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‘지대 근디스트로피’에 대한 전체 검색 결과 약 27개

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사렙타 유전자치료제 벡터 FDA 플랫폼 지정 획득

해 미국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 개발 및 심사를 지원한다.사렙타는 지대 근디스트로피 2E/R4형 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)에 사용되는 rAAVrh74 바이러스 벡터(전달체)가 FDA로부터 플랫폼 기술 지정(Platform Technology Designation)을 받았다고 4일(미국시간) 발표했다.지난해부터 시행된 플랫폼 기술 지정
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2025. 6. 8.조회 2

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