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‘폼페병’에 대한 전체 검색 결과 약 89개

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4월 15일 ‘세계 폼페병의 날’…폼페병환우회, 청년 환우 자조모임 지원

한국폼페병환우회는 4월 15일 ‘세계 폼페병의 날’을 맞아 폼페병에 대한 인식을 제고하고, 청년 폼페병환우들의 사회적 고립 해소와 심리적 지지를 위한 자조모임 ‘청미래’를 본격 지원한다고 밝혔다.폼페병은 선천적으로 글리코겐을 분해하는 효소가 결핍돼 체내 여러 장기에 글리코겐이 비정상적으로 축적되며 발생하는 유전성 희귀질환이다. 증상은 유아기부터 성인까지 다양하게 나타나며, 근육 약화, 호흡 곤란, 심장비대 등의 문제로 이어질 수 있다.폼페병환우회는 “질환을 앓는 청년 환우들은 성장과 동시에 학업, 진로, 대인관계 등에서 많은 도전
코리아헬스로그
2025. 4. 16.조회 9

시오노기, 메이즈 폼페병 치료제 라이선스 계약

즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)와 희귀질환 폼페병에 대한 경구용 치료제의 상업화를 위한 라이선스 계약을 맺었다.시오노기와 메이즈는 질병을 유발하는 글리코겐 축적을 제한해 폼페병을 해결하기 위한 경구용 글리코겐 합성효소 1(GYS1) 억제제 MZE001의 권리에 대한 전 세계 라이선스 계약 체결을 완료했다고 10일(현지시간) 발표했다.앞서 메이즈는 지난해 사노피와 MZE001에 대한 라이선스 계약을 체결한 적이 있다. 하지만 미국 연방거래위원회(FTC)가 다른 폼페병 치
의약뉴스
2024. 5. 14.조회 26
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