전체 질환헌터 증후군 치료효소대체요법 헌터 증후군의 효소대체요법 치료제는 헌터 증후군 환자에게 결핍된 이두로네이트-2-술파타아제IDS; Iduronate-2#치료와 관리2021. 11. 21.조회 250
전체 질환희귀질환 치료제 개발을 돕는 국가별 제도판될 수 있었던 대표적인 희귀질환 치료제가 바로 GC녹십자사의 ‘헌터라제Hunterase’예요. 헌터라제는 헌터 증후군의 효소대체요법 치료제로, 임상 2상 시험 이후 3상 조건부 허가를 받았어요. 보통의 치료제라면 임상 3상 #정책#치료와 관리2024. 4. 17.조회 451
헌터 증후군, 파브리병, 폼페병, 고셔병효소대체요법의 효소는 어디에서 유래하나요?HT1080를 활용한 것은 고셔병 치료제인 비프리브Vpriv, 파브리병 치료제인 레프라갈Replagal, 헌터 증후군 치료제인 엘라프라제Elaprase입니다. 한편, 식물 세포에서 유래한 세포주를 활용한 치료제로는 고셔병 치#치료와 관리2021. 6. 17.조회 549
전체 질환희귀질환 치료제는 어떻게 만들어질까요희귀질환 치료제는 보통의 치료제와 마찬가지로 신약 발견 단계, 신약 개발 단계, 그리고 시판 후 조사 단계를 거쳐 만들어져요. 1. 신약 발견 단계(전임상 시험Pre-clinical trial) 치료제를 만들려면 우#치료와 관리#치료와 관리2022. 6. 9.조회 2천
전체 질환임상시험 참여, 자주 하는 질문과 답변새로운 치료제가 나오려면 임상시험이 꼭 필요한데요. 임상시험 참여 단계별로 자주 하는 질문과 답변을 준비했어요. 참여 전 Q. 임상시험은 왜 하나요? 임상시험은 아직 시판되지 않은 의약품과 의료기기의 효과와 안전성#치료와 관리2023. 12. 11.조회 437
파브리병리소좀 축적질환 환자는 자녀 계획을 어떻게 해야 하나요?확률은 달라집니다. 리소좀 축적질환은 대부분 상염색체 열성으로 유전됩니다. 그러지 않는 질환은 파브리병과 헌터 증후군 등이 있습니다. 상염색체 열성 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적질환은 딸과 아들에게서 발병할 확률이 #유전자2021. 11. 18.조회 552
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 셋째 주녹십자, 한미약품 등과 공동 개발 중인 리소좀 축적질환 치료제 현황 발표(2/15) GC녹십자가 5세 이상 헌터 증후군 환자를 대상으로 헌터라제 임상 3상 시험을 진행했는데요. 52주 동안 주 1회 헌터라제를 투여한 결과, 운#정책#치료와 관리2024. 2. 16.조회 227
모르키오 증후군, 헌터 증후군, 파브리병, 폼페병, 고셔병효소대체요법 자주 하는 질문 (1) 치료 빈도, 투여 기간, 병원료제는 정맥 주사로 투여하므로 병원에 방문해야 합니다. 내원해야 하는 간격은 질환마다 다릅니다. 예를 들어 헌터 증후군 치료제인 헌터라제Hunterase와 엘라프라제Elaprase, 모르키오 증후군 치료제인 비미짐Vimizim#치료와 관리2021. 10. 19.조회 411
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 1월 첫째 주데요. 국내 제약바이오 기업들이 올해에도 활발한 신약 개발을 진행할 것으로 보여요. 희귀질환 치료제의 경우 헌터 증후군 치료제 개발사인 GC녹십자가 제 2, 제3의 헌터라제 개발을 위해 시장을 공략하고 있으며, 선천성 면역결핍#정책#치료와 관리2024. 1. 5.조회 594