폰빌레브란트병폰빌레브란트병의 원인, 빈도, 유전폰빌레브란트병(Von Willebrand’s disease)은 혈액 응고 과정을 느리게 하여 부상 후 출혈이 오래 지속되MedlinePlus2024. 6. 28.조회 2
혈관결손이 있는 제8인자결핍혈관혈우병(Vascular haemophilia)개요혈관혈우병(Vascular haemophilia)과 혈관결손이 있는 제8인자결핍(Factor Ⅷ deficiency with vascular defect)은 폰 빌레브란트병의 일부를 다르게 지칭한 진단입니다. 1질병관리청2020. 1. 1.조회 57
혈소판병증정성적 혈소판결손혈소판기능의 장애가 나타나는 단계에 따라 혈소판부착, 응집, 분비장애로 세분됩니다. 선천 혈소판부착장애로는 폰빌레브란트병(VWD)과 Bernard-Soulier 증후군이 있습니다. 선천 혈소판응집장애로는 Glanzmann 혈소판질병관리청2020. 1. 1.조회 12
정성적 혈소판결손정성적 혈소판결손혈소판기능의 장애가 나타나는 단계에 따라 혈소판부착, 응집, 분비장애로 세분됩니다. 선천 혈소판부착장애로는 폰빌레브란트병(VWD)과 Bernard-Soulier 증후군이 있습니다. 선천 혈소판응집장애로는 Glanzmann 혈소판질병관리청2020. 1. 1.조회 38
전체 질환희귀질환 관리 체계가 새로워져요로 바이오산업 메카 도약 질병관리청, 희귀질환 관리 체계 재정비한다 골수증식종양 환자, 혈소판 수치 높으면 폰빌레브란트병? 브릿지바이오의 특발성 폐섬유증 신약, 대동맥판막 협착증에도 효과 보여 제1형 당뇨병 지원 확대 위한 국민#정책#치료와 관리2024. 4. 4.조회 328
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 1월 넷째 주 레어노트에서 1월 넷째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 1월 넷째 주 소식 한눈에 보기 1. 질병관리청, 권역별 희귀질환 전문기관 17개 지정 2. 보건복지부, 중중진료체계 강화 시범사업 실시 3. 2024년#정책#치료와 관리2024. 1. 26.조회 460
고셔병, 고셔병고셔병 치료효소대체요법 고셔병의 효소대체요법 치료제는 고셔병 환자에게 결핍된 글루코세레브로시다아제GCase; glucocerebrosidase 효소를 보충합니다. 효소대체요법 치료제는 2주에 한 번씩 정맥에 직접 주사합니다.#치료와 관리2021. 11. 21.조회 422
전체 질환월간 의학 소식 이모저모 | 2023년 2월호레어노트에서 23년 2월 월간 의학 소식을 전해 드립니다. 행정 희귀질환 관련 정책과 지원금 소식을 전해 드려요. 허가가 빨라지는 신약이 늘고 있어요 지난 1월호에 소개한 글로벌 혁신제품 신속 심사 지원 체계(GIF#정책#치료와 관리2023. 3. 2.조회 532
혈관혈우병다케다, 폰빌레브란트병 '본벤디' fda 적응증 확대다케다의 폰빌레브란트병치료제 본벤디(Vonvendi 재조합 폰빌레브란트 인자) 예방목적 적응증에 대해 FDA 승인됐다.다케다는 지난 31일 중증 제3형 폰빌레브란트병성인 환자의 출혈 에피소드의 빈도를 낮추기 위한 예방목적으로 적응증으로 FDA 승인을 받았다고 발표했다.폰빌레브란트병은 유전적으로 혈액응고가 되지 않는 희귀 혈우병으로 1만명당 1명 빈도로 발병되며 폰빌레브란드이라는 단백질 인자가 부족하거나 기능하지 못할 때 발생한다. 또 폰빌레브란트병은 1형, 2형(변이구분 a,b,n,m), 3형 등으로 구분되며 3형은 8형 응고인뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 2
