[의약뉴스] 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 희귀 유전성 대사질환 치료제가 유럽에 이어 미국에서 승인을 획득했다.PTC 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 페닐케톤뇨증(PKU)을 앓고 있는 소아 및 성인 환자를 위한 치료제 세피언스(Sephience, 성분명 세피압테린)를 승인했다고 28일(미국시간) 발표했다.세피언스는 세피압테린 반응성 페닐케톤뇨증을 앓는 생후 1개월 이상 소아 및 성인 환자에서 고페닐알라닌혈증 치료제로서 광범위한 적응증으로 승인 받았다.세피언스는 페닐알라닌 수산화효소(PAH)의...
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