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[데일리팜] 노바티스 희귀질환치료제 일라리스 4일 약평위 재상정

리팜=이탁순 기자] 희귀질환치료제일라리스주사액(카나키누맙, 한국노바티스)이 두 달 만에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위)에 재상정된다. 이 약은 국내 10여명 환자가 있는 희귀질환 유전재발열증후군 치료제로, 2018년 8월 국내 허가를 받은 직후 급여 문턱을 넘지 못하고 있다. 2일 업계에 따르면 오는 4일 열리는 약평위에 일라리스가 안건으로 재상정될 전망이다. 앞서 지난 2월 열린 약평위에서 일라리스는 자료제출을 조건부로 급여적정성을 인정받았다. 당시 약평위는 일라리스의 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등 적응증에 대해 급여 적정성이 있다고 판단했다. 다만, CAPS, TRAPS, FMF에 대해 사후 근거자료 등 제출을 조건으로 삼았다. 하지만 노바티스가 이에대해 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류됐다. 이후 노바티스는 재평가를 요청해 두 달만에 약평위 심사를 다시 받게 된 것이다. 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내를 비롯해 미국FDA, 유럽EMA 모두에서 유일하게 허가된 치료제다. 임상연구를 통해 확인된 치료효과와 안전성을 기반으로, 총 30여 개국에 급여 적용되고 있다. 다만 국내에서는 급여 적용에 어려움을 겪고 있다. 일라리스는 지난 2017년과 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 이번이 세 번째 도전인 셈이다. 이 약은 1회 투여 2000만원의 고가약이어서 급여 적용을 원하는 환자들의 목소리는 더욱 커지고 있다. 작년에는 정부가 운영하는 온라인 청원 웹사이트 청원24에 급여등재를 촉구하는 환자 가족의 청원도 등장했다. 과연 이번 약평위에서는 급여 적정성을 인정받고, 건보공단 약가협상 단계로 넘어갈 수 있을지 주목된다. 약가협상까지 원활히 진행된다면 건강보험 급여를 적용받을 수 있다.
데일리팜
2025. 7. 23.조회 54

[데일리팜] 희귀질환약 경제성평가 면제…급여 신속등재 지원

희귀질환 치료제와 항암제 중 환자 접근성이 시급히 요구되는 일부 약제에 한해 경제성평가가 면제되는 특례제도가 시행된다. 또 보험급여에 도전하는 신약이 임상적 효과 등 개선을 입증하면, 그 적정가치를 인정받아 등재절차가 간소화 된다. 심사평가원은 희귀질환 약 등에 대한 환자 접근성 제고를 위해 이 같이 건강보험 등재 관련 평가 규정(약제 요양급여대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정)과 세부 평가기준(약제 급여평가위원회 세부 평가기준)을 개정하기로 하고 오늘(2일)부터 21일까지 의견을 듣는다. 심평원 약제등재부에 따르면 이번 사전예고는 지난해 12월 16일 약가제도 합리적 개선을 위한 복지부 약가제도 개선안과 행정예고 중인 국민건강보험법 요양급여의 기준에 관한 규칙과 약제 결정 및 조정기준 개정안에 대한 세부기준의 일환이다. 근거 생성이 상대적으로 어려운 희귀질환 약 등 경제성평가 특례 대상과 평가기준 등이 여기에 해당된다. 내용을 살펴보면 먼저 희귀질환 약제 등의 빠른 등재를 위해 경제성평가를 면제하되 대체평가를 적용하기로 했다. 평가는 국가별 조정가(A7) 중 최저가 수준에서 경제성을 인정했다. 심평원 약제등재부는 선별등재제도 취지를 훼손하지 않으면서, 근거생성이 어려운 희귀질환 약제와 항암제 중 임상적 필요도(대체약제 여부 등)와 제외국의 등재수준(등재국가 수) 등을 고려해 제한적으로 적용된다며 제도 취지와 적용 범위를 설명했다. 또한 임상적 효과 등 개선을 입증한 경우 신약 적정 가치를 인정받게 되고 동시에 등재절차도 간소화 적용을 받을 수 있다. 현재 개선을 입증한 약제는 현행 대체약제 가중평균가 수준에서 급여적정성을 인정하고 있는데, 개선 가치를 반영해 비교약제 가격수준으로 상향할 수 있다는 의미다. 이와 함께 신속등재절차(fast track)도 마련된다. 심평원은 등재절차 과정에서 경제성평가 없이 대체약제 가중평균가를 수용하는 조건으로 급여적정성을 인정받은 약제 중 해당 가격의 90% 약가를 수용할 경우 약가협상 절차를 생략하는 내용을 골자로 일부 신약의 보험등재 기간을 60일 단축할 수 있도록 할 방침이다. 심평원 측은 4대중증질환 보장성강화 등 정부가 추진하는 정책지원에 최선을 다하겠다고 밝혔다. 한편 복지부는 이 같은 내용에 대해 제약업계 이해를 돕기 위해 오는 3일 가톨릭대학교 성의회관에서 관련 설명회를 연다.
데일리팜
2025. 7. 23.조회 43

노바티스 ‘랩시도’ 美서 증상성 피부묘기증 '승인'

증상성 피부묘기증(SD) 치료제로 추가 승인했다.노바티스는 FDA가 경구용 고선택적 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제인 랩시도를 H1 항히스타민제로 적절히 조절되지 않는 증상성 피부묘기증 성인 환자를 위한 최초의 치료제로 승인했다고 7일 발표했다.노바티스에 따르면 만성 두드러기 성인 환자의 90% 이상은 만성 자발성 두드러기(CSU) 또는 증상성 피부묘기증을 앓는다. 증상성 피부묘기증은 만성 유발성 두드러기(CIndU) 중 가장 흔
의약뉴스
2026. 10. 8.조회 0
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