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‘레베르 유전성 시신경병증’에 대한 전체 검색 결과 약
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스타가르트병, 망막색소변성증, 레베르 선천성 흑암시, 어셔 증후군, 상세불명의 유전성 망막디스트로피, 기타 명시된 망막장애, X-연관 연소성 망막분리, 베스트병, 범맥락막위축증

2025 데이터로 본 유전성망막질환 환자의 목소리 (하나금융 ESG)

레어노트에서는 유전성 망막질환에 대한 사회적 인식을 높이고 관련 정책을 확대하며, 장기적인 연구를 활성화하기 위해 국내 크론병  환자 건강 데이터 구축 사업의 일환으로 환자와 보호자 대상 설문조사를 진행했어요. 이번
#치료와 관리
#환자 지원
2025. 7. 7.조회 14
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레베르 선천성 흑암시

유전성망막질환, 초기엔 유전자치료…후기엔 세포치료 더해 해결 가능

최근까지 유전성망막질환에서 망막 '주변부' 문제는 수술로 치료가 가능했지만, 망막 '중심부' 문제는 치료가 불가했다. 하지만 망막 중심부에 있는 세포가 손상된 유전성망막질환도 최근 새로운 치료법이 제시되고 있다.바로 '레베르 선천성 흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis, LCA)’와 ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)’, 'X-연관 연소성 망막층간분리' 3개 질환에 대한 유전자·세포 치료 가능성이 서울대어린이병원 소아안과 김정훈 교수에 의해 제시된 것이다.현재 유전성망막질환 중 RPE
코리아헬스로그
2025. 4. 2.조회 26
유전성 혈관부종

칼비스타, 경구용 유전성혈관부종 치료제 FDA 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 칼비스타 파마슈티컬스(KalVista Pharmaceuticals)의 경구용 유전성 혈관부종(HAE) 치료제를 승인했다.칼비스타는 미국 FDA가 새로운 혈장 칼리크레인 억제제 엑터리(Ekterly, 성분명 세베트랄스타트)를 12세 이상 소아 및 성인 환자에서 유전성 혈관부종의 급성 발작 치료제로 승인했다고 7일(미국시간) 발표했다.엑터리는 유전성 혈관부종에 대한 최초이자 유일하게 필요시(on-demand) 투여하는 경구용 치료제다.지금까지 미국에서 유전성 혈관부종에 승인된 모든 필
의약뉴스
2025. 7. 8.조회 0
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