UC Irvine 대학의 Klassen 박사팀이 개발한 RP 줄기세포 치료 기술이 미국 FDA로부터 임상을 허가받았다. 이는 영국의 ReNeuron 사의 치료제와 함께, 역사상 최초의 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 줄기세포 치료 임상에 속한다.
Klassen 박사와 동료 Yang 박사팀은 관련 치료제의 상용화를 위해 제이싸이트(jCyte)라는 회사를 설립하였으며,
동 대학 연구진들에 의해 만들어진 치료 기술을 검증하기 위해 캘리포니아 Irvine 대학에서 임상을 주도할 예정이다.
관련 치료 기술은 망막색소변성증 환자의 시각을 유지하기 위하여, 광수용체가 퇴행하는 시점에 개입하여, 세포를 보호하고 잠재적으로 활성화시키는 목적으로 개발되었다.
Klassen 박사는 "우리의 연구 사업이 이번 임상의 승인으로 아주 중요한 단계에 도달하였다"고 말하면서, "임상의 시작이야말로 우리의 기술 개발에 커다란 전환점을 의미하며 여기까지 연구가 진전됨을 매우 기쁘게 생각한다."라고 덧붙였다.
올해 중반기 RP 16명의 환자를 대상으로 임상 1, 2상이 UCI에서 진행되며, 이번 임상의 주요 목적은 망막 전구세포를 중증 RP 질환자의 안구에 1회 주사하는 방식으로 안정성을 검증하는 데 있다.
그러나 시각의 기능에 대한 효능도 평가할 예정이다.
RP와 같이 치명적인 실명 질환은 그동안 마땅한 치료 기술이 없었지만, 줄기세포는 이 질환을 치료할 수 있는 새롭고 희망적인 수단이다.
이번 임상의 개시는 Klassen 박사가 이끌어 온 지난 10년 이상의 연구가 마침내 결실을 이루게 된 것을 뜻한다. 동시에 관련 연구는 2004년 미국 캘리포니아 주가 설립한 재생의학 연구소의 줄기세포 관련 기관이 자금을 지원하면서 가속화되었다.
Klassen 박사는 "캘리포니아 주립 재생의학 연구 기관과 주민들의 협조 없이는 이같이 이른 시일 내에 눈부신 성과를 이루지 못했을 것이다."라고 말하면서, "지난 수년 동안 기다려온 환자들과 그 가족들에게 우리의 연구가 마침내 실험실을 벗어나 임상으로 진행되게 되었음을 기쁜 마음으로 전하고 싶다."고 언급했다.
이번 연구에 230억 원을 지원한 캘리포니아 재생 의학 연구 기관의 Golub 이사는 "이번 임상이 시작 단계에 이르렀다는 점에 매우 흥분된다. 또한 캘리포니아 대학 차원에서 줄기세포 연구 사업이 이루어 낼 수 있는 업적으로서 이번 임상은 중요한 의미가 있다."고 말했다.
출처: https://www.news-medical.net/news/20150508/UCI-receives-FDA-consent-to-study-stem-cell-based-treatment-for-retinitis-pigmentosa-in-clinical-trial.aspx
