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발작성 야간헤모글로빈뇨

희귀혈액질환 pnh 공간 경쟁 열기 후끈

아스트라제네카(AZ)가 지배하는 발작성 야간헤모글로빈뇨(PNH) 시장의 경쟁이 가열되고 있다.로슈는 PNH 공간을 놓고 점점 더 치열해지는 경쟁에 뛰어들 준비를 하고 있다.회사의 피하주사 경쟁자는 규제 승인을 신청할 수 있는, AZ의 정맥주사 블록버스터인 솔리리스(Soliris)에 비열등을 보인 3상 연구결과를 최근 발표했다.3상 COMMODORE 2 연구의 데이터에서 로슈의 시험 항체 크로발리맙(crovalimab)은 PNH에 현재 표준요법인 AZ의 솔리리스(eculizumab)에 뒤지지 않음을 보였다.크로발리맙은 Crovalim
메디팜스투데이
2024. 5. 13.조회 1
발작성 야간헤모글로빈뇨

노바티스 경구용 희귀 혈액질환 치료제 fda 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 첫 경구용 치료제를 허가했다.스위스 제약사 노바티스는 FDA가 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초의 경구용 단독요법으로 파발타(Fabhalta, 성분명 입타코판)를 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.발작성 야간 혈색소뇨증 환자는 보체계에 의해 적혈구가 조기에 파괴되기 쉬워지는 후천성 돌연변이를 갖고 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈, 골수 부전, 혈전증 등이 다양한 조합과 중증도로 나타나는 것이 특징이다.현재 발작성
의약뉴스
2024. 5. 13.조회 2
발작성 야간헤모글로빈뇨

美fda, 새로운 야간혈색소뇨증 치료제 엠파벨리 승인

미국 식품의약국(FDA)이 심각한 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 새로운 치료제를 승인했다.미국 바이오제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 14일(현지시각) FDA가 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료를 위한 최초이자 유일한 C3 표적 치료제 엠파벨리(Empaveli, 페그세타코플란)를 승인했다고 발표했다.엠파벨리는 이전에 치료받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자와 C5 억제제인 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 및 울토미리스(성분명 라불리주맙) 치료 후 치
의약뉴스
2024. 5. 13.조회 9
발작성 야간헤모글로빈뇨

발작성 야간 혈색소뇨증 신약 '엠파벨리', 29일 국내 허가

희귀질환 '발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)'에 새로운 치료 옵션이 국내 등장했다. 식품의약품안전처는 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 ‘엠파벨리(성분명 페그세타코플란)’를 29일 허가했다고 30일 밝혔다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 민감해 혈관 내외에서 용혈을 유발하는 희귀질환이다. 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타나며 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전 등의 증
코리아헬스로그
2024. 5. 13.조회 2
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명랑한토끼l15
발작성 야간헤모글로빈뇨
보호자

저는 발작성 야간헤모글로빈뇨 외에 다른 질환도 있는 환자의 보호자예요. 내 질환에 대한 증상을 공유하고 도움을 주고 싶어서 가입했어요! 확진 후 지금까지 어떻게 지내는지 궁금해요 🔍

저는 발작성 야간헤모글로빈뇨 외에 다른 질환도 있는 환자의 보호자예요. 내 질환에 대한 증상을 공유하고 도움을 주고 싶어서 가입했어요! 확진 후 지금까지 어떻게 지내는지 궁금해요 🔍
2023. 12. 18.
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