"제2의 헌터라제 발굴"…gc녹십자, 희귀약 개발 속도신약 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 헌터증후군 치료제 헌터라제를 개발한 노하우를 바탕으로 파브리병, 산필리포증후군, 강글리오시드증 등 다양한 LSD 신약 개발을 진행 중이다. 3일 관련 업계에 따르면 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 최근 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 신약후보물질 LA-GLA의 임상1/2상시험계획(IND)를 제출했다. 파브리병은 ...데일리팜2024. 8. 12.조회 5
"제2의 헌터라제 발굴"…gc녹십자, 희귀약 개발 속도신약 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 헌터증후군 치료제 헌터라제를 개발한 노하우를 바탕으로 파브리병, 산필리포증후군, 강글리오시드증 등 다양한 LSD 신약 개발을 진행 중이다. 3일 관련 업계에 따르면 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 최근 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 신약후보물질 LA-GLA의 임상1/2상시험계획(IND)를 제출했다. 파브리병은 ...데일리팜2024. 8. 16.조회 5
GC녹십자, GM1 강글리오시드증 치료제 ‘GC2126A’ 비임상서 효과성 확인GC녹십자가 GM1 강글리오시드증의 경구용 샤페론 치료제 ‘GC2126A’와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’ 등의 각 비임상시험 결과에서 효과성이 도출됐다고 밝혔다.회사는 지난 3일~7일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 202...2025. 2. 15.조회 13
GC녹십자, 희귀질환 치료제 혁신에 앞장최신 연구를 공유하고 치료법을 모색하는 국제포럼으로, GC녹십자는 자사의 GM1 강글리오시드증과 산필리포증후군 A형 치료제의 비임상 결과를 발표했다.GM1 강글리오시드증은 신경퇴행성 질환으로, 신생아 10만명 당 1명꼴로 발생한다. GC녹십자는 경구용 샤페론 치료제 GC2126A의 비임상 결과에서 β-galactosidase 활성이 증가하고, GM1-gang코리아포스트 한글판2025. 2. 11.조회 69
GM₂-강글리오시드증개요GM₂-강글리오시드증(GM2-Gangliosidosis)은 베타-헥소사미니다아제 (beta-hexosaminidase) 라는 효질병관리청2020. 1. 1.조회 100
GM₁-강글리오시드증matic leukodystrophy; MLD)와 크라베병，그리고 신경세포에서 두드러진 축적현상을 나타내는 강글리오시드증(gangliosidosis)이 있다. 강글리오시드 축적 질환은 크게 GM1과 GM2 두 개의 그룹으로 나눈질병관리청2020. 1. 1.조회 253
강글리오시드증 NOS이 떨어지면서 글리코스핑고리피드 복합체가 신경계를 포함한 여러 신체 장기에 축적됨으로써 발병합니다. GM1-강글리오시드증, GM₂-강글리오시드증 두 가지로 크게 나뉘며 각각 베타-갈락토시다아제 (β-galactosidase), 질병관리청2020. 1. 1.조회 196
샌드호프병추신경계의 진행성 악화가 특징이며, 상염색체 열성으로 유전되는 질환이다. 샌드호프병의 임상적 증상은 GM2 강글리오시드증의 동일한 분류에 해당되는 테이-삭스병(Tay-Sachs disease)과 비슷하다.샌드호프병은 헥소사미니데질병관리청2020. 1. 1.조회 40
