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두셴 근디스트로피, 베커 근디스트로피, 근긴장 디스트로피, 지대 근디스트로피, 원위성 근디스트로피, 근디스트로피, 얼굴어깨팔 근디스트로피

근디스트로피 치료제 소식 모음 | 2023년 3분기

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#치료와 관리
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2023. 10. 26.조회 379
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근디스트로피 치료제 소식 모음 | 2023년 상반기

소식은 근디스트로피, 두셴 근디스트로피, 베커 근디스트로피, 얼굴어깨팔 근디스트로피, 원위성 근디스트로피, 지대 근디스트로피, 근긴장 디스트로피 환자에게 발행됩니다. 3월 소식 DYNE-251, FDA 희귀의약품 및 희귀소아질환의약
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#치료와 관리
2023. 10. 18.조회 177
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글로벌 뉴스

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근디스트로피

퇴행성 근육병 근디스트로피 치료길 열리나

근육이 쇠약해지는 유전성의 난치병인 듀센느형 근디스트로피(muscular dystrophy)의 원인이 되는 유전자 이상을 밝혀내 근육 수복을 촉구하는 분자 화합물을 발견하는데 성공했다.  근디스트로피란 유전적인 요인으로 진행성 근력 저하 및 위축을 보이고, 병리학적으로 근육섬유의 괴사 및 재생을 특징으로 하는 퇴행성 근육병증을 말한다. 일본 쿄토대 대학원 의학 연구과의 하기와라 마사토시 교수와 코베대 종합사회복귀요법학부 마츠오 마사후미 교수는 ‘네이쳐 커뮤니케이션’ 최신뉴스에 발표한 연구보고서에서 이같이 밝혔다. 듀센느형 근디스트로피는 근육의 구조를 유지하는 단백질 지스트로핀이 생성되지 않고 10세경부터 걷기가 어려워지며 호흡 곤란이나 심부전에 걸린다. 아미노산의 배열을 결정하는 ‘엑슨
헬스코리아뉴스
2024. 5. 13.조회 17
근디스트로피

희귀질환 '뒤쉔 근디스트로피' 국내 첫 투약

양산부산대학교병원이 지난 6월 15일 희귀질환인 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy:DMD)를 앓고 있는 만 4세 환아에게 국내 첫 유전자 치료를 진행했다고 8일 밝혔다.신진홍 양산부산대병원 교수(신경과)는 뒤쉔 근디스트로피 국제 유전자 치료 임상시험에 참여하고 있다. 양산부산대학교병원은 2009년 유전대사클리닉을, 2015년 근육병 클리닉을 운영하고 있으며 2019년 2월 희귀질환 경남권역센터로 지정을 받았다. 뒤쉔 근디스트로피는 dystrophin 단백의 결핍으로 인해 근육섬유를 안정화시키지 못해
의협신문
2024. 5. 13.조회 10
두셴 근디스트로피

양산부산대병원, 두셴 근디스트로피 치료 국내 첫 투약

[의학신문·일간보사=이균성 기자] 국내에서도 희귀질환인 두셴 근디스트로피(척수성 근위축증ㆍSpinal Muscular Atrophy)를 치료할 수 있는 길이 열렸다.양산부산대병원은 신경과 신진홍 교수가 최근 두셴 근디스트로피의 유전자 치료 국제임상시험에 참여해 국내 처음으로 만 4살 환아에게 투약을 진행했다고 8일 밝혔다.두셴 근디스트로피는 소아기에서부터 근육 약화 및 심부전이 진행되는 희귀질환으로 이전까지 완치법이 없었다. 그러나 이번 유전자 치료는 한번의 투약으로 평생 효과를 볼 수 있다. 따라서 척수성 근위축증을 획기적으로 개
의학신문
2024. 5. 13.조회 9
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