복벽의 기타 선천기형복벽의 기타 선천기형개요앞복벽의 선천적 결손으로 인해 복강 내 장기들이 탈장되는 질환 군을 일컫는다. 복벽파열증의 경우 주로 위, 소장, 대장이, 선천복벽탈장의 경우 양막과 복막에 싸인 장기가 제대의 기저부로 탈장된다. 산모의 나이가 질병관리청2020. 1. 1.조회 30
횡격막의 선천기형횡격막의 기타 선천기형개요횡격막의 선천성 기형은 출생아 만 명당 3~5명에서 발생하는 것으로 알려져 있습니다. 다른 구조 이상이나 염색체 이상이 동반될 경우에는 예후가 불량해 지게 됩니다. 다른 문제 없이 횡격막의 기형이 있는 경우의 영질병관리청2020. 1. 1.조회 34
배꼽내장탈장선천복벽탈장개요선천복벽탈장(Omphalocele)은 배꼽내장탈장(Exomphalos)이라고도 불리우며, 앞복벽의 선천적 결손으로 인해 복강 내 기관이 양막과 복막에 싸여 제대의 기저부로 탈장되는 질환입니다. 복벽파열증은 막에 질병관리청2020. 1. 1.조회 81
선천복벽탈장선천복벽탈장개요선천복벽탈장(Omphalocele)은 배꼽내장탈장(Exomphalos)이라고도 불리우며, 앞복벽의 선천적 결손으로 인해 복강 내 기관이 양막과 복막에 싸여 제대의 기저부로 탈장되는 질환입니다. 복벽파열증은 막에 질병관리청2020. 1. 1.조회 23
전체 질환의료비 지원 제도 (5) 장애인 등록⋅장애 정도 심사 제도의료비 지원 제도에 대한 더 많은 팁을 원하신다면, 시리즈의 다른 글도 놓치지 마세요. 의료비 지원 제도 (1) 진료비 계산서, 영수증 이해하기 의료비 지원 제도 (2) 희귀질환 산정특례 의료비 지원 제도 (3)#정책#환자 지원2022. 5. 13.조회 3천
가부키 증후군가부키 증후군 생애 주기별 관리 지침가부키 증후군은 다양한 증상이 나타나 생애 주기별 증상을 미리 확인하고, 장기적인 관리 계획을 세우는 것이 필요해요. 특히 어릴 때 나타나는 증상은 보호자가 주의 깊게 관찰해야 하며, 가부키 증후군이 의심되는 경우#치료와 관리2023. 12. 12.조회 77
전체 질환희귀질환이 궁금해 (2) 모왓-윌슨 증후군개요 모왓-윌슨 증후군은 외형적 특징, 인지 기능 장애, 언어 장애, 뇌전증, 그리고 여러 선천적 기형을 동반하는 질환이에요. 1998년 처음 소개된 이후 지금까지 전 세계에 약 300명의 환자가 보고되었어요. 원#질환 정보2022. 10. 25.조회 894
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2023년 12월 셋째 주레어노트에서 12월 셋째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 12월 셋째 주 소식 한눈에 보기 1. 분산형 임상시험, 내년 본격 시행 예정2. 승일희망재단, 루게릭 요양병원 착공식 진행3. 희귀질환자 자녀 어린이#정책#치료와 관리2023. 12. 22.조회 399
궤양성 대장염궤양성 대장염과 임신: 가임력, 약물 및 기타 사항Everyday Health는 궤양성 대장염이 임신에 미치는 영향, 가임력, 약물 사용 및 기타 관련 사항에 대해 다루고 있습니다.EverydayHealth.com2일 전조회 0
다발성 경화증2024년 5월 의약품 품목허가, 일반약>전문약2024년 5월 의약품 허가 건수에서 일반의약품이 전문의약품을 앞질렀다. 식품의약품안전처의 의약품안전나라를 통해 주요 의약품들의 허가 현황을 분석한 결과 총 85개 의약품이 허가된 가운데, 일반의약품이 49개, 전문의약품이 36개 허가돼 약 57.6가 허가된 것으로 나타났다. 전문의약품 36개 품목에서는 희귀의약품이 2개, 자료제출의약품이 15개였으며 기타뉴스2일 전조회 1
뇌전증'뇌전증 관리·지원법' 제정 땐 세계적 모범사례 될 것국제뇌전증협회(The International Bureau for Epilepsy·IBE)가 한국의 뇌전증 환자 지원을 위해 발의된 '뇌전증 관리 및 뇌전증 환자 지원에 관한 법률안'(뇌전증 관리·지원법)에 대한 신속한 입법을 촉구하는 성명서를 1월 26일 보내왔다.프란체스카 소피아(Francesca Sophia) 국제뇌전증협회장은 "대한민국은 세계보건기구총회(WHA)의 '뇌전증과 기타 신경계 질환에 대한 법국가적 행동계획'(Intersectoral Global Action Pl의협신문2일 전조회 0