폰빌레브란트병울산대병원 박상규 교수, 소아혈액종양학회 우수논문상박상규 교수(사진)가 폰빌레브란트병환자들의 진단 및 분류 연구로 대한소아혈액종양학회지(CPHO) 2020년 우수 논문상을 수상했다.박상규 교수팀은 영남지역 11개 대학병원에서 1995년 3월부터 2018년 3월까지 폰빌레브란트병진단을 받은 소아 및 성인환자 267명을 대상으로 실태를 추적, 조사했다.그 결과 폰빌레브란트병은 남자가 147명(55%)로 여자120명(45%)보다 많았으며, 소아 시기에 진단된 경우 228명(85.4%)으로 성인 진단 39명(14.6%)보다의학신문2024. 5. 15.조회 5
혈관혈우병의협신문병원장과 대한혈액종양학회장, 대한혈액학회혈우병연구회장을 역임했다.2006년부터는 한국혈우재단 이사로 재직했다.지난 11월에는 폰빌레브란트병 환자에 대한 진단 및 분류를 정리한 연구로 대한소아혈액종양학회지 우수논문상을 수상했다.혈우병 범주에 포함되는 폰빌레브란트 병은 피가 잘 멈추지 않는다.혈우병연구재단에 따르면 인구 1만명 당 유병의협신문2024. 5. 13.조회 1
혈관혈우병[데일리팜] 혈우병치료제 애드베이트 리딩...헴리브라 다크호스혈우병 비항체·항체치료제 분야에서 한국다케다제약과 JW중외제약이 확보한 입지를 다지고 있어 주목된다. JW중외제약 헴리브라 한국다케다제약 애드베이트·애디노베이트와 JW중외제약 헴리브라의 지난해 매출은 262억·76억원으로 관련시장에서 각각 1위에 랭크됐다. 특히 주목되는 점은 2020년 헴리브라의 론칭과 맞물려 혈우병 항체치료제 시장이 요동치고 있는데, 이 제품은 출시 원년 단박에 21억원의 실적을 올리다 지난해 3배가 넘는 성장을 이룩했다. 강력한 경쟁제품의 등장으로 전통적 강호인 노보노디스크제약 노보세븐알티와 적십자사 훼이바의 외형 확장은 가파른 우하향 곡선을 그리고 있다. 노보세븐알티와 훼이바의 2018년에서 2022년 매출은 195억-54억 61억-36억까지 감소양상을 띠고 있다. 비항체 치료제 시장에서는 다케다를 선두로 GC녹십자·한국화이자·사노피아벤티스·바이엘코리아 등 6개 국내외 제약사가 치열한 경합을 벌이고 있다. 제약사 제품 라인 합산 기준, 1·2위는 다케다 애드베이트·애디노베이트-194억·67억 녹십자 그린모노·그린진에프-65억·27억 순으로 집계됐다. 화이자 진타솔로퓨즈·사노피 엘록테이트·바이엘 코지네이트에프에스는 지난해 51억·30억·18억원의 실적을 거뒀다. 2021년 새롭게 출시된 CSL베링코리아 앱스틸라는 첫해 4000만원을 지난해에는 1억원 정도의 실적을 나타냈다. 특이점은 애디노베이트와 엘록테이트를 제외하면 사실상 대부분의 비항체 치료 제품의 실적이 우하향세를 보이고 있고, 시장 역시 5년 전인 2018년 500억 대비 지난해에는 50억원 가까이 감소했다. 항체 치료 시장 역시 2018년 전체 외형 257억 최고치를 기록한 이후 2022년 167억원 상당의 매출을 보이며 35% 감소했다. 한편 혈우병은 크게 혈우병A(제Ⅷ 인자 결핍), 혈우병B(제Ⅸ 인자 결핍·크리스마스 병으로 알려짐), 혈우병C(제ⅩⅠ인자 결핍), 부혈우병(parahemophilia·V인자 결핍), 가성 혈우병(pseudohemophilia) 혹은 폰빌레브란드병(von Willebrand 인자 결핍) 등으로 나뉜다. 혈우병A 환자의 발생빈도는 정상출생 남아 5000명~1만 명당 1명 정도며, 혈우병B는 이것의 1/5정도다. 폰빌레브란트병의 경우 남녀 모두에서 발생하며 1000명에 1명 가량이다. 전 세계적 60만명의 혈우병 환자가 있을 것으로 추산되며, 전체 혈우병 환자의 12% 정도가 B형 혈우병 환자다. 우리나라의 경우 혈우병A 환자는 2000여명으로 가장 많으며, 혈우병B 400여명, 폰빌레브란트병 100여명, 혈우병C 20여명 정도로 파악된다.데일리팜2024. 5. 13.조회 1
