[월간 FDA] 한번 투여로 최대 10시간 근거리 시력 개선 '비즈' 허가sing Applications·BLA)은 3건이었다. 대상 적응증은 EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암, 급성 발작, 고페닐알라닌혈증, 노안, 재발성·불응성 다발골수종 등이었다. '모양체근 자극' 최소화, 새 기전 노안 치료 점안제 '비즈'미국 안과 분야 바이오 기업 '렌즈 테라퓨틱스'는 지난달 31히트뉴스2025. 8. 15.조회 8
식약처 "고페닐알라닌혈증 치료 희귀의약품 허가"[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 식품의약품안전처가 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용되는 희귀의약품을 허가했다뉴시스2026. 9. 9.조회 2
페닐케톤뇨증 치료 희귀의약품 '세피언스산' 국내 허가식품의약품안전처(처장 오유경)는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '세피언스산(세피압테린)'을 9월 3일 허가했다고 밝혔다.세피언스산은 미국 PTC 테라퓨틱스가 개발한 제품으로, 국내에서는 베르토코리아가 수입·허가를 받았다.페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소인 페닐알라닌수산화효소의 유전자 돌연변이로 체내에 페닐알라닌이 축적되는 유전성 희귀질환이다. 인지 능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 초래할 수 있다.식약처에 따르면 세피언스산은 체내에서 테트라하이드히트뉴스2026. 9. 13.조회 2
EU, PTC 페닐케톤뇨증 치료제 세피언스 승인모든 연령대와 모든 질환 중증도를 포함하는 광범위한 적응증으로 허가된 것이다. 세피언스는 페닐케톤뇨증 소아 및 성인 환자의 고페닐알라닌혈증에 대한 치료제다.세피언스는 페닐알라닌 수산화효소의 중요한 보조인자인 효소 보조인자의약뉴스2025. 6. 26.조회 17
고전적 페닐케톤뇨증의 원인, 빈도, 유전같은 피부 질환을 가질 가능성이 높습니다. 이 질환의 덜 심각한 형태는 때때로 변형 PKU 및 비-PKU 고페닐알라닌혈증이라고 불리며, 뇌 손상의 위험이 적습니다. 매우 경미한 경우의 사람들은 치료가 필요하지 않을 수 있습니다.MedlinePlus2024. 6. 28.조회 160
고전적 페닐케톤뇨증의 원인, 진단, 치료 및 관리e 수치가 600에서 1200 마이크로몰인 경증 PKU와 혈중 Phe 수치가 600 마이크로몰 미만인 경증 고페닐알라닌혈증을 유발합니다. Phe는 필수 아미노산이며, Tyr로의 전환은 단백질 합성을 위한 충분한 수치를 제공하면서 StatPearls2024. 6. 28.조회 213
