인트라바이오, 희귀질환 치료제 두 번째 적응증 3상 성공(Aqneursa, 성분명 레바세틸류신)의 적응증 확대를 위한 핵심 임상시험에 성공했다고 밝혔다.인트라바이오는 소아 및 성인 모세혈관확장성 운동실조(Ataxia-Telangiectasia) 환자를 대상으로 N-아세틸-L-류신(레바세틸류신)을 평가한 중추적 임상 3상 시험 IB1001-303의 긍정적인 톱라인 결과를 21일 공개했다.임상시험에서는 1차 평가변수로 12주 치료 후 레바세틸류신이 운동실조 평가척도(SARA)에 미치는 영향을 평가했의약뉴스2026. 1. 23.조회 39
모세혈관확장성 운동실조[루이-바]개요모세혈관 확장성 운동실조는 유전성 복합 신경 퇴행성 질환으로, 영아기(출생 10일정도에서 만 1세)또는 유년기(만1세부터 6세까지) 초기에 증상이 뚜렷하게 나타납니다. 이 질환은 자발적인 운동을 조절하는 능력이 질병관리청2020. 1. 1.조회 57
