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‘X-연관 연소성 망막분리’에 대한 전체 검색 결과 약
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특발성 무형성빈혈, 체질성 무형성빈혈, 판코니빈혈, 슈바크만-다이아몬드 증후군

무형성빈혈(재생불량성빈혈) 전 세계 임상시험 현황

미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요.  전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 무형성빈혈 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 무형성빈혈
#치료와 관리
2024. 1. 18.조회 343
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글로벌 뉴스

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레베르 선천성 흑암시

유전성망막질환, 초기엔 유전자치료…후기엔 세포치료 더해 해결 가능

최근까지 유전성망막질환에서 망막 '주변부' 문제는 수술로 치료가 가능했지만, 망막 '중심부' 문제는 치료가 불가했다. 하지만 망막 중심부에 있는 세포가 손상된 유전성망막질환도 최근 새로운 치료법이 제시되고 있다.바로 '레베르 선천성 흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis, LCA)’와 ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)’, 'X-연관 연소성 망막층간분리' 3개 질환에 대한 유전자·세포 치료 가능성이 서울대어린이병원 소아안과 김정훈 교수에 의해 제시된 것이다.현재 유전성망막질환 중 RPE
코리아헬스로그
5시간 전조회 0
멘케스병

FDA, 희귀질환 멘케스병 치료제 우선 심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 멘케스병에 대한 치료제 신약 후보물질을 우선 심사 대상으로 지정했다.인도 제약사 자이더스 라이프사이언스의 미국 자회사 센티넬 테라퓨틱스는 FDA가 멘케스병 치료제 후보물질 CUTX-101(Copper Histidinate)의 신약 허가 신청서(NDA)를 접수했다고 6일(미국시간) 발표했다.멘케스병은 구리 전달체 ATP7A의 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 X연관 열성 소아질환이다.최근 추정치에 따르면 유병률은 3만4810명 중 1명에서 최대 8664명의 남아 출생자 중 1
의약뉴스
2025. 1. 26.조회 2

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