대통령 이어 총리도 “희귀질환자 부담 줄여야”·가족을 대상으로 간담회를 갖고, 희귀질환 진료 현장의 의료진을 격려했다.환자·가족 간담회에는 중증(뒤센) 근디스트로피, 시신경척수염 등을 앓고 있는 환자와 그 가족 11명이 참석했으며, 정부에서는 보건복지부, 식품의약품안전처의학신문2일 전조회 125
리젠스바이오, 2026년 두 개의 승인·하나의 블록버스터를 노리다...임상 성공을 넘어 ‘출시’로 - 금융경제플러스료 전문기업 리젠스바이오(REGENXBIO)가 2026년을 기점으로 본격적인 상용화 국면에 진입한다. 듀센 근디스트로피(DM금융경제플러스2026. 1. 13.조회 9
연구자들이 근긴장성 근디스트로피 1형이 장 근육의 과도한 수축을 유발하는 방법을 규명연구자들은 근긴장성 근디스트로피 1형이 장 근육의 과도한 수축을 유발하는 메커니즘을 밝혀냈습니다. 이 발견은 질병의 이해와 치료에 중요한 GeneOnline News -2025. 12. 16.조회 2
아토사 테라퓨틱스, 듀센 근디스트로피 치료제로 FDA 희귀 소아 질환 지위 획득 - 금융경제플러스[금융경제플러스 = 이미주] 아토사 테라퓨틱스가 개발 중인 듀센 근디스트로피(DMD) 치료제 (Z)-엔독시펜이 미국 FDA로부터 희귀 소아 질환(Rare Pedi금융경제플러스2025. 12. 13.조회 30
사렙타 유전자치료제 벡터 FDA 플랫폼 지정 획득테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 유전자 치료제 개발 및 심사를 지원한다.사렙타는 지대 근디스트로피 2E/R4형 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질 SRP-9003(bidridistrogene xebopar의약뉴스2025. 6. 8.조회 4
휴먼스케이프, '희귀 근육질환 극복' 세미나 개최발병하면 삶의 질을 급격히 악화하는 희귀질환인 두셴 근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 극복을 위해 환자단체와 의료진, 휴먼스케이프가데일리메디2024. 6. 22.조회 151
