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‘마이오클로누스를 동반한 조기발병 소뇌성 운동실조’에 대한 전체 검색 결과 약
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프리드라이히운동실조

美 fda, 첫 프리드라이히 운동실조 치료제 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 프리드라이히 운동실조를 가진 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.미국 제약회사 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)는 지난 28일(현지시각) FDA가 16세 이상 청소년 및 성인의 프리드라이히 운동실조 치료제 스카이클라리스(Skyclarys, omaveloxolone)를 승인했다고 발표했다.프리드라이히 운동실조는 일반적으로 청소년기에 진단되는 초희귀 유전성 신경퇴행질환이다.프리드라이히 운동실조 환자는 점진적인 협응 상실, 근육 약화, 피로를 경험하고 대
의약뉴스
2024. 5. 13.조회 19
다발골수종

vcd 병용요법, 아밀로이드증 동반한 다발골수종 1차에도 급여

아밀로이드증을 동반한 다발골수종 환자에게 이른바 VCD요법(보르테조닙/ 사이클로포스파미드/ 덱사메타손 3제요법)을 1차 치료제로 사용할 수 있도록 급여기준이 변경된다.또 급성림프모구백혈병 치료제 엘-아스파라기나제(에르위나제주) 투여를 위한 과민성 등급이 현 '3등급 이상'에서 '2등급 이상'으로 확대된다. 건강보험심사평가원은 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 23일 공개하고 오는 26일까지 의견을 듣는다. 시행예정일은 5월1일이다.공고내용을 보면, 먼저 '기타암(아밀로이드증)에 '보로테조밉 + 사이클로포스파
뉴스더보이스헬스케어
2024. 5. 13.조회 13
모세혈관확장성 운동실조

FDA, 퀸스 테라퓨틱스의 희귀병 치료제 EryDex에 신속 심사 지정을 부여

FDA는 퀸스 테라퓨틱스의 3상 약물 후보 EryDex에 희귀병인 운동실조-모세혈관확장증 치료를 위해 신속 심사 지정을 부여했습니다. 이 지정을 통해 퀸스는 FDA와의 조기 상호작용이 가능해지며, 가속 승인과 순차적 검토를 받을 수 있는 가능성이 열립니다.
Pharmaceutical Technology
2024. 6. 6.조회 4
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