MC 자리를 수락했는데요. '눈이 안 보이면 열심히 들으면서 하면 된다'라며 긍정의 메시지를 전했어요.
망막색소변성증은 망막의 시각세포가 손상되어 시야가 점차 좁아지고 시력을 잃게 되는 유전성 희귀질환이에요. 초기 증상으로 야맹증이 나타나며, 어두운 곳에서의 적응력 저하로 일상생활에 어려움이 생겨요. 유전자 결함이 주요 원인으로 지목되지만, 가족력 없이도 발병하는 경우가 있어요.
가톨릭대학교 인천성모병원 안과 윤준명 교수는 '현재까지 근본적인 치료법은 없는 질환이지만, 항산화제 치료, 줄기세포 치료, 유전자 치료 등 다양한 치료를 통해 진행 속도를 늦출 수 있다'고 설명했어요. 또한, '망막색소변성증은 시력의 상실뿐만 아니라 불안이나 우울 등 심리적 스트레스도 초래할 수 있어 사회적 배려가 필요하다'고 덧붙였어요.

다발성 경화증 환자의 임신과 출산, 수유는요(3/25)

다발성 경화증은 20~40세 가임기 여성에게 많이 발병하는 희귀질환으로, 중추 신경계를 침범해 여러 증상을 일으켜요. 삼성서울병원 신경과 민주홍 교수에 따르면, 다발성 경화증이라는 질환 자체가 임신이나 수유에는 영향을 미치지 않는다고 해요. 하지만 복용 중인 약물에 따라 피임이 필요할 수 있고, 임신 전 재발 예방약 중단 시기와 임신 시기는 신중한 결정이 필요해요.
또한, 미국 FDA에서 안전성이 입증된 약물은 없지만, 인터페론 계열과 코팍손 등은 임신 중에도 안전하다는 연구 결과가 있어요. 출산 시 마취나 분만 방식도 질환에 영향을 미치지 않으며, 수유는 오히려 재발 위험을 낮출 수 있다고 알려져 있어요. 다만 수유 중에 증상이 재발한 경우에는 스테로이드 치료를 하되 수유는 중단해야 해요.