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‘B-세포수가 정상이거나 감소된 중증복합면역결핍’에 대한 전체 검색 결과 약
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모야모야병

삼성서울병원 방오영 교수, 모야모야병에 새 치료 가능성 제시

삼성서울병원 신경과 방오영 교수가 모야모야병 환자에서 결핍돼 있는 유전물질(마이크로 RNA-X, Y)을 함유한 줄기세포-엑소좀을 정맥주사해 모야모야병 환자 혈관세포의 기능을 회복시키고, 모야모야병 동물모델에서 감소된 뇌관류를 개선한 결과를 최근 국제 무대에서 발표했다.엑소좀산업협의회는 회원사인 에스엔이바이오의 대표이사를 맡고 있는 방오영 교수가 지난달 미국 LA 컨벤션센터에서 열린 미국뇌졸중학회(ISC 2025) 심포지엄에서 모야모야병의 비수술적 요법 치료의 가능성에 대해 발표했다고 25일 밝혔다.올해 미국뇌졸중학회에서는 희귀유전성
코리아헬스로그
2025. 3. 31.조회 7
소아 특발성 관절염

입지 축소됐던 젤잔즈 소아 급여 확대로 반전 도모

임상 현장에서 야누스키나제(Janus kinase, JAK) 억제제의 원조로 통하는 젤잔즈가 다시금 주목받고 있다.경쟁 치료제 및 부작용 이슈로 영향력이 축소되는 시점에서 소아청소년까지 급여 확대에 성공하면서 반전을 꾀하고 있기 때문이다.한국화이자 JAK 억제제 젤잔즈 시럽 제품사진25일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 한국화이자의 젤잔즈(토파시티닙) 급여 확대를 골자로 한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부 개정안'을 행정예고 했다.의견 수렴 과정에서 큰 이견이 없다면 당장 4월부터 임상현장에서 적용될 예정이다.젤잔즈는 류마티스 관절염 치료제로 허가 받은 최초의 경구용 JAK 억제제로, 2014년에 국내 허가를 획득했다. 류마티스 관절염, 궤양성대장염, 건선성관절염, 강직성척추염, 다발성 소아 특발성관절염 및 소아 건선성관절염 치료에 승인받아 임상현장에서 활용되고 있다.이 가운데 복지부는 다음 달부터 '소아 특발성관절염'에 급여를 확대한다는 방침이다.구체적으로 복지부가 제시한 투여 대상은 ILAR 진단기준(2001년 제정)에 부합하는 소아(2~17세) 특발성 관절염 환자다. ▲5개 이상 부종 관절이 있는 다관절형 관절염 ▲확장성 소수 관절염 또는 ▲건선성 관절염에 해당하는 경우로 ▲1종 이상의 생물학적 제제에 반응이 불충분하거나 부작용 등으로 치료를 중단한 환자가 급여 대상이다.6개월간 사용 후 평가 시 활성 관절수(부종 관절 등)가 최초 투여시점 보다 30% 이상 감소된 경우 추가 6개월간의 사용을 인정하며, 이후에는 6개월마다 평가해 첫 6개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정한다.주목되는 것은 임상현장에 도입된 글로벌 제약사 중심 JAK 억제제들이 다양해지면서 젤잔즈의 영향력이 날이갈수록 축소되는 상황에서의 급여확대는 점이다.실제로 의약품 조사기관 유비스트에 따르면, 젤잔즈의 한 해 처방액은 약 140억원 수준이다. 2024년 처방액은 약 144억원으로 JAK 억제제 선택지가 늘어나면서 현 상태를 유지하는 수준에 머물러 있다.더구나 심혈관계 안전성 논란에 휘말리면서 상대적으로 영향력 확대에 어려움을 겪기도 했다.하지만 JAK 억제제로는 최초로 소아 적응증 급여에 성공, 임상현장에서의 영향력을 유지하는 계기를 마련했다는 평가다. 이미 한국화이자는 소아 대상 복용 편의성을 높이기 위해 지난 2023년 시럽제 국내에 도입하기도 했다.복지부 측은
메디칼타임즈
2025. 3. 27.조회 0
황반변성

