다논병다논병의 원인, 빈도, 유전 다논병(Danon disease)은 심장 근육의 약화(심근병증), 운동에 사용되는 근육의 약화(골격근병증), MedlinePlus2024. 6. 28.조회 16
다논병다논병의 원인, 진단, 치료 및 관리다논병(Danon disease)은 심근병증, 골격근병증, 지적 장애의 임상 삼중증을 나타내는 드문 X 연관 우성StatPearls2024. 6. 28.조회 4
폼페병폼페병의 원인, 진단, 치료 및 관리발병의 감별 진단에는 다음이 포함됩니다(차이점은 괄호 안에 작성됨): 척수 근위축증 1(심장 관련 없음), 다논병(X 연관 유전) . 후기 발병의 경우: 사지 거들 근이영양증(축 근육에 영향 없음), 뒤시엔-베커 근이영양StatPearls2024. 6. 28.조회 10
다논병car-t가 주도하는 세포‧유전자치료제…연 평균 49.5% 성장18억5000만 달러(약 2조6307억원)의 높은 매출액 지속할 것으로 전망됐으며 카빅티, 예스카르타, 아베크마, 브레얀지, 다논병 치료제 후보물질인 RP-A501이 뒤를 이을 것이란 전망이다.유전자치료제 시장규모현재 FDA 생물학적제제허가신청(BLA)에서는 총 10개의 유전자치료제를 승인했으며, 올해에는 다발성골수종 치료제인 카빅티와 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제인 진테글로가 승인됐다.2000년 이후 국내 허가 세포치료제는 15건으로 모두 국내 제조 의약품이며, 허가 유전자 치료제 3건은 모두 수입 의약품으로 확인됐다. 지난해에는 한국노바티스의 킴리아, 졸겐스마, 럭스터나 등 3개 의약품이 허가됐다.아울러 KDDF는 임상1상부터 품목허가 전까지 포함하는 차세대 바이오치료제 파이프라인의 2016년 이후 연평균성장률이 27%로 최근 크게 성장했으며, 이중 세포 치료제가 큰 비중을 차지했다고 전했다.블록버스터 유전자 치료제(2026년 기준 예측)올해 2월 기준 글로벌 세포‧유전자치료제 파이프라인은 3343개이며, 치료제 종류별로는 세포치료제가 29.4%로 가장 많았고, 적응증 별로는 암이 42.4%로 가장 비중이 높았다.CAR-T 세포 치료제는 지속적으로 세포치료제 파이프라인을 주도하고 있으며, 그 외 세포 치료제는 지난해보다 129% 증가해 가장 빠르게 늘어나는 것으로 확인됐다.CAR-T 세포 치료법에서 가장 흔한 표적단백질인 CD19, BCMA 및 CD22의 사용빈도는 완만하게 증가했다. 고형암에서 TAA를 표적으로 하는 세포 치료제 역시 크게 증가했다.유전자치료제 파이프라인 현황(22년 02월 기준)유형별 전체 파이프라인 보유 상위 3개 기업을 살펴보면 바이오 기업이 대다수를 차지하며, BMS,노바티스 등 글로벌 제약기업의 경우 상당수 파이프라인은 외부 도입을 통해 확보하고 있다.글로벌 제약기업들은 기술도입, M&A 등 외부 도입을 통한 파이프라인 확보 비율이 평균 78%로 높은 것으로 나타났다.올해 상반기에는 전체 123건의 글로벌 거래 중 21건이 CGT 관련으로, 글로벌 제약회사들의 새로운 기술과 모달리티에 대한 관심을 보여주고 있다. 하반기에도 CAR-T 관련 최대 60억 달러 규모의 빅딜이 체결됐다.지난해와 올해 국가신약개발사업단 협약 과제 227개 중에서 42.7%인 14개가 유전자치료제 과제였으며, 그 중 절반은 CAR-T 관련 연구로 나타났다. 메디칼타임즈2024. 5. 13.조회 23