범골수황폐범골수황폐일어나며, 이는 말기로 갈수록 더 흔합니다. 또 다른 원인으로는 골수의 줄기세포에 이상이 발생하는 일차성 골수섬유증식성 질환이 있을 수 있습니다.악성세포 외에 원인이 되는 세포로는 (1) 염증성 세포, 속립성 결핵, 진균감질병관리청2020. 1. 1.조회 54
그레이혈소판 증후군그레이혈소판증후군개요그레이 혈소판 증후군은 회색 모양의 혈소판과 중증 혈소판 감소증, 골수 섬유증 및 비장비대를 특징으로 하는 희귀 유전성 출혈 장애입니다. 이 질환은 출혈이 생길 때 혈소판의 접착 및 상처치유를 촉진하는 단백질을 질병관리청2020. 1. 1.조회 40
코스트만병중증 선천성 무과립구증CSF)를 정기적으로 투여하여 호중구 수 및 면역 기능을 증가시키는 것이 주된 치료가 되나, 장기 치료 시 골수섬유증과 급성 골수성 백혈병의 발생 위험을 증가시킬 수 있습니다. G-CSF 에 반응을 하지 않거나 백혈병으로 전질병관리청2020. 1. 1.조회 35
무과립구증중증 선천성 무과립구증CSF)를 정기적으로 투여하여 호중구 수 및 면역 기능을 증가시키는 것이 주된 치료가 되나, 장기 치료 시 골수섬유증과 급성 골수성 백혈병의 발생 위험을 증가시킬 수 있습니다. G-CSF 에 반응을 하지 않거나 백혈병으로 전질병관리청2020. 1. 1.조회 29
전체 질환희귀질환 관리 체계가 새로워져요레어노트에서 4월 첫째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 4월 첫째 주 소식 한눈에 보기 정부, AI로 희귀질환 진단부터 신약 발굴까지 충북, 첨단재생의료 규제 완화로 바이오산업 메카 도약 질병관리청, 희귀질환 #정책#치료와 관리2024. 4. 4.조회 415
특발성 폐섬유증, 특발성 폐섬유증중증 특발성 폐섬유증 치료 폐 이식특발성 폐섬유증은 폐에 섬유 조직이 과도하게 쌓여 점차 굳어지는 질환입니다. 현재 폐 기능이 저하되는 속도는 늦출 수 있지만, 이미 손상된 폐를 회복시키는 치료제는 아직 개발되지 않았습니다. 폐 이식Lung tr#치료와 관리2021. 10. 28.조회 562
전신 경화증, 진행성 전신 경화증전신 경화증 치료제 소식 모음 | 2023년 10월10월 한 달 동안 레어노트에서 발행된 전신 경화증 소식을 정리해 보았어요. 카발레타 바이오의 CABA-201, FDA 임상 1/2상 계획 승인(10/3) 미국 FDA가 카발레타 바이오의 CABA-201에 대한 임상#치료와 관리2023. 11. 21.조회 579
특발성 폐섬유증특발성 폐섬유증과 유전자특발성 폐섬유증은 폐가 딱딱하게 굳어지는 질환으로, 그 원인이 명확하게 규명되진 않았으나 가축에서 유래한 세균 및 바이러스, 중금속 함량이 높은 분진, 흡연, 역류성 식도질환, 자가면역질환 등의 영향을 받는 것으로#유전자2021. 8. 2.조회 869
골수섬유증GSK, 골수섬유증 치료제 옴짜라 출시락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, GSK)은 자사의 골수섬유증치료제 '옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)'를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 국내 골수섬유증치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 빈혈을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션이 될 것이란 평가다.옴짜라는 지난해 9월, 식품의약품안전처로부터 빈혈이 있는 중간위험군 또는 고위험군 성인 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치의약뉴스2025. 3. 15.조회 0
골수섬유증데일리팜[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증표적치료제 옴짜라가 보험급여 목록 등재에 도전한다. 관련 업계에 따르면 한국GSK는 지난 연말 골수섬유증신약 옴짜라(모멜로티닙)의 급여 신청을 제출하고 올해 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정을 기다리고 있다. 신청 적응증은 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증치료이다. 허가 적응증에는 일차성 골수섬유증을 비롯한 진성 적혈구증가증 후 ...데일리팜2025. 3. 15.조회 3
골수섬유증한국GSK, 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라’ 국내 출시[라포르시안] 한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, 이하 한국GSK)는 자사의 골수섬유증 치료제인 '옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)'를 국내 출시했다고 라포르시안2025. 3. 15.조회 0
