척수성 근위축 건강 설문_타이틀

설문 기간 | 2023.08.10 ~ 2023.09.01
설문 대상 | 국내 척수성 근위축 환자 30명

SMA 청년 스핀라자 공동대응 TF와 레어노트 팀은 척수성 근위축 환자 데이터를 구축하기 위해 올해 8월 10일부터 9월 1일까지 건강 설문을 진행했어요. 
30분이 꼼꼼히 응답해 주신 데이터를 토대로 지난 9월에 1차 리포트가 발행되었는데요.
1차 리포트에 아쉽게 담지 못했던 정보들을 모아 2차 리포트가 제작되었습니다. 2차 리포트에는 주로 진단 및 치료 경험에 대한 응답 내용을 담았어요.
어떤 결과가 나왔는지 함께 살펴볼까요? 

척수성 근위축 건강 설문_타이틀

Part 1. 진단 정보 

진단 정보에서는 진단 전 처음 증상이 나타난 평균 나이, 유전자 검사에 따른 진단 유형을 확인할 수 있어요.
설문에 참여한 환자들이 진단 전 처음으로 증상이 나타난 나이는 평균 2세였으며, 진단 유형으로는 소아형인 2형이 76%로 가장 많았어요.

척수성 근위축 건강 설문_증상 발현 나이

척수성 근위축 건강 설문_유전자 검사를 받은 비율

척수성 근위축 건강 설문_진단 유형

Part 2. 치료 정보

1차 리포트에서 설문에 참여한 환자의 14%는 치료제를 사용하지 않는다고 응답했고, 그 이유로 치료제 정보를 모르기 때문이라는 응답이 60%로 가장 많았어요.

척수성 근위축 건강 설문_치료제를 사용하지 않는 이유

치료제를 사용 중인 86%의 환자들의 경우, 현재 받고 있는 치료에 대한 추가 질문에도 응답해 주셨는데요. 치료 시작 후 좋아진 점으로 60%가 호흡이 안정되었다고 응답하였고, 호흡기 사용 시간이 평균 8시간에서 평균 6시간으로 줄어들었어요.

척수성 근위축 건강 설문_치료 후 좋아진 점

척수성 근위축 건강 설문_호흡기 사용 여부

척수성 근위축 건강 설문_호흡기 사용 시간

척수성 근위축 건강 설문_평균 치료 비용

추가 문항에서 치료제를 사용하다가 중단한 경험에 대해서도 확인할 수 있었는데요.
현재 치료제를 사용 중인 환자 중 28%가 치료 중단 경험이 있었고, 그 이유는 과반수인 57%가 운동 평가 점수가 개선되지 않았기 때문이었어요.
이와 관련하여 현재 운동 평가 기준이 매우 부적합하거나 부적합하다고 응답한 비율이 88%에 달했는데요. 절반 이상의 환자들이 현재 운동 평가 기준이 불합리하다고 느끼고, 높은 급여 기준 때문에 치료의 연속성을 보장받지 못한다는 점에 불안을 느끼고 계셨어요. 

척수성 근위축 건강 설문_치료 중단 경험

척수성 근위축 건강 설문_치료 중단 사유

척수성 근위축 건강 설문_운동 평가 도구

척수성 근위축 건강 설문_운동 평가 적합성

척수성 근위축 건강 설문_치료 과정에서 느끼는 문제점

설문에 참여한 척수성 근위축 환자들은 평균 주 3회 재활 치료를 받고 있었으며, 평소 치료와 관리에 필요한 정보로 66%가 치료제 연구 현황에 대한 최신 뉴스라고 답했어요. 필요한 지원으로는 재활 활동 지원이 필요하다고 답한 환자가 78%로 가장 많았어요.

척수성 근위축 건강 설문_재활 치료 빈도

 

척수성 근위축 건강 설문_치료와 관리에 필요한 정보

척수성 근위축 건강 설문_치료와 관리에 필요한 지원

SMA 청년 스핀라자 공동대응 TF와 함께 진행한 설문 결과가 도움이 되었나요? 이미 알던 내용도 있을 수 있지만, 나 외에 다른 척수성 근위축 환자의 치료 여정을 이해하는 계기도 되었을 거라고 생각해요.  
여러 환자의 응답을 모아 구축한 데이터는 희귀질환에 대한 이해를 높이고 치료 기회를 확대하는 데 큰 도움이 돼요. 이에 레어노트는 건강 설문으로 척수성 근위축 환자분들과 변화의 첫걸음을 내딛으려고 한답니다. 
함께하는 사람이 많을수록 더 빠른 변화를 이끌어낼 수 있어요. 아직 망설이고 있다면, 척수성 근위축 건강 설문에 참여해 힘을 모아 주세요.

우리의 건강 데이터가 쌓일수록 
치료제 개발이 빨라져요

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