레어노트에서 23년 2월 월간 의학 소식을 전해 드립니다.

행정

희귀질환 관련 정책과 지원금 소식을 전해 드려요.

허가가 빨라지는 신약이 늘고 있어요

지난 1월호에 소개한 글로벌 혁신제품 신속 심사 지원 체계(GIFT), 기억하시나요?
식약처가 GIFT 대상 2호, 3호 치료제를 추가로 지정했어요. GIFT로 지정되면 심사 기간이 25% 이상 줄어 더 빠르게 출시될 수 있어요. 

희귀질환 환자의 식단 선택권이 확대돼요

특수식이 필요한 희귀질환 환자는 국내 5만 명이 넘어요. 그에 비해 제조가 까다롭고 원가가 비싸서 종류는 많지 않죠.
이에 희귀질환 환자의 식단 선택권을 넓히고 특수식을 만드는 기업에 다양한 지원을 하겠다는 법안이 나왔어요.

치료제 급여 항목이 확대될 수 있어요

보건복지부의 필수의료 지원대책 후속 조치로, 국민건강보험법 개정안이 발의됐어요.
이 개정안에는 생명과 직결된 치료제의 급여화를 위해 '중증질환회계' 항목을 새롭게 만들고, 이를 위한 재원을 마련할 방안이 제시되어 있어요.

의료비, 난방비 지원! 놓치지 말고 신청하세요

산정특례 대상인 희귀질환이 늘어나고, 지원 대상 또한 기준중위소득 130% 미만으로 확대되었는데요.
이에 따라 괴산군, 청주시, 충청북도, 진주시, 창원시 등 많은 지자체의 의료비 지원 소식도 들려왔어요.

또 급등한 겨울철 난방비로 가계 부담이 커지면서 에너지 바우처 지원 금액이 올랐는데요.
우리 집은 지원 대상인지, 지원 금액은 얼마인지, 어떻게 신청하면 되는지는 여기에서 확인해 보세요.

연구

희귀질환 연구의 최신 근황을 전해 드려요.

세포·유전자 치료제 연구, 올해도 활발해요

한국바이오협회가 발표한 〈2023년 글로벌 세포·유전자 치료제 시장 동향〉 보고서에 따르면, 작년에 승인된 세포·유전자 치료제는 희귀질환 치료제를 포함해 총 6개인데요.
2023년 1월에 확인된 임상시험만 2,220여 개로, 올해도 최소 5개 이상의 치료제가 나올 것으로 기대돼요.

치료제

희귀질환 치료제 관련 소식을 전해 드려요.

여러 제약사가 바이오시밀러 개발에 뛰어들어요

바이오시밀러는 오리지널 의약품의 복제약으로, 상대적으로 저렴하게 출시되는데요. 
올해 미국과 유럽에서 특허가 만료되는 블록버스터 의약품이 많아 우리나라 제약사들도 바이오시밀러 개발에 박차를 가하고 있어요.
어떠한 의약품이 개발되고 있는지 자세한 내용은 여기에서 확인해 보세요.

환자 일화

희귀질환 환자, 보호자 이야기를 전해 드려요.

유전자 치료로 삶이 바뀌었어요

태어나서부터 몸을 가누지 못했던 AADC 결핍증 환자 라일래앤은 유전자 치료법 임상시험에 참여했고, 4살이 된 지금은 또래처럼 걷고 뛰고 말할 수 있어요.
해당 치료법을 개발한 제약사는 올해 FDA에 승인을 요청할 계획이라고 해요.

희귀질환도 나를 바꿀 순 없어요

PTEN 과오종 종양 증후군 환자인 유정미 씨는 진단 후에도 노인 복지관에서 강사로 근무하며, 어르신들의 디지털 역량 강화를 위해 힘쓰고 있어요.
정미 씨는 희귀질환 환자여도 '나는 나'라는 점을 강조하며, 긍정의 메시지를 전했어요.

우리만의 영화를 찍고 있어요

용혈-요독 증후군인 아들 태경이를 11년째 돌보고 있는 엄마 강혜연 씨는 최근 가족심리상담사 자격증을 취득했어요.
태경이와 같은 다른 소아·청소년 환자와 그 가족에게도 힘이 되고 싶다며, 응원의 메시지를 전했어요.

행사·캠페인

희귀질환 환자를 위한 행사·캠페인 소식을 전해 드려요.

2월은 세계 희귀질환의 날을 맞아 다양한 소식을 만나 보았어요.

3월에는 봄 햇살처럼 따사로운 소식들, 알차게 준비해서 돌아올게요.

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