진행성 골화섬유형성이상입센, 희귀 골질환 치료제 eu 승인 실패로 했다.입센은 유럽 집행위원회가 앞서 올해 5월에 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 제시한 의견에 따라 진행성 골화섬유형성이상(FOP) 치료제 팔로바로텐의 판매 허가를 거절했다고 19일(현지시각) 발표했다.팔로바로텐은 전 세계적으로 의약뉴스2024. 5. 13.조회 4
진행성 골화섬유형성이상입센, 희귀 골질환 치료제 美 승인 권고 획득골질환 치료제 승인을 권고하기로 했다.입센은 FDA의 내분비대사약물자문위원회(EMDAC)가 초희귀 골질환인 진행성 골화섬유형성이상(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP)을 앓는 환자 치료를 위한 팔의약뉴스2024. 5. 13.조회 1
루게릭병루게릭병, 진행성 신경퇴행성 질환루게릭병으로 알려진 ALS는 뇌와 척수의 신경 세포와 경로를 공격하는 진행성 말기 신경퇴행성 질환입니다. 이 질환은 미국에서 약 30,000명, 전 세계적으로 약 500,000명에게 영향을 미칩니다.MLB.com2024. 6. 4.조회 27
파브리병파브리병: 효소 결핍으로 인한 진행성 조직 축적파브리병은 GLA 유전자 돌연변이로 인한 효소 α-갈락토시다제 A(α-Gal A) 결핍으로 발생하는 X-연관 리소좀 저장 장애입니다. 이로 인해 글리코스핑고지질이 조직에 점진적으로 축적됩니다. 가장 흔한 징후나 증상Frontiers2024. 7. 3.조회 4
망막색소변성증망막색소변성증: 진행성 시력 상실과 실명을 초래하는 유전 질환망막색소변성증은 진행성 시력 상실과 실명을 초래하는 유전 질환입니다. 현재 치료법이 없어 지속적인 연구가 중요합니다. Dr. Oleg Alekseev, MD, PhD는 Duke Eye Center의 저명한 망막 전문WFLA2024. 6. 5.조회 153
축삭 회전타원체 및 색소침착된 아교세포를 동반한 성인-발병 백질뇌병증진행성 다초점 백질뇌병증 치료 시장 전망 및 기회진행성 다초점 백질뇌병증(PML) 치료 시장은 2030년까지의 성장 전망과 기회를 포함하고 있습니다. 이 시장은 효과적인 치료법을 찾기 위한 지속적인 연구 개발 노력에 의해 주도되고 있습니다. PML은 JC 바이러스openPR.com2024. 6. 8.조회 12
망막색소변성증진행성 망막 변성을 가진 환자에서 새로운 INPP5E 변이 발견두 명의 비증후성 망막색소변성증(RP) 환자에서 진행성 망막 변성이 확인되었습니다. 엑솜 시퀀싱을 통해 INPP5E 유전자에서 새로운 변이가 발견되었으며, 이 변이가 비증후성 RP의 병원성 원인으로 추정되었습니다. Nature2024. 6. 1.조회 344
진행성 골화섬유형성이상진행성 섬유 이형성증(FOP)에 대한 승인된 치료법이 없습니다진행성 섬유 이형성증(FOP)은 근육, 힘줄, 인대가 뼈로 변하여 '두 번째 골격'을 형성하게 만드는 질환입니다. 전 세계 대부분의 국가에서는 FOP에 대한 승인된 치료법이 없습니다.ScienceAlert2024. 6. 11.조회 11
축삭 회전타원체 및 색소침착된 아교세포를 동반한 성인-발병 백질뇌병증HIV 환자의 진행성 다발성 백질뇌병증(PML) 치료 전략 부재HIV 환자 중 2%-4%가 진행성 다발성 백질뇌병증(PML)을 앓고 있으며, 현재 효과적인 치료 전략이 없어 사망률이 최대 50%에 이릅니다. 항레트로바이러스 치료(ART)의 발전으로 AIDS 관련 PML 환자의 Frontiers2024. 6. 30.조회 1
