루게릭병루게릭병 진행을 늦추는 치료제현재 시판 중인 루게릭병 치료제는 손상된 조직을 회복시킬 순 없지만, 질환의 진행을 지연시키고 증상을 더욱 잘 관리할 수 있도록 돕습니다. 다음은 루게릭병의 진행을 지연시키는 치료제 성분입니다. 리루졸Riluzo#치료와 관리2021. 11. 18.조회 704
전체 질환드라벳 증후군 전 세계 임상시험 현황 미국 FDA 통계에 따르면 2022년에 새롭게 허가받은 신약의 약 20%가 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 드라벳 증후군 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 드라#치료와 관리2023. 11. 20.조회 229
전체 질환DNA, 유전자, 염색체는 어떻게 다른가요?인터넷에서 희귀질환 정보를 검색하면 DNA, 유전자, 염색체라는 단어를 자주 만나게 돼요. 이들은 희귀질환을 이해하는 데 꼭 필요한 개념이지만, 정확히 이해하기 어려워요. 레어노트가 쉽게 설명해 드릴게요. 이 글을#유전자2022. 6. 17.조회 1.3만
전체 질환신경섬유종증 1형 치료 및 연구 소식 | 2023년 4분기국내와 해외의 신경섬유종증 1형 치료제 연구 소식을 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요? 지나간 소식을 더 편하게 확인하실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해드리려고 해요.#치료와 관리2024. 1. 15.조회 348
전체 질환뇌전증 치료제 소식 모음 | 2023년 3분기안녕하세요. 레어노트 팀입니다. 매주 국내외 최신 치료제 정보를 전달해 드리는 의학 소식, 잘 받아 보고 계신가요? 지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해 드리려고 해#치료와 관리#치료와 관리2023. 10. 17.조회 313
전체 질환고셔병 치료효소대체요법 고셔병의 효소대체요법 치료제는 고셔병 환자에게 결핍된 글루코세레브로시다아제GCase; glucocerebrosidase 효소를 보충합니다. 효소대체요법 치료제는 2주에 한 번씩 정맥에 직접 주사합니다.#치료와 관리2021. 11. 21.조회 455
전체 질환근긴장 디스트로피 전 세계 임상시험 현황 미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 근긴장 디스트로피 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 근#치료와 관리2024. 1. 9.조회 500
전체 질환파브리병 전 세계 임상시험 현황미국 FDA 통계에 따르면 2022년에 새롭게 허가받은 신약의 약 20%가 희귀질환 치료제라고 해요. 전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 파브리병 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요? 리소좀 축적#치료와 관리2023. 12. 13.조회 182
전체 질환폼페병 치료효소대체요법 폼페병 효소대체요법 치료제는 폼페병 환자에게 결핍된 산성 알파-글루코시다아제GAA; Acid α-glucosidase 효소를 보충합니다. 현재 시판된 폼페병 효소대체요법 치료제는 마이오자임과 넥스비아자#치료와 관리2021. 11. 21.조회 273
