다발골수종 치료제 소식 모음 | 2023년 11월

레어노트 팀 작성

2023.12.4 08:19

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국내외 최신 치료제 정보를 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요?
지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요.

'다발골수종'은 혈액암의 일종으로, 우리 몸에서 항체를 만드는 형질세포가 비정상적으로 분화하거나 증식하여 생기는 질환이에요. 골수 기능 저하로 인한 빈혈, 출혈, 멍, 발열 등의 증상이 나타나며 골수종세포가 뼈에 침착되어 통증이나 손상을 일으키기도 해요. 다발골수종은 고령일수록 발생 빈도가 높은데, 우리나라도 최근 고령화와 함께 다발골수종 환자가 증가하고 있는 추세라고 해요.

현재 항암 치료, 조혈모세포 이식 등의 치료 방법이 사용되며 재발이 잦아 다양한 치료제를 복합적으로 사용하는 경우가 많아요. 2010년대 들어 다양한 치료 방법의 개발로 생존율이 많이 높아졌으며 이중항체 면역치료제, CAR-T 세포치료제 등 다양한 치료제 연구가 활발하게 진행되고 있어요.

11월 한 달 동안 레어노트 팀이 모은 다발골수종 소식을 확인해 보세요 !

한눈에 보는 다발골수종 11월 뉴스: 1. MRI 영상 기반 점수 시스템 개발
2. 벤클락스타 임상 3상 데이터 추가 검토 예정
3. 유럽 CHMP, 엘렉스피오 조건부 승인 권고
4. 메지그도마이드 병용 효과 연구 예정
5. 엑스포비오, 급여 적정성 불인정
6. CT-1001, 희귀의약품으로 지정
7. ORIC-533, 임상 1b상 데이터 발표 예정
8. 탈베이 국내 임상시험 시작
9. 길리어드, 다발성 골수종 치료제 인수 개발
10. STAR-LLD, 임상 1b상 참여자 모집

서울성모병원, MRI 영상 기반 점수 시스템 개발(11/1)

최근 국제 가이드라인이 개정되면서 MRI 검사에서 발견된 국소 병변이 새로운 진단 기준이 되었고, 이에 따라 MRI 검사가 필수가 되었어요.

이번에 서울성모병원 연구진이 전신 MRI 영상 기반의 점수 시스템을 개발했는데요. 이 시스템은 골수 주변 병변 유무, 개수 등 총 3가지 소견을 정량적으로 평가할 수 있도록 설계되었고, 실제 환자들에게 적용해본 결과 임상적 효용이 높다고 입증되었어요.

연구진은 이 시스템이 환자의 초기 병기 설정, 위험도 분류, 예후 예측 등에 도움이 될 것이라고 강조했어요.

애브비, 벤클락스타 임상 3상 데이터 추가 검토 예정(11/8)

벤클락스타는 BCL-2 단백질^*을 차단하여 암세포를 제어하는 경구 치료제로, 현재 미국에서는 백혈병 등에만 승인되어 있어요.

2018년부터는 다발골수종 환자를 대상으로 임상 3상이 진행 중인데요. 참여자를 나누어 두 가지 치료법을 비교했더니 벤클락스타와 덱사메타손 치료를 병행한 환자들의 생존 기간이 포말리스트와 덱사메타손 치료를 병행한 환자들보다 더 길었어요. 그러나 질환이 진행되지 않는 무진행 생존율은 두 치료 요법 간에 큰 차이가 없어, 연구의 주요 목표는 달성하지 못했어요.

연구 목표는 달성하지 못했지만, 벤클락스타로 치료받은 환자의 치료 반응이 훨씬 좋았다고 해요. 그래서 애브비는 임상시험 주요 데이터를 추가 검토할 계획이에요.

BCL-2 단백질_{B-cell Leukemia 2 Protein}: 세포의 생성과 사멸을 조절하는 단백질로, 과발현 시 비정상적인 세포가 제거되지 않아 암세포가 무한 증식해요. 다발골수종 외에도 백혈병, 유방암 등 여러 암에서 관찰되어, 많은 항암제가 BCL-2 단백질을 억제하는 방식으로 개발되고 있어요. 현재 시판 중인 유일한 BCL-2 억제제는 애브비의 벤클락스타예요.

유럽 CHMP, 엘렉스피오 조건부 승인 권고(11/9)

유럽 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 재발 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 화이자의 엘렉스피오(성분명: 엘라나타맙)를 조건부 승인하도록 권고했어요.

