효소대체요법

헌터 증후군의 효소대체요법 치료제는 헌터 증후군 환자에게 결핍된 이두로네이트-2-술파타아제_{IDS; Iduronate-2-Sulfatase} 효소를 보충합니다.

현재 시판된 헌터 증후군 효소대체요법 치료제는 엘라프라제와 헌터라제이며, 모두 2주마다 정맥 주사로 투여합니다. 

엘라프라제_Elaprase

엘라프라제는 간, 비장 비대를 완화하고 폐활량 및 운동 능력을 개선하는 데 효과적입니다. 조기 치료에 사용될 경우 일부 신체적 증상을 예방하거나 안정화하는 데 도움이 됩니다.

임상시험을 통해 장기간 투여에 대한 효과와 안전성, 내약성 등도 확인된 바 있습니다.

헌터라제_Hunterase

헌터라제는 국내 GC녹십자사에서 개발한 의약품으로, 임상시험을 통해 효능과 안전성이 입증되었습니다. 2013년에 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다. 

헌터라제 ICV_{Hunterase ICV}

헌터라제 ICV 또한 국내 GC녹십자사에서 개발한 의약품으로, 일본에서 시판되고 있습니다. 최근에는 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.

헌터라제 ICV는 정맥 주사로 투여하는 헌터라제와 달리, 뇌실에 직접 투여합니다. 이는 중추 신경계 손상으로 인한 증상과 발달 지연에도 긍정적인 효과가 있을 것으로 기대됩니다.

그 밖에

환자의 상태에 따라 심혈관 수술, 물리치료, 호흡 보조 장치, 소화 보조제 등의 지지요법을 병행하기도 합니다.