안녕하세요! 레어노트 팀입니다.

매일매일 쏟아지는 뉴스, 양도 많고 일일이 챙겨 읽기 어려우시죠?
이제 레어노트에서 매달 첫째 주마다 지난 한 달 동안의 뉴스를 선별해서 전달해 드릴게요.

이름하여 월간 의학 소식 이모저모 ! 

이런 소식을 전해 드릴게요
  • 행정: 의료보험, 의료비 지원 등 복지 정책과 제도 개편 소식
  • 연구: 임상시험, 유전자 기술 등 희귀질환 연구의 최신 근황
  • 치료제: 신약 개발, 급여 진입 등 치료제 관련 소식
  • 환자 일화: 희귀질환으로 투병 중인 환자 이야기
  • 행사·캠페인: 희귀질환에 대한 인식을 높이고 환우를 돕는 다양한 행사와 캠페인

2023년 1월에는 어떤 소식들이 있었을까요?
레어노트가 선별한 소식을 만나 보세요. 

행정

정부와 지자체에서 희귀질환 환자들을 위한 다양한 정책들을 내놓고 있어요. 1월에도 여러 가지 복지 정책, 지원금 등에 대한 다양한 소식이 있었는데요. 중요한 소식을 정리해 봤어요.

신약 허가가 빨라질 거예요

식약처에서 혁신 신약 등을 빠르게 시장에 출시하기 위해 운영하는 글로벌 혁신제품 신속 심사 지원 체계(GIFT)가 좋은 효과를 내고 있어요.
이 제도가 자리 잡으면 미국과 유럽처럼 신약 허가가 빨라지고 치료제 접근성이 좋아질 거예요. 

급여 등재 기간이 빨라졌어요

올해부터 일부 치료제의 급여 등재 협상 기간이 60일에서 30일로 단축돼요.
적용 대상은 환자가 소수이고 대체할 치료법이 없는 소아 대상의 약제, 약가 참조국* 8개 중 3개국 이상에서 급여 대상이면서 약가를 확인할 수 있는 약제에요.

약가 참조국
해외 신약을 국내로 도입할 때 가격을 정하기 위해 다른 나라의 가격을 참고하는데요, 참고 대상이 되는 나라를 말해요. 미국, 일본, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 캐나다가 있어요. 

의료비 지원 대상이 늘어났어요

작년 12월에 질병관리청에서 희귀질환 42개를 산정특례 대상으로 신규 지정한 것 아시나요?
소아·청소년 희귀질환자 지원 대상도 중위소득 120% 미만에서 130% 미만으로 확대됐어요.
이에 따라 당진시, 고양특례시, 울산광역시 등 여러 지자체에서 의료비 지원 대상을 늘린다는 소식이 들려왔답니다.
내 지역의 지원 사업 정보도 꼭 확인해 보세요! 

연구

희귀질환을 대상으로 다양한 임상 연구들이 진행되고 있어요. 1월에는 어떤 소식이 있었을까요?

한국에서 임상시험이 더 많아질 거예요

2021년에 다국적 제약사가 국내에서 진행한 임상시험은 1,590건이고 참여 환자 수는 24% 증가하여 16,000명을 넘었어요. 특히 임상 1상과 2상의 비율이 크게 증가하여 환자들의 치료 기회가 확대될 것으로 보여요.

치료제

새해를 맞아 여러 제약사에서 신약 출시 계획, 급여 등재 계획 등을 앞다투어 발표했어요.
내 치료제 소식도 있는지 확인해 볼까요?

올해의 신약 후보를 확인해 보세요

2월에는 노인성 황반변성 치료제, 5월에는 두셴 근디스트로피 치료제의 FDA 심사 결과가 발표될 예정이에요.
크론병 치료제도 올해 주목할 만한 신약으로 선정되었고, 유전자 편집 치료제와 자가면역질환 치료제 등도 눈길을 끌어요.
자세한 목록은 여기에서 확인할 수 있어요.

급여 등재를 기다리는 치료제들이 있어요

올해부터 일부 신약의 협상 기간이 단축되면서 더 많은 치료제가 등재에 성공할 것으로 기대돼요.
유전성 망막질환 치료제, 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제, 척수성 근위축증 치료제, 뇌전증 치료제 등이 급여 등재를 목표하고 있어요.
자세한 목록은 여기에서 확인할 수 있어요.

유전자 가위 치료제가 나올 거예요

유전자 가위 기술을 활용한 최초의 치료제가 올해 3월에 미국 FDA 승인을 신청할 예정이에요.
유전자 가위 기술을 활용한 치료제는 원인 유전자 자체를 교정하기 때문에, 한번 투여하면 치료 효과가 영구적으로 계속된다고 해요.  

유전자 치료제 시장이 커지고 있어요

유전자 치료제 시장이 계속 커지고 있지만 몇 가지 문제가 해결되어야 해요.
비싼 치료제 가격, 전문 인력 확보, 유전자 편집 기술의 안전성과 지속성, 높은 개발 비용으로 인한 수익성 문제 등이 있어요. 

환자 일화

작년 말 세계적인 팝 스타 셀린 디온의 희귀질환 투병 소식이 많은 사람들을 놀라게 했는데요, 올해도 희귀질환과 맞서 싸우고 있는 많은 환우들의 소식이 계속해서 들려오고 있어요. 

희귀질환에 관한 다큐멘터리가 나왔어요

1월 4일, KBS에서 희귀질환에 관한 다큐멘터리 〈1%의 확률과 기적, 희귀질환〉이 방송되었어요.
임상시험에 참여 중인 환자, 급여를 통과한 치료제를 투여받는 환자, 조기 진단과 맞춤형 치료를 위한 기술 발전 등 다양한 이야기를 만나볼 수 있어요.

유명인들이 자녀의 희귀질환 투병을 밝혔어요

방송인 김미려 씨의 아들은 선천성 콜라겐 결핍증을, 가수 별 씨의 딸은 길랭-바레 증후군을 앓고 있다고 해요. 두 사람은 아픈 자녀를 돌보고 있는 부모님들에게 격려의 말을 전하며 많은 공감과 위로를 얻고 있어요. 

행사·캠페인

여러 단체에서 환우들을 위한 다양한 행사를 진행하고 있어요. 1월의 행사 소식을 정리해 봤어요. 

새해를 맞이하여 많은 소식이 들려왔네요. 2월에는 어떤 소식을 만나볼 수 있을까요?
2월 28일 희귀질환의 날을 앞두고 더욱 다양한 소식을 볼 수 있지 않을까 싶은데요.

한 달 뒤에 알차게 준비해서 돌아올게요! 

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