주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 넷째 주

희귀질환 최신 뉴스를 모았어요

2024. 2. 22.

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안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

봄을 앞두고 곳곳에 큰 눈이 내렸던 한 주, 잘 보내셨나요?
2월 넷째 주에는 어떤 새로운 소식이 있었는지 함께 살펴볼게요.

2월 넷째 주 소식 한눈에 보기

정부, 비대면 진료 전면 확대
보건복지부, 희귀질환 치료 기회 확대 꾀한다
불붙은 국내외 바이오시밀러 성장 속도
동물대체시험법 시장에 도전하는 국내 기업
희귀질환 신약 개발 위해 손잡은 오가노이드 기업과 AI 신약 개발 기업
에스바이오메딕스, 유전자 가위 치료제 개발 본격화
루게릭병 신약 렐리브리오, 국내에서는 과연

행정

희귀질환 최신 뉴스_정책

정부, 비대면 진료 전면 확대(2/23)

최근 전공의 파업으로 의료 공백이 현실화되면서, 희귀난치질환 환자에게도 피해가 생기지 않을까 우려의 목소리가 나오고 있어요. 한국희귀·난치성질환연합회 현재까지 큰 피해는 없었지만, 앞으로 어떻게 필수 의료를 정착시킬지 보다 명확한 대책이 나와야 한다고 덧붙였어요.
이에 정부는 보건의료 재난경보 단계를 기존 '경계'에서 '심각'으로 높이고, 비대면 진료를 확대하겠다고 발표했어요. 비대면 진료는 기존에 의원급 의료 기관과 재진 환자에게만 가능했는데요. 전공의 파업이 종료되는 시점까지 초진 환자와 병원급 이상 의료 기관으로 확대돼요. 또한, 의료 취약지가 아닌 곳이어도 평일에 비대면 진료를 받을 수 있어요. 환자는 의료 기관에 문의해 비대면 진료 실시 여부를 확인한 뒤 신청하면 돼요.

보건복지부, 희귀질환 치료 기회 확대 꾀한다(2/19)

정부가 혁신 신약의 가치를 적절히 보상하고 환자 접근성을 높이는 방안을 추진하고 있어요. 이는 코로나19와 러시아-우크라이나 전쟁 등으로 인한 세계적인 의약품 부족과 기술 및 제도 간 괴리를 해결하려는 조치인데요.
보건복지부의 ‘제2차 국민건강보험 종합계획’에 따르면, 필수의약품의 안정적 공급과 의료 혁신을 지원하는 다양한 방안이 제시되었어요. 눈 여겨볼 조치로는 희귀질환 치료제 보장성 확대, 생존위협질환 치료 신약의 신속 등재 지원, 혁신 신약의 경제성 평가 우대, 제약사의 약가 우대 대상 확대, 위험분담제 적용 대상 확대 등이 있어요. 보건복지부는 전문가 의견 청취 및 협의체 논의를 통해 방향성을 구체화하겠다고 밝혔어요.

연구·치료제

희귀질환 최신 뉴스_연구

내 질환 치료제는 지금

사노피의 루게릭병 치료제 SAR443820, 임상 2상 실패
아르젠엑스의 비브가르트 하이트룰로, CIDP 치료제로 FDA 우선 심사 접수
삼성바이오에피스의 안질환 치료제 아필리부, 식약처 품목허가 획득

불붙은 국내외 바이오시밀러 성장 속도(2/21)

식약처 식품의약품안전평가원에 따르면 의약품은 크게 합성의약품과 생물의약품으로 나뉘어요.
합성의약품은 화학적 방법으로 만들어진 약물을 말하며, 이를 복제한 제네릭 의약품으로 불려요. 반면, 생물의약품은 생명체의 세포나 조직을 이용해 재조되는 약물로, 이를 복제한 약인 바이오시밀러는 오리지널 생물의약품과 완전히 같기 어려워요. '비슷한'을 의미하는 영어 단어인 'similar(시밀러)'가 사용된 이유도 여기에 있어요.
바이오시밀러는 주로 대장균, 효모, 동물세포 등을 이용해 단백질을 추출해 생산되는데요. 개발 비용과 시간을 단축할 수 있으며, 가격도 비교적 저렴해요. 최근에는 어코드 바이오파마가 크론병, 궤양성 대장염, 판상 건선 등에 사용되는 스텔라라의 바이오시밀러 DMB-3115의 품목허가 신청을 FDA에 제출했어요.
바이오시밀러 시장은 향후 몇 년간 지속적으로 성장할 것으로 보이며, 특히 염증 및 자가면역질환과 종양 질환 분야에서 중요한 역할을 할 것으로 예상돼요. 국내 기업인 동아에스티, 셀트리온, 삼성바이오에피스 등도 희귀질환 치료제를 비롯한 여러 바이오시밀러의 개발과 상용화에 주력하고 있어요.