골수섬유증MEDI:GATE NEWS : 한국GSK, 골수섬유증 치료제 옴짜라 국내 출시…빈혈 지표 개선으로 새 치료 패러다임 제시한국글락소스미스클라인(GSK)가 골수섬유증치료제인 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 이번 출시를 통해 옴짜라는 국내 골수섬유증치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 빈혈을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션으로 자리잡을 예정이다. 옴짜라는 2024년 9월 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다. 움짜라는 JAK1, JAK2는 물론 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 차별화된 3중 기전을 기반으로 작용한다. 골수섬유증치료에서 JAK1과 JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1의 억제는 헵시딘(hepcidin) 발현 감소를 유도하여 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다. 골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상 혈액 세포를 생산하는 기능이 점차적으로 저하돼 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다. 전 세계적으로 연간 10만 명당 4~6명 수준에서 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 환자수가 2292명으로 유병 인구가 적은 편이다. 주요 증상으로는 비장 비대, 빈혈, 만성 피로, 야간 발한, 뼈 통증 등 다양한 증상이 나타나며, 이러한 증상들은 환자의 삶의 질을 떨어뜨린다. 옴짜라 출시 전, 빈혈 관리는 기존 골수섬유증환자 치료에 있어 개선이 미충족 수요 중 하나였다. 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있을 만큼 심각한 상태로 이어질 수 있기 때문이다. 중증 빈혈은 골수섬유증환자의 사망 위험을 3.4배 증가시키는 위험 요인으로 꼽히기도 한다. 한 연구에 따르면 일차 골수섬유증환자의 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태라는 점을 고려했을 때, 적혈구 수혈은 골수섬유증환자의 예후에 부정적 영향을 미치는 주요 원인인 만큼 철저한 관리가 필요하던 상황이다. 화순전남대병원 혈액내과 안서연 교수는 기존 골수섬유증의 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제들은 비장 비대 및 전신 증상 완화에 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 치료의 미충족 수요가 남아있어 빈혈 관리의 공백까지 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요했다면서 옴짜라는 국내 허가된 골수섬유증치료 옵션인 JAK 억제제 중 유일하게 빈혈을 포함한 전신 증상, 비장 비대 등의 주요 증상을 개선하면서도 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 사용할 수 있는 이점이 있다. 골수섬유증환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼, 이번 국내 출시를 계기로 더 많은 환자들의 치료 성적과 삶의 질이 크게 개선될 수 있길 기대한다고 말했다. 옴짜라는 SIMPLIFY-1 3상 임상과 MOMENTUM 3상 임상 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈을 동반한 골수섬유증환자 치료에서 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 개선과 더불어 빈혈과 밀접한 지표인 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것으로 확인됐다. 이전에 JAK 억제제를 투여받은 경험이 없는 골수섬유증환자의 1차 치료에서 룩소리티닙 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 다기관, 무작위배정, 이중맹검 3상 임상인 SIMPLIFY-1 시험 결과(N=432), 옴짜라는 1차 유효성 평가 변수인 치료 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에 대해 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했으며 총 증상개선점수에서는 비열등성을 보이지 않았다. 각 환자군의 수혈 비의존성 비율을 확인한 결과, 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율은 66.5%, 룩소리티닙 투여군은 49.3%로, 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 유의미하게 낮은 것으로 확인됐다. 옴짜라는 ▲국내 골수섬유증유병 인구가 2만 명 이하라는 점(2023년 기준 국내 치료 환자수 2,292명)과 ▲기존 대체 의약품보다 개선된 유효성과 안전성을 보였다는 점을 모두 충족해, 허가에 앞서 식품의약품안전처 고시 기준에 따라 희귀의약품으로 지정됐다. 한국GSK HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 지난 10년 간 골수섬유증은 표준 치료 옵션에도 치료 효과가 제한적이었으며, 빈혈로 인한 치료 부담이 큰 질환으로 남아있었다. 한국GSK는 이에 대한 국내 환자들과 의료진의 미충족 수요에 깊이 공감해 최대한 빠른 국내 출시를 결정했다면서 이번 국내 출시를 계기로 옴짜라가 국내 골수섬유증환자들의 수혈 부담을 줄이면서 삶의 질을 높이고, 궁극적으로 국내 골수섬유증치료 패러다임의 새 장을 열 수 있길 기대한다. 한국GSK는 국내 골수섬유증 환자들의 의학적 미충족 수요와 치료 접근성을 개선하는 데 노력을 아끼지 않겠다고 강조했다.뉴스2025. 3. 15.조회 0
