레어노트
‘유전성 소뇌의 운동실조’에 대한 전체 검색 결과 약
42
개

질환 정보

총 
10
건
질환 정보 10건 전체 보기

레어노트 콘텐츠

총 
10
건
소발작 뇌전증 지속상태, PCDH19 관련 뇌전증 증후군, 엔젤만 증후군, 웨스트 증후군, 란다우-클레프너 증후군, 뇌전증 지속상태, 대발작 뇌전증 지속상태, 드라벳 증후군, 레녹스-가스토 증후군, 복합부분 뇌전증 지속상태, 긴장-간대성 뇌전증 지속상태, 뇌전증 압상스 지속상태, 뇌전증, DNM1 유전자 관련 뇌병증

뇌전증 치료제 소식 모음 | 2023년 3분기

안녕하세요. 레어노트 팀입니다. 매주 국내외 최신 치료제 정보를 전달해 드리는 의학 소식, 잘 받아 보고 계신가요? 지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해 드리려고 해
#치료와 관리
#치료와 관리
2023. 10. 17.조회 349
레어노트 콘텐츠 10건 전체 보기

글로벌 뉴스

총 
10
건
프리드라이히운동실조

PTC 프리드라이히 운동실조 치료제 FDA 승인 실패

[의약뉴스] 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 희귀 유전질환인 프리드라이히 운동실조에 대한 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는데 실패했다.PTC는 FDA로부터 프리드라이히 운동실조 소아 및 성인 환자의 치료를 위한 바티퀴논(vatiquinone)의 신약 허가 신청(NDA)과 관련해 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 19일(미국시간) 발표했다.서한에서 FDA는 바티퀴논의 유효성을 입증하는 충분한 근거가 제시되지 않았다고 지적했으며 신약 허가 신청서 재제출을 위해서는 추가적으로 적절하고
의약뉴스
2025. 8. 21.조회 0
프리드라이히운동실조

PTC 프리드라이히 운동실조 치료제 FDA 승인 실패

[의약뉴스] 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 희귀 유전질환인 프리드라이히 운동실조에 대한 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는데 실패했다.PTC는 FDA로부터 프리드라이히 운동실조 소아 및 성인 환자의 치료를 위한 바티퀴논(vatiquinone)의 신약 허가 신청(NDA)과 관련해 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 19일(미국시간) 발표했다.서한에서 FDA는 바티퀴논의 유효성을 입증하는 충분한 근거가 제시되지 않았다고 지적했으며 신약 허가 신청서 재제출을 위해서는 추가적으로 적절하고
의약뉴스
2025. 8. 23.조회 0
글로벌 뉴스 10건 전체 보기

환자 모임 정보

총 
8
건
환자 모임 정보 8건 전체 보기

소식

총 
3
건

커뮤니티

총 
1
건
전 세계 희귀질환·암질환 정보를 가장 빠르게
로그인하고 모든 콘텐츠를 제한 없이 확인해 보세요