동물대체시험법 시장에 도전하는 국내 기업(2/23)

2022년 12월, 미국 대통령은 동물실험 의무화를 삭제하는 식품의약품화장품법 개정안에 서명했는데요. 이 개정안이 미 상원에서 만장일치로 통과되면서 동물실험의 대안으로 세포 기반과 비세포 기반의 동물대체시험법에 대한 관심이 높아졌어요.
그중 오가노이드와 생체모사 장기칩은 대표적인 연구 개발 대상인데요. 실제 장기의 세포 성분과 구조, 기능을 재현했으며, 보다 안정적으로 배양할 수 있다는 장점이 있어요. 또한, 오가노이드 내 혈관 흐름도 미세하게 조절할 수 있어요.
이들은 동물실험을 대체하고 신약 개발 비용을 줄일 수 있기 때문에 해외에서는 2010년도 초부터 이미 희귀질환 모델 개발 등 동물대체시험법에 대한 연구가 활발한데요. 국내에서도 오가노이드 사이언스, 넥스트앤바이오, 큐리에이터, 멥스젠 등 다양한 기업이 이 시장에 도전하고 있어요. 식약처는 국내 기업이 전 세계적으로 인정받기 위해서는 표준화 작업이 필요하다고 설명하며, 식약처에서도 동물대체시험의 실용화를 위한 표준화 연구를 지원하겠다고 밝혔어요.

희귀질환 신약 위해 손잡은 오가노이드 기업과 AI 신약 개발 기업(2/21)

그래디언트 바이오컨버전스와 닥터노아바이오텍이 희귀질환 치료제 개발을 위한 공동 연구 협약을 체결했어요.
그래디언트 바이오컨버전스는 오가노이드 빅데이터와 AI 기술을 결합해 혁신신약 후보를 발굴하는 기업이며, 닥터노아바이오텍은 AI 기술을 기반으로 신경계 및 근육계 희귀질환 치료제 개발에 특화된 제약회사예요.
이번 협약을 통해 두 기업은 희귀질환 치료제 개발의 전 과정에 협력해 개발 기간을 단축하고 성공 확률을 높이고자 해요. 여기에는 그래디언트 바이오컨버전스의 환자 유래 오가노이드 플랫폼과 닥터노아바이오텍의 AI 기반 신약 개발 플랫폼이 활용될 예정이에요. 이러한 협력은 최근 FDA의 동물실험 의무 조항 삭제와 동물대체시험법의 중요성 증가에 부합하는 접근으로 평가돼요.

에스바이오메딕스, 유전자 가위 치료제 개발 본격화(2/19)

크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술을 활용한 치료제는 환자의 유전자 변이를 교정하고, 이를 정상 세포로 회복시킨 다음 환자에게 다시 투여하는 방식으로 효과를 내는데요. 국내 기업인 에스바이오메딕스는 국책 과제를 통한 기초 연구와 유전자 교정 전문가들의 영입과 함께, 유전자 가위 기술을 적용한 치료제 연구를 지속해 왔어요.
현재는 혈우병 치료제를 개발해 상용화를 준비하고 있어요. 혈우병은 희귀질환에 속하기 때문에 에스바이오메딕스의 치료제는 첨단 바이오의약품으로 분류되며, 첨생법 개정안이 통과되면서 임상 치료에 적용하는 시기가 가속화될 것으로 기대돼요. 에스바이오메딕스는 혈우병 외에도 파킨슨병 및 중증하지허혈 치료제 개발에도 도전하고 있으며, 이 중 4개는 임상시험을 진행 중이에요.

루게릭병 신약 렐리브리오, 국내에서는 과연(2/23)

근위축성 측삭 경화증은 루게릭병으로도 알려진 신경퇴행성 질환으로, 운동신경세포가 사멸해 여러 증상을 초래하는데요. 현재 국내에는 리루졸과 에다라본 두 가지 치료제가 승인되었으며, 이들은 질환의 진행 속도를 늦추는 효과가 있어요. 최근에는 렐리브리오라는 새로운 약이 FDA 승인을 받았으나, 한국에서는 식약처 승인을 받지 못했어요. 이에 한양대학교병원 루게릭병클리닉은 한국희귀필수의약품센터와 협력해 렐리브리오를 국내에 도입했지만, 적극적으로 추천하지는 않고 있어요.
렐리브리오는 담즙과 관련된 물질 투드카와 소변 계통 문제에 사용되는 나트륨 페닐부티레이트의 복합제로, 미토콘드리아와 세포 외 스트레스를 감소시켜 세포 사멸을 막고 운동 신경을 보호하는데요. 복약이 편리하고 안전성이 입증되었지만, 리루졸과 에다라본과 큰 차이가 없고 가격이 비싸기 때문에 해당 의료진은 투드카 복용이 낫다는 입장이에요.