벌써 2022년의 마지막 날이 다가왔어요. 2022년은 여러분에게 어떤 한 해였나요?

레어노트는 올해도 어김없이 많은 희귀질환 환우분들께 도움을 드리기 위해 숨 가쁘게 달려왔는데요, 특히 9월부터는 희귀질환과 관련한 국내외 ‘의학 소식’을 전달해 드리는 새로운 시도를 시작했어요.

올해는 제20대 대통령 선거, 미국 중간 선거 등 국내외로 굵직한 이슈가 많아 희귀질환과 관련된 정책에도 많은 변화가 예상돼요. 희귀질환에 대한 사회적 관심이 조금씩 높아지면서 여러 가지 사회적인 움직임도 볼 수 있었지요. 제약 업계에서도 희귀질환 치료제 연구에 예전보다 큰 관심을 기울이고 있어요.

2022년 4분기에 레어노트에서 가장 큰 관심을 받았던 소식은 무엇일까요?
함께 살펴보면서 2022년을 마무리해 보아요!

1. 국산 치료제가 많아질 예정이에요

수입에 의존했던 희귀의약품 일부를 국내에서 생산할 예정이에요. 현재 한국희귀필수의약품센터에서 최우선적으로 필요한 의약품 목록을 선정하고 있어요. 국내에서 생산하는 희귀의약품이 많아지면 환자들이 의약품을 더 쉽게 구할 수 있겠죠?

2. 치료비 지원 사업이 많아졌어요

인천시교육청, 광주시교육청, 울산시교육청 등 여러 지역의 교육청에서 희귀질환 학생들의 치료비를 지원하는 사업을 시작했어요. 올해 신청을 놓치셨다면, 내년에는 꼭 신청해 보세요! 레어노트에서도 소식이 전해지는 대로 알려 드릴게요.

3. 신약 수입이 많아질 예정이에요

국내에 아직 출시되지 않은 해외 신약을 도입하기 위한 민관 협력이 이루어졌어요. 10월에 동아에스티와 국가임상시험지원재단이 업무 협약을 맺었고, 12월에는 우선 도입이 필요한 신약 목록도 발표되었답니다. 해외 신약이 국내에 빠르게 시판된다면 치료 기회도 늘어나겠죠?

4. 치료제 등재가 빨라질 거예요

치료 효과가 높고 대체품이 없는 희귀질환 치료제의 등재 절차가 7개월에서 5개월로 단축될 것이라는 계획이 발표되었어요. 이외에도 소아 희귀질환 치료제의 경제성 평가 면제 등 환자들의 치료 기회를 늘리기 위한 다양한 논의가 진행되었고, 내년부터 일부 정책이 개선될 예정이에요. 

5. 희귀질환 치료제가 적극 개발되고 있어요 

FDA에서 올해 승인받은 신약 중 희귀질환 관련 신약의 비율이 절반 이상이라는 점, 알고 계셨나요? FDA는 희귀의약품 개발을 장려하기 위해 보조금 지급, 시장 독점, 세금 공제, 신속 승인 등 다양한 혜택을 제공하고 있어요. 그만큼 국내 제약사들도 희귀질환 치료제 개발에 관심이 많겠죠? 

6. 내 치료제와 미국 선거의 관련성은 무엇일까요?

11월 미국 중간 선거에서 민주당이 선전하면서 바이든 정부가 ‘인플레이션 감축법(IRA)’을 적극적으로 추진할 수 있게 되었어요. 이 법안에 포함된 ‘약가 협상’의 내용이 희귀질환 치료제의 수익과 매출에 악영향을 미칠 것이라는 우려가 제기되고 있어요. 해외 정치가 나에게도 영향을 미칠 수 있다니, 해외 소식도 놓치지 않고 지켜봐야겠죠?

7. 유전자 치료 기술이 점점 발전하고 있어요

국내와 해외에서 유전자 가위 기술을 활용한 다양한 임상 연구가 좋은 성과를 내고 있어요. 앞으로 유전자 치료 기술을 활용한 다양한 치료 방법이 등장할 거예요. 12월에는 서울대학교 배상수 교수가 부작용을 최소화한 초정밀 유전자 가위 기술을 개발하여 이달의 과학기술인상을 수상하기도 했어요.

8. 서울대병원에서 특별한 안내서가 나왔어요

서울대병원에서 의사소통이 어려운 환자들을 위한 책을 발간했어요. 문자판, 그림 카드 등 책에 수록된 여러 도구를 활용해서 보호자, 의료진과의 의사소통에 도움을 받을 수 있어요. 소아 환자부터 성인 환자까지 모두 사용할 수 있고, 서울대병원 홈페이지에서 무료로 다운받을 수 있어요. 

9. 희귀질환 환우가 당선되었어요

더불어민주당 전국장애인위원장에 한국근육장애인협회 소속의 조연우 씨가 당선되었어요. 조 당선인은 2년간 장애인을 대변하여 핵심 공약을 실천하고 약자를 위한 세상을 만드는 데 앞장 서겠다는 포부를 밝혔어요. 조 위원장의 활동에 관심을 갖고 지켜봐 주세요! 

10. 5만 명이 동의한 사연, 어떤 사연일까요?

한 희귀질환 환자의 보호자가 올린 사연이 5만 명의 동의를 받으며 국회 심의까지 가게 되었어요. 치료제가 있는데도 급여가 적용되지 않아 치료를 받지 못하는 현실에 많은 환우들이 공감을 보내 주셨는데요, 이렇게 조금씩 사회적 인식이 높아지면 해결 방안도 찾을 수 있지 않을까요?

이상으로 올 4분기 10대 의학 소식을 함께 알아보았어요. 많은 일이 있었던 해였던 만큼 정말 다양한 소식이 있었는데요, 어떠셨나요? 각각의 소식은 레어노트에서 '2022의학소식'으로 검색하면 확인해 보실 수 있어요.

새해에도 레어노트는 환자분들께 도움이 될 수 있는 다양한 소식을 발 빠르게 전해 드리며 치료 여정에 함께하겠습니다.

올 한 해 동안 정말 고생 많으셨어요. 새해 복 많이 받으시고, 2023년에도 레어노트와 함께해요!