저인산효소증저인산효소증의 원인, 빈도, 유전저인산효소증(Hypophosphatasia)은 뼈와 치아의 발달에 영향을 미치는 유전 질환입니다. 이 질환은 칼슘과 인MedlinePlus2024. 6. 28.조회 13
저인산효소증저인산효소증개요저인산효소증은 희귀한 골격계의 선천성 대사이상으로 조직 비특이적 알칼리성 인산분해효소(Tissue non-specifi질병관리청2020. 1. 1.조회 25
가족성 저인산혈증저인산효소증개요저인산효소증은 희귀한 골격계의 선천성 대사이상으로 조직 비특이적 알칼리성 인산분해효소(Tissue non-specifi질병관리청2020. 1. 1.조회 169
저인산효소증저인산효소증(HPP) 바로 알기 캠페인저인산효소증은 어떤 질환인가요? 저인산효소증(HPP; Hypophosphatasia)은 뼈와 치아를 튼튼하게 만드는 과레어노트 팀2024. 8. 12.조회 74
전체 질환주간 의학 소식 이모저모 | 2023년 12월 첫째 주 레어노트에서 12월 첫째 주 의학 소식을 전해 드립니다. 12월 첫째 주 소식 한눈에 보기 1. 심평원, 지속가능경영보고서 발표 2. 희귀의약품 사용 및 건강보험 지출 연구 보고서 발표 3. 희귀질환 치료제,#정책#치료와 관리2023. 12. 8.조회 453
특발성 폐섬유증, 특발성 폐섬유증특발성 폐섬유증 진행을 늦추는 치료제2014년 미국 FDA는 특발성 폐섬유화증의 진행을 늦추는 치료제 닌테다닙Nintedanib과 퍼페니돈Pirfenidone을 승인했습니다. 두 치료제는 효능에 유의미한 차이가 없어 치료제 선택 시 환자의 선호도와 #치료와 관리2021. 10. 27.조회 1.1천
크론병크론병 치료제 해외 뉴스 모음 | 2023년 상반기안녕하세요. 레어노트 팀입니다. 매주 국내외 최신 치료제 소식을 전달해 드리는 의학 소식, 잘 받아 보고 계신가요?지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해 드리려고 해요#치료와 관리#치료와 관리2023. 10. 31.조회 281
폼페병, 고셔병, 파브리병, 헐러 증후군, 샤이에 증후군, 헐러-샤이에 증후군, 산필립포 증후군, 헌터 증후군, 모르키오 증후군, 마로토-라미 증후군효소대체요법의 효소는 어디에서 유래하나요?효소대체요법은 외부에서 정상 효소를 주입해 체내 이상이 있는 효소를 대체하는 기술입니다. 이때, 환자에게 투여하는 정상 효소는 어디에서 유래하는 걸까요? 정상 효소를 만들려면 정상 유전자와 세포주Cell line가#치료와 관리2021. 6. 17.조회 518
저인산효소증"저인산효소증 진단에 수십년 걸릴 수도"한국아스트라제네카가 저인산효소증(HPP) 치료제 스트렌식주(성분명:아스포타제알파) 보험급여 4주년을 맞아 질환 인식 증진을 위한 인포그래픽을 26일 공개했다. 스트렌식은 저인산효소증의 골 증상을 치료할 수 있는 골 표적 효소 대체 요법으로, 최초이자 유일한 저인산효소증치료제다. 지난 2020년 6월부터 소아기 발병 저인산효소증환자를 대상으로 보험급여가 적용됐으며, 지난 4월부터 사후심사로 전환돼 급여 조건을 충족하면 즉시 치료가 가능하다. 인포그래픽에는 저인산효소증을 의심할 수 있는 증상과 질환 심각성, 저인산효소증의 유일한 치의협신문2024. 6. 26.조회 2
저인산효소증저인산효소증 치료제 ‘스트렌식주’ 약가 재계약저인산효소증치료제 ‘스트렌식주’(아스포타제알파ㆍ사진)가 국민건강보험공단과 약가 협상을 완료, 급여 재계약을 성공했다.건보공단은 7일 스트렌식주 용량별로 5개 품목과 약가 협상을 완료했다고 발표했다.스트렌식주는 2020년 6월 급여 등재되면서 총액제한형과 환급형 유형으로 위험 분담제 적용을 받으며 보험 혜택을 받아 왔는데 이번에 4년 기간이 끝나는 시점에서 재계약에 성공, 앞으로 5년간 위험 분담제를 통해 급여가 유지된다.이 약은 소아기에 발병한 저인산효소증 환자의 골 증상을 치료하기 위한 장기간의 효소 대체 요메디소비자뉴스2024. 5. 13.조회 9
저인산효소증[허가/임상] 알렉시온파마, 희귀질환 '저인산효소증' 신약 3상 승인지난주(1월 8~12일) 총 15개 품목이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 전문의약품은 7개 품목, 일반의약품은 8개 품목이었다. 이 의약품들은 치매 증후군, 호증구 감소증, 직ㆍ결장암, 편두통, 고혈압, 이상지질혈증 등 다양한 적응증으로 허가됐다.애드파마가 작년 5월 31일 허가 받았던 새로운 조합의 3제 고혈압ㆍ고지혈증 치료제의 새 용량 제품을 모회사인 유한양행이 지난 12일 허가받았다. '아토바미브에이정'은 고지혈증 치료제로 사용되는 아토르바스타틴과 에제티미브에 고혈압 치료 성분 암로디핀으로 구성된 3제 복합제로, 에히트뉴스2024. 5. 13.조회 0
저인산효소증한독, 저인산효소증 장기 효소 대체 요법제 '스트렌식' 上[의학신문·일간보사=김상일 기자]저인산효소증(HPP, Hypophosphatasia)은 여전히 많은 의사들이 생소하게 느끼는 희귀질환으로 저인산효소증은 골무기질화 과정에 필수적인 효소인 알칼리성 인산분해효소(이하 ALP) 활성 감소로 인해 나타나는 치명적인 골격계 대사성 질환이다.저인산효소증으로 인해 ALP 활성이 저하되면 평생 동안 다양한 전신 증상의 위험을 안고 살아가야 하며 증상은 근육통 및 관절통 유치 또는 영구치의 조기 탈락 비타민 B6 반응성 발작을 비롯해 호흡부전, 구루병, 골감소증, 신부전 등으로 다양하게 나타날 수의학신문2024. 5. 15.조회 4