안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

올해 3분기에도 시신경척수염 범주질환과 관련된 소식이 많았는데요.

지나간 소식을 더 편하게 확인하실 수 있도록 치료제 소식만 모아 정리해 보았어요.

7월 소식

리툭시맙 치료, 이를수록 장기 예후 향상시켜(7/26)

시신경척수염 환자가 리툭시맙 치료를 빠르게 시작하면 재발과 장기적 장애 악화를 예방할 수 있다는 연구 결과가 나왔어요.
서울대학교병원, 삼성서울병원, 원자력병원 신경과 공동 연구팀은 2021년까지 국내 19개 대학병원에서 리툭시맙 치료를 받은 145명의 환자를 대상으로 리툭시맙 조기 치료와 장기 예후와의 연관성을 분석했는데요. 기본적인 임상 특성과 함께 중증 시신경염 여부, 보행 손상 정도, 리툭시맙 투여 전 확장장애상태척도(EDSS) 점수 등을 검토했어요. 
그 결과, 장애가 진행되기 이전에 리툭시맙을 일찍 투여할 경우, 장기적으로 환자의 장애 진행도가 억제되는 것으로 나타났어요. 이는 발병 연령이 50세 미만, 여성, 초기 신경계 증상이 심할수록 뚜렷했어요. 
연구진은 리툭시맙이 시신경척수염 환자의 재발 여부와 관계없이 가급적 조기에 사용되기를 바란다고 덧붙였어요.

8월 소식

솔리리스, 장기 사용 시 안전성 및 효과 입증(8/1)

솔리리스(성분명: 에쿨리주맙)를 장기간 사용하면 항아쿠아포린-4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 환자의 재발을 안전하고 효과적으로 예방할 수 있다고 해요.
일본에서 진행된 시판 후 조사 결과, 환자 147명이 솔리리스를 최대 2년 투여했을 때 단 한 명만 재발을 경험했어요. 또한, 솔리리스를 투여받는 동안 면역 억제제인 프레드니솔의 일일 투여량과 면역글로불린, 혈장 교환술 등의 추가 요법 사용률도 감소했어요. 
이는 솔리리스의 지난 임상 3상 시험 결과를 뒷받침하는데요. 임상 3상에서는 솔리리스를 약 6개월간 투여했더니 재발률이 크게 줄었으며 그 효과가 최대 3.5년 이상 지속되었다고 해요. 
연구팀은 총 7년 간의 조사 기간 동안 나오는 결과를 계속해서 공개할 예정이에요.

로슈, 엔스프링 급여 심사 지연에 우려 표명(8/3)

로슈의 엔스프링(성분명: 사트랄리주맙)에 대한 급여 심사가 늦어지고 있어요.
엔스프링은 항아쿠아포린-4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 치료제로, 한독의 솔리리스에 대한 급여가 결정되어야 급여 심사가 진행될 수 있는데요. 로슈가 솔리리스의 가중 평균가를 전제로 엔스프링에 대한 급여를 신청했기 때문이에요. 한독은 2021년 10월 심평원에 솔리리스의 급여 기준 확대안을 제출했으나 진전이 없는 상태예요.
로슈는 과거 척수성 근위축 치료제 에브리스디의 심사가 경쟁 품목인 스핀라자로 지연되었던 상황이 재현될까 우려하고 있어요.

업리즈나, 아시아계 환자 대상 효능 입증(8/25)

업리즈나(성분명: 이네빌리주맙)가 아시아계 시신경척수염 범주질환 환자의 급성기 위험 감소에도 효과가 있는 것으로 보고되었어요. 
아시아 및 비아시아계 환자를 대상으로 시행된 업리즈나의 임상시험 결과를 한국, 미국, 일본 연구진이 사후 분석한 결과, 아시아계 환자의 급성기 발생 위험, 급성기 발생률, 질환 관련 입원률 등은 비아시아계 환자와 비슷했어요. 
부작용 발생률 또한 큰 차이가 없었어요. 아시아계 환자는 약 15.2%가, 비아시아계 환자는 약 35.2%가 치료 기간 동안 심한 이상 반응을 1회 이상 경험했어요.

이노케어 파마, 중국에서 오렐라브루티닙 임상 2상 진행(8/31)

이노케어 파마가 중국에서 시신경척수염 범주질환 치료제인 오렐라브루티닙의 임상 2상을 진행하고 있어요. 
오렐라브루티닙은 항체 생성을 담당하는 면역세포인 B세포가 생존하는 데 필요한 브루톤 티로신 키나아제(BTK)를 차단하도록 설계되었는데요. 
이번 임상에서는 AQP4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 환자 23명을 대상으로 오렐라브루티닙 50mg을 하루에 한 번, 최대 48주 간 투여할 예정이에요. 효능과 안전성을 평가하며, 추가로 재발률, 장애, 시력 및 건강 관련 삶의 질 변화 등이 함께 측정될 예정이에요.

9월 소식

미국 FDA, 울토미리스 적응증 추가 반려(9/7)

미국 FDA가 아스트라제네카의 울토리미스(성분명: 라불리주맙)에 대한 적응증 추가 신청을 반려했어요. 
FDA는 울토미리스의 효능이나 안전성, 임상시험 자료에 대한 문제를 제기하진 않았어요. 대신, 환자의 안전한 복용을 위한 위험성 평가 및 완화 전략(REMS)을 개선할 것을 요구했어요. 이에 아스트라제네카는 FDA와 긴밀하게 협력해 전략을 수정할 예정이에요. 
울토리미스는 현재 유럽과 일본 등에서 항아쿠아포린-4 항체가 양성인 시신경척수염 범주질환 치료제로 승인되었으며, 미국에서도 빠른 시일 내에 시신경척수염 범주질환 환자에게 닿을 수 있을 것으로 보여요.

라픽스의 LPX-TI641, FDA 임상 1상 계획 승인(9/21)

라픽스 테라퓨틱스가 미국 FDA로부터 LPX-TI641의 임상 1상 계획을 승인받았어요.
LPX-TI641 과도한 면역 및 염증 반응을 억제하는 조절 T세포와 B세포를 증가시켜 미엘린 수초의 손상을 방지하는데요. 현재 다발성 경화증뿐만 아니라 시신경척수염 범주질환 및 MOG 항체 연관질환(MOGAD) 등을 대상으로도 개발되고 있어요. 
이번 임상시험에는 18~55세 사이의 건강한 참여자 48명을 등록할 예정이며, 2주간 추적 관찰을 통해 LPX-TI641의 안전성, 약동성, 내약성 등을 평가해요.

바이오테라 솔루션즈, BAT4406F 임상 2/3상 진행 중(9/29)

바이오테라 솔루션즈가 시신경척수염 범주질환 환자를 대상으로 BAT4406F 임상 2/3상 시험을 진행하고 있어요.
BAT4406F는 여러 자가면역질환의 주요 원인인 B세포에 특이적으로 결합해 이를 무력화하는데요. 이번 임상에서는 주로 효과와 안전성이 평가될 예정이에요.
현재 항아쿠아포린-4 항체에 양성 반응을 보인 18~65세 시신경척수염 범주질환 환자 162명이 참여하고 있으며, 이들은 모두 확장장애상태척도(EDSS) 점수가 7점 이하예요. 
지난 8월 1일에 시작한 이 임상은 2025년 5월 31일에 완료될 예정이에요.

이상 3분기에 발행된 시신경척수염 범주질환 치료제 소식이었어요. 다가오는 4분기에 발행될 소식도 정리해서 전해 드릴게요. 

레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희 소식이 시신경척수염 범주질환 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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