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헐러 증후군, 헐러-샤이에 증후군, 샤이에 증후군, 헌터 증후군, 마로토-라미 증후군, 산필립포 증후군, 모르키오 증후군, 점액다당류증 1형, 점액다당류증 3, 4, 6, 7형

뮤코다당증 1형 전 세계 임상시험 현황

미국 FDA 통계에 따르면 2022년에 새롭게 허가받은 신약의 약 20%가 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 뮤코다당증 1형 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 뮤코
#치료와 관리
2023. 12. 8.조회 153
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알라질 증후군

알라질 증후군 치료제 ‘리브말리액’ 허가

(처장 오유경)는 ‘만 1세 이상의 알라질 증후군환자에게 나타나는 담즙 정체성 피부 가려움증’의 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 녹십자의 ‘리브말리액(마라릭시뱃염화물ㆍ사진)’을 2월 28일 허가했다.알라질 증후군(Alagille syndrome)은 간 내에 있는 담도의 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 질환으로 심혈관계ㆍ골격계ㆍ안구ㆍ피부 등 장애를 동반한다.이 약은 장관(소장) 표면의 ‘나트륨 의존성 담즙산 수송체’의 억제제로서 담즙산 재흡수를 차단하고 대변으로 담즙산의 배설을 증가시켜
메디소비자뉴스
2024. 5. 13.조회 11
알라질 증후군

식약처, 알라질 증후군 치료제 등 희귀의약품 신규 지정

알라질 증후군치료제 '마라릭시뱃'과 미만성 거대B세포 림프종 치료제 '타파시타맙'이 희귀의약품에 지정됐다. 3일 식품의약품안전처에 따르면 2개 약물이 희귀의약품으로 신규 지정되고, 개발단계 희귀의약품에도 1개 약물이 추가됐다. '마라릭시뱃'(Maralixibat)의 대상질환은 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증이다. 알라질 증후군(Alagille's syndrome)은 간내 담도의 수가 현저하게 감소하고 담즙정체를 나타내며 심혈관계, 골격계, 안구,
헬스코리아뉴스
2024. 5. 13.조회 1
알라질 증후군

fda, 최초의 알라질 증후군 가려움증 치료제 승인

A)이 희귀 유전성 간질환인 알라질 증후군을 앓는 환자의 가려움증을 치료하기 위한 최초의 치료제를 승인했다.미국 바이오제약회사 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)는 FDA가 1세 이상의 알라질 증후군 환자에서 담즙정체성 가려움증에 대한 치료제로 리브말리(Livmarli, maralixibat) 경구용 액제를 승인했다고 29일(현지시각) 발표했다.리브말리는 최소 흡수 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제이며 미국에서 약 2000~2500명의 아동에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 이 희귀 간
의약뉴스
2024. 5. 13.조회 3
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