크론병릴리, 미리키주맙 크론병 3상 성공…크론병 시장 경쟁 구도 어떻게 되나사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 릴리(Eli Lilly and Company)의 인터루킨-23p19 길항제 미리키주맙(mirikizumab)이 52주 연구 결과 크론병 환자의 절반 이상에서 장기 관해에 효과가 있는 것으로 나타났다. 릴리는 3상 임상시험인 VIVID-1에서 미리키주맙이 위약 대비 공동 1차 및 모든 주요 2차 평가변수를 충족했다고 12일(현지시간) 밝혔다. 이 결과를 바탕으로 2024년 미국 식품의약국(FDA)에 허가신청서를 제출하고 다른 글로벌 규제 기관에도 제출할 계획이다. 릴리에 따르면 미리키주맙 치료를 받은 중등도~중증 활성 크론병 환자들은 1년 시점에서 내시경 반응뿐 아니라 임상적 관해에 도달한 것으로 나타났다. 치료군의 54% 이상이 52주차에 임상적 관해에 도달한 반면, 위약군은 19.6%에 그쳤다. 내시경 반응은 미리키주맙군의 38%, 위약군 9%에서 나타났다. 안전성 프로파일은 알려진 것과 일치했고, 위약군에서 치료군보다 중증 이상반응의 빈도가 더 높았다. 릴리 면역학 개발 수석 부사장인 로터스 몰브리스(Lotus Mallbris) 박사는 미리키주맙 투여 환자의 절반 이상이 1년 후 크론병 활성도 지표(CDAI)로 측정한 임상적 관해에 도달한 것으로 나타나 매우 기쁘게 생각한다면서 미리키주맙은 여러 하위 그룹, 특히 이전에 생물학제제 치료에 실패한 환자에서 강력한 효능을 입증했다고 설명했다. 이어 그는 많은 환자들이 조절되지 않는 크론병에서 벗어나기를 원하며, 여기에는 종양괴사인자(TNF) 억제제와 같은 치료제로도 여전히 증상을 겪고 있는 환자도 포함된다면서 환자들이 장기적인 임상적 관해에 도달하도록 돕는 것이 크론병과 궤양성 대장염을 포함한 염증성 장질환에 대한 혁신적인 치료제 개발에 영감을 주는 이유다고 덧붙였다. 릴리는 궤양성 대장염 치료제로 미리키주맙에 대한 허가신청서를 FDA에 제출했으나 올해 4월 CRL(complete response letter)을 받았다. 이 서한에서 FDA는 임상 데이터 패키지, 안전성 또는 의약품 라벨에 대한 우려는 없으며, 제안된 미리키주맙의 제조와 관련된 문제를 언급했다. 이와 관련 미국에서 출시할 수 있도록 FDA와 협력하고 있으며, 올해 중 전 세계 추가 시장에서 규제 결정이 내려질 것으로 예상했다. 더불어 차질이 없다면 내년 미국에서 크론병 적응증으로도 허가를 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다. 크론병은 복통, 설사, 발열, 체중 감소로 나타나는 전심 염증을 일으킬 수 있는 염증성 장질환(IBD)의 한 형태다. 장폐색, 섬유증 및 기타 합병증으로 이어질 수 있다. 크론병 시장은 바이오시밀러 등장으로 대표적인 블록버스터 의약품인 애브비(AbbVie)의 휴미라(Humira, 성분명 아달리무맙) 매출이 감소하며, 빅파마들이 베스트셀러 자리를 놓고 치열하게 경쟁하고 있다. TNF-α 억제제인 휴미라 다음으로 존슨앤드존슨(J&J)의 스텔라라(Stelara, 성분명 우스테키누맙), 애브비의 두 번째 크론병 단클론항체 스카이리치(Skyrizi, 성분명 리산키주맙)와 같은 인터루킨(IL) 억제제 계열 약물이 정면 승부를 벌이고 있다. 스텔라라는 인터루킨-12과 23을, 스카이리치는 인터루킨-23을 억제하는 생물학제제다. 9월 발표된 스카이리치와 스텔라라 직접비교 3상 SEQUENCE 탑라인 결과에 따르면 스카이리치는 비열등성 기준을 충족할뿐 아니라 우월성 신호도 입증했다. 이 연구에서 스카이리치 치료군의 59%가 관해에 도달한 반면, 스텔라라 치료군에서는 40%만이 관해에 도달했다. 다른 빅파마들 역시 크론병 시장을 공략하기 위해 준비하고 있다. 개발이 활발하게 진행되고 있는 계열 중 하나는 염증성 장질환과 류마티스 관절염, 건선 등 자가면역 질환에서 비정상적으로 발현되는 종양괴사인자 유사 리간드 1A(TL1A)을 표적하는 단클론항체다. 사노피는 이달 초 궤양성 대장염과 크론병을 포함한 염증성 장질환에 대한 항-TL1A 치료제를 개발하기 위해 테바(Teva Pharmaceuticals)와 선급금 5억 달러를 포함해 최대 15억 달러 규모의 계약을 체결했다. TEV 574는 2b상 단계에 있으며, 2상 연구 중간 결과는 2024년 9월에 나올 것으로 예상된다. 3상 단계에 도달하면 사노피가 개발을 주도하게 된다. MSD(Merck & Co.)는 4월 면역 매개 질환 자산 5개를 확보하기 위해 프로메테우스 바이오사이언스(Prometheus Biosciences)를 108억 달러에 인수하기로 결정했다. 주요 후보물질인 PRA023은 TL1A 표적 항체로, 지난해 궤양성 대장염과 크론병에 대한 각각의 2상 임상시험에서 긍정적인 결과를 나타냈다. 지난해 12월 화이자(Pfizer)는 로이반트(Roivant Sciences)와 TL1A 억제제인 RVT-3101(구 PF-06480605)의 개발, 상용화를 위해 새로운 반트(Vant)를 설립한다고 발표했다. RVT-3101은 궤양성 대장염을 대상으로 2b상을 마치고 3상을 준비 중이며, 크론병에 대해서도 테스트할 계획이다. 올해 7월 로슈(Roche)가 이 후보물질을 70억 달러 이상에 인수하기 위해 협상 중인 것으로 알려졌다. 이 외에도 반트는 1상 단계의 차세대 TL1A 표적 항체에 대해 화이자와 협력할 수 있는 독점 옵션을 가지고 있다.뉴스2일 전조회 3