[의약뉴스] 존슨앤즈존슨이 희귀 안질환에 대한 유전자 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 실패했다.존슨앤드존슨은 웹사이트를 통해 RPGR(망막색소변성 GTPase 조절인자) 유전자 변이로 인한 X연관 망막색소변성증(XLRP) 환자를 위한 유전자 치료제 보타레티진 스파로파보벡(Botaretigene sparoparvovec, 일명 보타벡)의 LUMEOS 임상 3상 시험 데이터를 공개했다.보타레티진 스파로파보벡은 막대 및 원추 광수용체에 안정적인 유전자 서열을 전달해 회복 가능한 망막 영역에서 기능성 RPGR 단백질 발현을 유도하도록...
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