엘렉스피오는 B세포 성숙 항원(BCMA)과 T세포의 CD3 단백질에 동시 결합해 골수종 세포를 없애는 치료제인데요. 다른 질환을 일으킬 수 있기 때문에 미국에서도 조건부 승인을 받았어요.

이전에 최소 세 가지 치료를 받았고 최근에 받은 치료 이후 질환이 악화된 환자에게만 사용하고, 환자의 안전을 위한 추적 관찰과 완화 전략을 포함하는 것이 조건이에요.

현재 진행 중인 임상 2상과 3상 결과에 따라 완전 승인 여부를 결정할 수 있을 것으로 보여요.

브리스톨 마이어스 스퀴브, 메지그도마이드 병용 효과 연구 예정(11/13)

브리스톨 마이어스 스퀴브의 메지그도마이드를 대상으로 치료제 병용 효과를 연구하는 임상 1/2상이 내년에 시작돼요. 메지그도마이드는 골수종 세포의 생존에 필요한 단백질의 분해를 촉진해 T세포가 골수종 세포를 쉽게 공격하도록 하는 치료제예요.

이번 연구에서는 기존에 승인된 셀리넥서-덱사메타손 복합 치료제에 메지그도마이드를 추가했을 때의 안전성과 효능을 연구할 예정이에요. 이전에 면역 조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체 치료를 포함하여 2가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 재발성·불응성 환자가 연구 대상이에요.

안텐진제약의 엑스포비오, 급여 적정성 불인정(11/17)

최근 발표된 약평위 심의 결과에서, 안텐진제약의 엑스포비오(성분명: 셀리넥서)가 급여 적정성을 인정받지 못했어요.

엑스포비오는 임상 2상에서 불응성 다발골수종 환자들에게 26%의 반응률을 보여 기존에 승인된 약제를 사용하지 못하는 환자들에게 치료 대안이 될 수 있는데요. 현재는 제한적으로 덱사메타손과의 병용 요법이 허용되고 있어요.

호주나 캐나다 등 해외에서는 급여로 인정받은 반면, 우리나라에서는 2년 넘게 급여권에 진입하지 못하고 있어 대책이 필요한 상황이에요.

큐어 테라퓨틱스의 CT-1001, FDA 희귀의약품 지정(11/20)

큐어 테라퓨틱스의 CT-1001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되었어요. FDA 희귀의약품으로 지정된 치료제는 신속 심사, 세금 감면 등의 혜택을 받아 빠르게 상용화될 수 있어요.

CT-1001은 NK세포를 활용한 치료제인데요. NK세포란 파괴 능력이 뛰어난 면역세포로 암세포나 바이러스를 발견하여 직접 죽이는 기능을 해요.

2024년 2분기에 재발성, 불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 임상시험이 예정 중이며, 큐어 테라퓨틱스는 2028년 상용화를 목표로 하고 있어요.

FDA 희귀의약품으로 지정되면 무엇이 좋나요?: 연구 및 개발 비용에 대한 보조금이 제공되며, 세금 감면 혜택도 받을 수 있어요. 또한 시판 후 7년 동안 다른 기업이 동일한 의약품을 출시할 수 없기 때문에 수익을 독점할 수 있어요.

오릭 파마슈티컬스, ORIC-533 임상 1b상 데이터 발표 예정(11/21)

오릭 파마슈티컬스가 재발성, 불응성 환자를 대상으로 한 ORIC-533 임상 1b상 데이터를 발표할 예정이에요.

ORIC-533은 종양에서 과발현되어 종양의 발달에 관여하는 효소인 CD73을 억제하는 치료제로, 현재 임상 1b상에서 순차적으로 약물 용량을 증가시키며 부작용을 알아보는 연구가 진행 중이에요.

치료 관련 심각한 부작용은 없었으며, 모든 용량에서 CD73을 강하게 억제하는 효과가 관찰되었어요.

얀센의 탈베이, 국내에서도 임상시험 시작(11/22)

미국 FDA에서 5차 치료제로 승인된 탈베이가 국내에서도 임상 3상을 시작해요.

탈베이는 질환의 원인인 GPRC5D와 T세포 표면 CD3 수용체를 모두 표적으로 하는 치료제인데요. 4가지 이상의 치료를 받은 환자를 대상으로 한 임상시험에서, 종양이 일정 비율 이상으로 감소한 환자가 73.6%이었고 반응 지속 기간은 평균 9.5개월이었어요. 국내 임상시험은 서울대병원, 삼성서울병원 등 7개 기관에서 실시될 예정이에요.