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‘얼굴어깨팔 근디스트로피’에 대한 전체 검색 결과 약 31개

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사렙타 유전자치료제 벡터 FDA 플랫폼 지정 획득

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 새로운 지정 제도를 활용해 미국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 개발 및 심사를 지원한다.사렙타는 지대 근디스트로피 2E/R4형 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)에 사용되는 rAAVrh74 바이러스 벡터(전달체)가 FDA로부터 플랫폼 기술 지정(Platform Technology Designation)을 받았다고 4일(미국시간) 발표했다.지난해부터 시행된 플랫폼 기술 지정
의약뉴스
2025. 6. 8.조회 2

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화사한푸들b45
얼굴어깨팔 근디스트로피
환자

저는 얼굴어깨팔 근디스트로피을 진단받은 환자예요. 저처럼 희귀질환을 앓고 계신 환우들과 서로 응원하고 싶어서 가입했어요. 건강 관리, 셀프 케어 팁 많은 분 찾아요 🩹

저는 얼굴어깨팔 근디스트로피을 진단받은 환자예요. 저처럼 희귀질환을 앓고 계신 환우들과 서로 응원하고 싶어서 가입했어요. 건강 관리, 셀프 케어 팁 많은 분 찾아요 🩹
2024. 1. 8.
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엄청난여우c25
얼굴어깨팔 근디스트로피
환자

저는 얼굴어깨팔 근디스트로피을 진단받은 환자예요. 저처럼 희귀질환을 앓고 계신 환우들과 서로 응원하고 싶어서 가입했어요. 진단 방랑 끝내신 분들의 많은 조언 부탁드려요🙏🏼

저는 얼굴어깨팔 근디스트로피을 진단받은 환자예요. 저처럼 희귀질환을 앓고 계신 환우들과 서로 응원하고 싶어서 가입했어요. 진단 방랑 끝내신 분들의 많은 조언 부탁드려요🙏🏼
2023. 7. 5.
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