안녕하세요. 레어노트 팀입니다.
10월 한 달 동안 레어노트에서 발행된 전신 경화증 소식을 정리해 보았어요.
카발레타 바이오의 CABA-201, FDA 임상 1/2상 계획 승인(10/3)
미국 FDA가 카발레타 바이오의 CABA-201에 대한 임상 1/2상 계획을 승인했어요.
- CABA-201은 어떤 치료제인가요?
- CABA-201은 여러 자가면역질환을 유발하는 B세포를 제거하기 위해 설계된 CAR-T 치료제예요.
먼저 환자의 T세포를 추출한 다음, B세포 표면에 있는 단백질인 CD19를 선택적으로 인식해 공격할 수 있도록 조작해요. 이렇게 조작된 세포는 다시 환자의 몸에 주입되어 B세포를 고갈시키고, 이로 인해 자가면역반응이 억제돼요.
이번 임상에는 면역 억제제를 사용해도 피부, 폐, 신장, 심장 등에 심한 증상이 있는 18~70세 전신경화증 환자 6명이 참여하는데요. CABA-201가 B세포를 완전히 제거할 수 있는지 평가해요.
현재 카발레타 바이오는 전신성 홍반성 루푸스 환자를 대상으로 같은 용량과 용법으로 투여하는 다른 임상시험도 진행 중이고, 2024년 초에 일부 데이터가 공개될 예정이에요.
카이버나의 KYV-101, FDA 임상 1/2상 계획 승인(10/11)
카이버나 테라퓨틱스의 확산성 피부 전신 경화증에 대한 KYV-101 임상 1/2상 계획이 미국 FDA로부터 승인받았어요.
KYV-101는 자가면역질환 환자의 B세포를 제거하도록 설계된 CAR-T 치료제로, 면역 억제제보다 광범위한 환자에게 효능을 보일 수 있을 것으로 기대되는데요.
이번 임상 1/2상은 루푸스 신염 환자를 대상으로 현재 미국에서 진행 중인 임상 1상과 독일의 임상 1/2상에 이은 KYV-101의 세 번째 임상시험이에요.
세르타의 FT011, FDA 희귀의약품 지정(10/24)
미국 FDA가 세르타 테라퓨틱스의 FT011를 희귀의약품으로 지정했어요. 희귀의약품으로 지정되면 여러 재정적 혜택과 함께 시판 후 7년간의 시장 독점권 혜택이 주어져요.
전신 경화증은 피부와 내부 장기에 영향을 미치는 섬유증을 유발하는데, FT011은 이에 관여하는 단백질 수용체의 활동을 차단하도록 설계된 치료제예요.
전임상 시험에서 섬유화와 관련된 유전적 지표의 활성을 감소시키는 능력을 입증했고, 올해 초에는 확산성 피부 전신 경화증 환자 30명을 대상으로 한 임상 2상 시험에서 약 3개월간 고용량 투여한 환자의 60%가 임상적으로 유의미한 개선을 보였어요.
어타이어 파마, 에프조피티모드 임상 2상 첫 투여 완료(10/31)
어타이어 파마가 전신 경화증 연관 간질성 폐질환 환자를 대상으로 하는 에프조피티모드의 임상 2상에서 첫 번째 환자 투여를 마쳤어요.
전신 경화증 환자 중 최대 80%는 간질성 폐질환에 걸릴 수 있는데요. 이는 폐에 염증뿐만 아니라 방치할 경우 섬유화를 유발해 폐 기능을 완전히 손상시킬 수 있어요.
에프조피티모드는 뉴로필린-2를 통해 활성화된 골수성 세포를 선택적으로 조절해 면역 억제 없이 염증을 해결하고 섬유화의 진행을 잠재적으로 예방해요. 미국과 유럽에서는 희귀의약품으로 지정되었으며, 미국 FDA로부터 패스트 트랙 지정도 받았어요.
이번 임상에서는 위약 대비 에프조피티모드가 폐, 피부 및 전신에 미치는 효능과 안전성, 내약성 등을 평가할 예정이며, 참여자는 28주 동안 6번의 투여를 받아요. 어타이어 파마는 미국의 여러 의료 기관을 통해 총 25명의 참여자를 등록할 예정이에요.
지금까지 10월에 있었던 전신 경화증 치료제 소식을 전해 드렸어요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 전신 경화증 치료 여정에 희망이 되기를 바랍니다.
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