베타지중해빈혈베타지중해빈혈의 원인, 빈도, 유전적인 혈전이 발생할 위험이 증가합니다. 베타지중해빈혈은 증상의 심각도에 따라 두 가지 유형으로 분류됩니다: 중증 지중해빈혈(수혈 의존성 지중해빈혈 또는 쿨리 빈혈로도 알려짐)과 중간형 지중해빈혈(비수혈 의존성 지중해빈혈). 두 유MedlinePlus2024. 6. 28.조회 6
중증 지중해빈혈지중해빈혈에 진단받습니다. 중증도에 따라 증상이 경미할 수 있어 모든 경우 의학적 중재가 반드시 필요한 것은 아니나 중증 지중해빈혈은 증상과 합병증이 치명적일 수 있으므로 반드시 의학적 중재가 이루어져야 하며 적절한 관리를 받지 않는다면 질병관리청2020. 1. 1.조회 34
중증 베타지중해빈혈지중해빈혈에 진단받습니다. 중증도에 따라 증상이 경미할 수 있어 모든 경우 의학적 중재가 반드시 필요한 것은 아니나 중증 지중해빈혈은 증상과 합병증이 치명적일 수 있으므로 반드시 의학적 중재가 이루어져야 하며 적절한 관리를 받지 않는다면 질병관리청2020. 1. 1.조회 40
베타지중해빈혈지중해빈혈에 진단받습니다. 중증도에 따라 증상이 경미할 수 있어 모든 경우 의학적 중재가 반드시 필요한 것은 아니나 중증 지중해빈혈은 증상과 합병증이 치명적일 수 있으므로 반드시 의학적 중재가 이루어져야 하며 적절한 관리를 받지 않는다면 질병관리청2020. 1. 1.조회 19
가부키 증후군가부키 증후군 치료제 개발을 향한 최신 연구가부키 증후군에 대한 더 많은 정보를 원하신다면, 시리즈의 다른 글도 놓치지 마세요. 가부키 증후군의 주요 증상과 관리 가부키 증후군과 성장 지연 가부키 증후군과 유전 가부키 증후군 치료제 개발을 향한 최신 연구#치료와 관리2022. 7. 12.조회 606
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2023년 11월 마지막 주레어노트에서 11월 마지막 주 의학 소식을 전해 드립니다. 이번 주 소식 한눈에 보기 1. 우체국 대한민국 엄마보험 출시2. 바이오·헬스 혁신을 위한 대규모 규제 개편3. 권역별 희귀질환 전문기관 확대4. 2021#정책#치료와 관리2023. 12. 1.조회 461
전체 질환희귀질환 관리 체계가 새로워져요레어노트에서 4월 첫째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 4월 첫째 주 소식 한눈에 보기 정부, AI로 희귀질환 진단부터 신약 발굴까지 충북, 첨단재생의료 규제 완화로 바이오산업 메카 도약 질병관리청, 희귀질환 #정책#치료와 관리2024. 4. 4.조회 335
특발성 무형성빈혈, 체질성 무형성빈혈, 판코니빈혈, 슈바크만-다이아몬드 증후군무형성빈혈(재생불량성빈혈) 전 세계 임상시험 현황미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 무형성빈혈 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 무형성빈혈#치료와 관리2024. 1. 18.조회 215
베타지중해빈혈fda, 블루버드 지중해빈혈 유전자 치료법 ′진테글로′ 승인[메디컬투데이=최재백 기자] 베타 지중해빈혈 환자 치료를 위한 블루버드 바이오의 유전자 치료법이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 17일(현지시간) FDA는 베타 지중해빈혈(β-thalassemia) 환자를 위한 블루버드 바이오의 유전자 치료법을 승인했다.베타 ...뉴스2024. 5. 13.조회 3
베타지중해빈혈fda, 베타 지중해빈혈 '긍정' 로렌조오일병 '불투명'블루버드 바이오의 베타지중해 빈혈 원샷 유전자치료제 진테그로(베티셀beti-cel)에 대해 FDA 승인에 밝은 전망이 제시됐다. 반면 부신백질이영양증(ALD) 일명 로렌조오일병 치료제 스카이소나(엘리셀 eli-cel)의 경우 치료 이점이 부작용 위험대비 큰지는 불명확하다는게 FDA의 입장이다.FDA는 9,10일 양일간 자문위원회를 통해 논의하게될 블루버드의 진테그로와 스카이소나 등 두가지 유전자치료제 관련 요약보고서를 7일 공개했다.보고서에 따르면 진테그로의 경우 베타지중해 빈혈 환자의 수혈 필요성을 낮추고 39개월 간 지속적인 효뉴스더보이스헬스케어2024. 5. 13.조회 0
베타지중해빈혈아지오스, 경구용 지중해빈혈 치료제 3상 성공[의약뉴스] 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 희귀 혈액질환에 승인된 경구용 치료제를 지중해빈혈 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 성공했다.아지오스는 수혈 비의존(NTD) 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 한 미타피바트(mitapivat)의 글로벌 임상 3상 시험 ENERGIZE에서 헤모글로빈 반응에 관한 일차 평가변수를 달성했다고 3일(현지시각) 발표했다.미타피바트는 피루브산 키나아제(PK) 활성화제로서 현재 미국과 유럽연합에서 피루브산 키나아제 결핍증 성인 환자의 치료제의약뉴스2024. 5. 13.조회 1
베타지중해빈혈fda, 카스게비 베타 지중해빈혈 치료제로 승인[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 유전자 치료제 카스게비(Casgevy)를 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제로 추가 승인했다.버텍스는 FDA가 CRISPR/Cas9 유전자 편집 세포 치료제 카스게비(성분명 엑사감글로진 오토템셀, 일명 엑사셀)를 12세 이상 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자의 치료제로 승인했다고 16일(현지시각) 발표했다.수혈 의존성 베타 지중해빈혈은 생명을 위협하는 심각한 유전 질환으로 이 질환을 앓는 환자들은 평생 동안 정기적인 수혈의약뉴스2024. 5. 13.조회 10