https://youtu.be/6kluXurSieA?feature=shared 이 비디오는 FSHD 치료제 개발 현황, 임상 시험, 그리고 환자들이 임상 시험에 참여하기 위해 준비할 수 있는 방법에 대한 정보를 제공합니다. 주요 내용은 다음과 같습니다. * FSHD 치료 접근 방식 및 임상 시험 단계: FSHD의 병태생리는 유전자(DUX4), RNA, 단백질, 염증, 그리고 근육 줄기세포 복구 등 다양한 단계로 나눌 수 있으며, 각 단계별로 치료 접근법이 개발되고 있습니다. [01:23] 임상 시험은 전임상 연구, 임상 연구, 그리고 3단계의 임상 시험으로 진행됩니다. [01:52] * 현재 진행 중이거나 완료된 주요 임상 시험: 놀라맙, 마이오스타틴 억제제, 인터루킨-6 억제제, 안티센스 올리고뉴클레오타이드, Arrowhead 안티센스 약물, Epic CRISPR, Avidity AOC 1020 (Brass) 등이 있습니다. * Avidity FORTITUDE 임상 시험 업데이트: AOC 1020 (Brass)는 DUX4 mRNA를 표적으로 하여 DUX4 단백질 생성을 억제하는 기전입니다. [21:07] 1/2상 임상 시험 결과, 약물은 안전하고 내약성이 우수했으며, 바이오마커 변화를 확인했습니다. [23:42], [25:07], [26:47] 현재 FDA와 조건부 승인 가능성에 대한 논의를 진행 중이며, 2024년 여름에 글로벌 3상 임상 시험을 시작할 예정입니다. [29:38], [30:09] * 임상 시험 참여 준비 및 연구 기여 방법: 캐나다에서 진행 중인 임상 시험 정보는 CNN 웹사이트를 통해 확인할 수 있습니다. [14:20] 임상 시험 참여 외에도 혈액 샘플 및 영상 검사 등을 통해 FSHD 연구에 기여할 수 있습니다. [15:18] * 임상 시험 설계 고려 사항: 임상 시험 대상자 선정 기준은 약물의 안전성 확보, 효능 평가의 정확성 확보, 그리고 시험 결과의 해석 용이성을 위해 신중하게 결정됩니다. [35:07], [37:13] 유효한 바이오마커의 개발은 임상 시험 기간 단축, 환자 수 감소, 그리고 치료 반응 예측에 도움이 될 수 있습니다. [49:45], [50:07] * 치료 병용 가능성 및 접근성: 장기적으로 여러 치료법을 병용하는 것이 이상적일 수 있지만, 비용 및 승인 문제 등으로 인해 단기적으로는 어려울 수 있습니다. [53:16] 신약 접근성 향상을 위해서는 환자 단체의 적극적인 옹호 활동이 중요합니다. [57:38] 궁금한 점이 있으시면 언제든지 다시 질문해주세요.

tis-pigmentosa-302098510.html 영문이지만.. Nanoscope이란 회사에서 올해안에 망막색소변성 유전자치료제를 fda에 접수한다고합니다. 효능이 얼마나 좋은지는 자세하게 얘기 안하는데 부작용 적고 또 유전자 종류와 상관 없다고 읽혀집니다. 이 외에도 많은 회사들이 임상중입니다. 밝고 희망차게 잘 살아봐요!