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소아 연골무형성증 희귀약 '복스조고주' 품목 허가

소아의 연골무형성증치료에 사용하는 희귀 의약품인 '복스조고주(성분명 보소리타이드)'가 식품의약품안전처로부터 수입 품목으로 허가됐다.식품의약품안전처는 31일 성장판이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증치료에 쓰는 희귀 의약품인 복스조고주를 허가했다고 밝혔다. 연골무형성증은 연골세포 증식과 분화 조절 유전자인 FGFR-3 돌연변이 탓에 발생하는 연골성장 관련 유전 질환이다. 복스조고주는 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3의 신호를 억제해 연골세포 증식을 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진한다.그동안 소아 연골
이코노믹리뷰
2025. 1. 26.조회 7

식약처, 소아 연골무형성증 희귀약 '복스조고주' 허가

유경)는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증치료에 사용하는 희귀의약품 ‘복스조고주0.4･0.56･ 1.2밀리그램(보소리타이드)’을 31일 허가했다고 밝혔다.연골무형성증은 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 FGFR-3 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전 질환이다.이 약은 소아 연골무형성증환자에서 과분화된 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 신호를 억제하여 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제이다.기존에는 소아 연골무형성증 환자
메디소비자뉴스
2025. 1. 2.조회 3
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신경섬유종증 1형
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헌팅턴병, 부신백질 디스트로피, 소아 류마티스 관절염, 소아 강직척추염, 베체트병, 파브리병, 터너증후군, 윌리엄스증후군, 연골무형성증, 불완전골형성, 주버트증후군, 혈구탐식성 림프조직구증, 만성염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), 신경섬유종증 1형, 전신경화증, 결절성경화증, 혈우병 등 20개 질환 연결 해주실 수 있는 분들은 아래 링크에서 양식을 작성 해주세요!! https://forms.gle/Nz6WxMTVJmb39SkBA 많은 참여 부탁드립니다. 감사합니다!

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2023. 8. 23.
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