MEDI:GATE NEWS 황반변성 신약 가능성...트리테르페노이드 사포닌 치료 효과 확인

대조군(B)과 노년황반변성 환자(A)의 암순응 개선 S2 곡선. 사진=APJO [메디게이트뉴스 조운 기자, 임솔 기자] 황반변성 치료에 도움을 주는 성분을 임상적으로 증명한 연구결과가 나왔다. 황반변성 치료제 개발 가능성으로 주목을 끄는 가운데, 현재 영국에서 임상 2b상을 진행하고 있다. 최근 아시아태평양 안과저널(Asia-Pacific Journal of Ophthalmology, APJO)에 알트리젠(Altregen) 이윤희 박사, 대학로서울안과의원 안은정 원장, 기능성식품임상시험지원센터 채수완 센터장, 영국 UCL 안과학 연구소 알리 아이자즈 후세인 박사가 ‘Triterpenoid saponin–mediated recovery of visual deficits in age-related macular degeneration (AMD): Double-blind, placebo-controlled, randomised clinical trial’(https://doi.org/10.1016/j.apjo.2025.100143)논문을 게재했다. 황반변성(AMD)은 유럽에서 약 6700만명의 노인이 앓고 있는 질환으로 치료할 수 없는 실명의 원인으로 꼽히고 있다. 우리나라도 최근 식습관 및 생활 양식의 서구화로 황반변성이 증가하는 추세다. 황반변성의 가장 높은 위험 요인은 ‘나이’이며, 망막을 포함해 망막색소상피층(Retinal Pigment Epithelium, RPE) 브루크 막(Bruch’s Membran), 맥락막(Choroid) 등에서 다양한 정도의 위축과 변성이 관찰된다. 특히 브루크 막의 노화는 단백질 파편의 구조적 분해와 침착을 초래해 광수용체-망막 색소 사이의 영양소 전달과 노폐물 제거를 저해한다. 황반변성에서 브루크 막의 비정상적인 작동의 초기 임상 증상은 레티놀의 전달과 관련이 있다. 임상적으로 이는 밝은 빛 섬광 후 막대 광수용체 민감도의 회복 속도가 느려지는 비정상적인 암적응을 초래한다. 이에 연구팀은 트리테르페노이드 사포닌이 브루크 막 전역의 전달체계를 개선할 수 있다고 보고, 트리페르페노이드 사포닌이 황반변성의 시각적 결함을 되돌리는 데 사용할 수 있을지에 대한 가능성을 평가했다. 연구팀은 이를 위해 이중 맹검, 위약 대조 무작위 임상 시험을 진행했다. 총 11명의 황반변성 환자와 7명의 연령 일치 대조군 피험자를 모집해 소규모 원리 증명 연구를 수행한 것이다. 이들은 험프리 필드 분석기를 사용해 밝은 빛에 노출되고 난 후 간상세포의 민감도가 돌아오는 속도인 S2를 평가했다. 4개월 동안 사포닌을 하루 200mg 투약한 집단과 플라시보를 투여한 집단으로 나눴다. 먼저 황반변성 코호트의 S2는 0.41 ± 0.24 dB/min으로 대조군의 S2는 1.44 ± 0.1 dB/min였으나, 사포닌 치료 두 달 후 황반변성 피험자들은 S2가 0.92 ± 0.23 dB/min로 개선됐으며, 4개월 후에는 1.35 ± 0.19 dB/min로 추가 증가했다. 플라시보를 투여한 대조군 피험자의 S2는 변화하지 않았다. 결국 연구팀은 사포닌을 경구 보충하면 황반변성에서 감소된 S2가 역전되는 결과를 얻을 수 있다는 것을 확인했다. 연구팀은 “현재 황반변성의 악화를 막는 치료제는 없다. 노인 인구에서 황반변성의 유병률이 빠르게 증가함에 따라 긴급한 치료가 필요하다
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2025. 2. 13.조회 4
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