"제2의 헌터라제 발굴"…gc녹십자, 희귀약 개발 속도신약 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 헌터증후군 치료제 헌터라제를 개발한 노하우를 바탕으로 파브리병, 산필리포증후군, 강글리오시드증 등 다양한 LSD 신약 개발을 진행 중이다. 3일 관련 업계에 따르면 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 최근 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 신약후보물질 LA-GLA의 임상1/2상시험계획(IND)를 제출했다. 파브리병은 ...데일리팜2024. 8. 12.조회 4
"제2의 헌터라제 발굴"…gc녹십자, 희귀약 개발 속도신약 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 헌터증후군 치료제 헌터라제를 개발한 노하우를 바탕으로 파브리병, 산필리포증후군, 강글리오시드증 등 다양한 LSD 신약 개발을 진행 중이다. 3일 관련 업계에 따르면 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 최근 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 신약후보물질 LA-GLA의 임상1/2상시험계획(IND)를 제출했다. 파브리병은 ...데일리팜2024. 8. 16.조회 0
GC녹십자, GM1 강글리오시드증 치료제 ‘GC2126A’ 비임상서 효과성 확인GC녹십자가 GM1 강글리오시드증의 경구용 샤페론 치료제 ‘GC2126A’와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’ 등의 각 비임상시험 결과에서 효과성이 도출됐다고 밝혔다.회사는 지난 3일~7일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 202...2025. 2. 15.조회 6
GC녹십자, 희귀질환 치료제 혁신에 앞장최신 연구를 공유하고 치료법을 모색하는 국제포럼으로, GC녹십자는 자사의 GM1 강글리오시드증과 산필리포증후군 A형 치료제의 비임상 결과를 발표했다.GM1 강글리오시드증은 신경퇴행성 질환으로, 신생아 10만명 당 1명꼴로 발생한다. GC녹십자는 경구용 샤페론 치료제 GC2126A의 비임상 결과에서 β-galactosidase 활성이 증가하고, GM1-gang코리아포스트 한글판2025. 2. 11.조회 66
GM₂-강글리오시드증개요GM₂-강글리오시드증(GM2-Gangliosidosis)은 베타-헥소사미니다아제 (beta-hexosaminidase) 라는 효질병관리청2020. 1. 1.조회 87
GM₁-강글리오시드증matic leukodystrophy; MLD)와 크라베병，그리고 신경세포에서 두드러진 축적현상을 나타내는 강글리오시드증(gangliosidosis)이 있다. 강글리오시드 축적 질환은 크게 GM1과 GM2 두 개의 그룹으로 나눈질병관리청2020. 1. 1.조회 226
강글리오시드증 NOS이 떨어지면서 글리코스핑고리피드 복합체가 신경계를 포함한 여러 신체 장기에 축적됨으로써 발병합니다. GM1-강글리오시드증, GM₂-강글리오시드증 두 가지로 크게 나뉘며 각각 베타-갈락토시다아제 (β-galactosidase), 질병관리청2020. 1. 1.조회 127
샌드호프병추신경계의 진행성 악화가 특징이며, 상염색체 열성으로 유전되는 질환이다. 샌드호프병의 임상적 증상은 GM2 강글리오시드증의 동일한 분류에 해당되는 테이-삭스병(Tay-Sachs disease)과 비슷하다.샌드호프병은 헥소사미니데질병관리청2020. 1. 1.조회 29
