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동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증

후발주자 에브키자, hofh 5세이상 fda 적응증확대 승인

리제네론의 에브키자가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 적응증관련 치료연령을 기존 12세에서 5세 이상으로 확대했다.리제네론은 자사의 안지오포이에틴 유사단백질3(ANGPTL3) 억제제로 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증치료제로 승인받은 에브키자'(Evkeeza,에비나쿠맙)가 FDA 승인 적응증을 기존 12세에서 5세로 확대했다고 22일 발표했다.동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 1300명의 환자에게 영향을 주는 극희귀 유전질환으로 다른(이형접합) 가족성 고콜레스테롤혈증 등에 비해 어린나이에 발생하는 특징을 갖는다.특
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2024. 5. 13.조회 0
아밀로이드 다발신경병증

가족성 아밀로이드 다발신경병증 심포지엄 성료

‘2016 TTR-FAP 심포지엄’서 초희귀질환 TTR-FAP 의 진단 및 치료 최신지견 공유빈다켈Ⓡ, TTR-FAP 1기 환자 치료에서 유의미한 신경병증 진행 지연 및 삶의 질 유지 효과 보여한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱, www.pfizer.co.kr)은 지난 25일 초희귀질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드 다발신경병증(이하 TTR-FAP)의 진
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2024. 5. 13.조회 4
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