희귀질환 치료제 개발을 돕는 국가별 제도판될 수 있었던 대표적인 희귀질환 치료제가 바로 GC녹십자사의 ‘헌터라제Hunterase’예요. 헌터라제는 헌터 증후군의 효소대체요법 치료제로, 임상 2상 시험 이후 3상 조건부 허가를 받았어요. 보통의 치료제라면 임상 3상 2024. 4. 17.조회 796
효소대체요법의 효소는 어디에서 유래하나요?HT1080를 활용한 것은 고셔병 치료제인 비프리브Vpriv, 파브리병 치료제인 레프라갈Replagal, 헌터 증후군 치료제인 엘라프라제Elaprase입니다. 한편, 식물 세포에서 유래한 세포주를 활용한 치료제로는 고셔병 치#치료와 관리2021. 6. 17.조회 729
효소대체요법 자주 하는 질문 (1) 치료 빈도, 투여 기간, 병원료제는 정맥 주사로 투여하므로 병원에 방문해야 합니다. 내원해야 하는 간격은 질환마다 다릅니다. 예를 들어 헌터 증후군 치료제인 헌터라제Hunterase와 엘라프라제Elaprase, 모르키오 증후군 치료제인 비미짐Vimizim#치료와 관리2021. 10. 19.조회 586
주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 1월 첫째 주데요. 국내 제약바이오 기업들이 올해에도 활발한 신약 개발을 진행할 것으로 보여요. 희귀질환 치료제의 경우 헌터 증후군 치료제 개발사인 GC녹십자가 제 2, 제3의 헌터라제 개발을 위해 시장을 공략하고 있으며, 선천성 면역결핍2024. 1. 5.조회 657
Regenxbio의 헌터 증후군 유전자 치료제, 3개월 PDUFA 지연Regenxbio의 헌터 증후군 유전자 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA) 검토가 3개월 지연되었습니다. 이로 인해 치료제 승인 일정이 늦춰질 것으로 보입니다.BioSpace2025. 8. 26.조회 9
GC 바이오파마, 헌터 증후군 치료제 한국 승인 신청GC 바이오파마가 헌터 증후군치료제인 ICV의 한국 내 승인을 위해 신청서를 제출했습니다. 이 치료제는 헌터 증후군 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다.KBR2025. 9. 2.조회 12
헌터 증후군 파이프라인 2024: 임상 시험 평가 및 주요 기업O, Takeda, Triley Bidco, JCR Pharma, Sangamo Therapeutics와 같은 주요 기업들이 헌터 증후군 치료를 위한 임상 시험 평가, FDA 승인 및 치료법 개발에 참여하고 있습니다.openPR.com2024. 6. 25.조회 18
UNC 소아 생화학 유전학자가 헌터 증후군 치료법 연구를 주도UNC Health의 저명한 소아 생화학 유전학자가 헌터 증후군에 대한 새로운 치료법에 대한 첫 번째 연구를 이끌고 있습니다.Newsroom2026. 1. 6.조회 10
헌터 증후군기준) 1/100,000~170,000명 *여성에게는 극히 드물게 발병합니다. 개요 헌터 증후군은 X 염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적질환입니다. 원인 헌터 증후군은 IDS 유전자 변이로 점액다당질을레어노트 팀2020. 1. 1.조회 835
Ⅱ형 점액다당류증이 심한군에서는 대개 6~8세경부터 발달퇴행 등을 보이며 지능저하가 동반되고 기대여명은 10~20 세입니다.헌터 증후군은 X 염색체 관련 질환으로 여자보다 남자에서 더 흔하며 남자 100000~170000명당 한명꼴로 발생한다질병관리청2020. 1. 1.조회 146
헌터 증후군개요제 2형 점액다당질증(뮤코다당증)인 헌터 증후군은 1917년 Charles A. Hunter의해 처음으로 기술된 질환으로, 털이 많고 키가 작으며 독특한 질병관리청2020. 1. 1.조회 140
마이오클로누스[헌트운동실조]을(를) 동반한 조기발병 소뇌성 운동실조이 질환은 1921년에 제임스 렘지 헌터(James Ramsay Hunt)가 처음 기술하였기 때문에 람세이 헌터 증후군(Ramsay Hunt syndrome) 혹은 헌트 실조(Hunt ataxia)라고도 불리며, 근간대경련과 질병관리청2020. 1. 1.조회 299
