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‘X-연관 림프증식성 질환’에 대한 전체 검색 결과 약
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망막색소변성증

J&J, 희귀 안질환 유전자 치료제 3상 실패

[의약뉴스] 존슨앤즈존슨이 희귀 안질환에 대한 유전자 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 실패했다.존슨앤드존슨은 웹사이트를 통해 RPGR(망막색소변성 GTPase 조절인자) 유전자 변이로 인한 X연관 망막색소변성증(XLRP) 환자를 위한 유전자 치료제 보타레티진 스파로파보벡(Botaretigene sparoparvovec, 일명 보타벡)의 LUMEOS 임상 3상 시험 데이터를 공개했다.보타레티진 스파로파보벡은 막대 및 원추 광수용체에 안정적인 유전자 서열을 전달해 회복 가능한 망막 영역에서 기능성 RPGR 단백질 발현을 유도하도록
의약뉴스
2025. 5. 7.조회 186
망막색소변성증

J&J, 희귀 안질환 유전자 치료제 3상 실패

[의약뉴스] 존슨앤즈존슨이 희귀 안질환에 대한 유전자 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 실패했다.존슨앤드존슨은 웹사이트를 통해 RPGR(망막색소변성 GTPase 조절인자) 유전자 변이로 인한 X연관 망막색소변성증(XLRP) 환자를 위한 유전자 치료제 보타레티진 스파로파보벡(Botaretigene sparoparvovec, 일명 보타벡)의 LUMEOS 임상 3상 시험 데이터를 공개했다.보타레티진 스파로파보벡은 막대 및 원추 광수용체에 안정적인 유전자 서열을 전달해 회복 가능한 망막 영역에서 기능성 RPGR 단백질 발현을 유도하도록
의약뉴스
2025. 5. 11.조회 115
멘케스병

FDA, 희귀질환 멘케스병 치료제 우선 심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 멘케스병에 대한 치료제 신약 후보물질을 우선 심사 대상으로 지정했다.인도 제약사 자이더스 라이프사이언스의 미국 자회사 센티넬 테라퓨틱스는 FDA가 멘케스병 치료제 후보물질 CUTX-101(Copper Histidinate)의 신약 허가 신청서(NDA)를 접수했다고 6일(미국시간) 발표했다.멘케스병은 구리 전달체 ATP7A의 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 X연관 열성 소아질환이다.최근 추정치에 따르면 유병률은 3만4810명 중 1명에서 최대 8664명의 남아 출생자 중 1
의약뉴스
2025. 1. 26.조회 4
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