미국 FDA 통계에 따르면 2023년에 새롭게 허가받은 신약의 약 절반이 희귀질환 치료제라고 해요.

전 세계에서 진행되고 있는 수많은 임상시험 중, 피트 홉킨스 증후군 치료제 임상시험은 어디까지 진행되었을까요?

피트 홉킨스 증후군 임상시험 현황

현재 임상시험이 진행되고 있는 피트 홉킨스 증후군 치료제는 총 2가지예요.

모든 피트 홉킨스 증후군 임상시험은 레어노트 치료 탭에서 더 자세히 확인할 수 있어요.
질환을 인증하면 실시간 업데이트 알림도 받을 수 있답니다.

1. NNZ-2591, 임상 2상 모집 중

미국에서 3~17세 피트 홉킨스 증후군 환자를 대상으로 NNZ-2591 경구 용액의 안전성, 내약성, 약동학, 효능 등을 평가해요.

• 성분명: 사이클로-L-글리실-L-2-알릴프롤린_{Cyclo-L-Glycyl-L-2-Allylproline}
• 책임 기관: 뉴렌 파마슈티컬스
• 중추 신경계에서 뉴런과 신경아교세포에 의해 생성되는 인슐린-유사 성장인자(IGF-1)는 뇌의 정상적인 발달과 기능을 조절하는 데 중요한 역할을 해요. 따라서 IGF-1와 관련된 유전자 변이는 피트 홉킨스 증후군을 포함한 여러 신경 발달 장애를 유발할 수 있어요. 
  NNZ-2591은 이러한 IGF-1 관련 질환 치료제로 개발 중이에요. 이는 IGF-1의 분해 산물인 사이클릭 글리신-프롤린과 유사하게 합성되어 손상된 신경세포에만 작용해 체내 안전성과 흡수율을 증가시키도록 설계되었어요. 

2. AlloRx 줄기세포®, 임상 1/2상 모집 전

2~45세 피트 홉킨스 증후군 환자를 대상으로 AlloRx 줄기세포의 효능, 안전성 등을 평가해요. 

• 성분명: 탯줄 유래 동종 중간엽 줄기세포(UCMSCs_{Umbilical cord-derived allogeneic mesenchymal stem cells})
• 책임 기관: 비트로 바이오파마
• 중간엽 줄기세포는 탯줄, 골수 등 다양한 조직에서 얻을 수 있으며, 뼈, 연골, 지방 세포 등으로 분화할 수 있어요. 또한, 면역을 조절하거나 다른 세포에 영향을 미칠 수 있는 인자를 분비하는 특성으로 주목을 받고 있어요.
  AlloRX 줄기세포는 의료 폐기물로 분류되는 탯줄에서 유래한 중간엽 줄기세포로, 많은 수의 세포를 확보할 수 있는 장점이 있어요. 또한, 이전 연구에서 UCMSCs가 염증을 감소시키고 조직의 복구를 촉진하며, 면역 체계의 균형을 회복하는 효과가 확인되었는데요.
  AlloRX 줄기세포는 피트 홉킨스 환자에게 부족한 TCF4 단백질의 발현을 증가시키기 위해 신호전달경로를 활성화하는 물질도 함유되어 있어요.

레어노트 치료 탭에서는 전 세계 피트 홉킨스 증후군 임상시험 현황을 한눈에 볼 수 있어요.

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