파브리병 치료제 PRX-102(pegunigalsidase alfa)와 파브라자임(agalsidase beta)를 비교하는 임상 3상 시험 대상자 모집이 완료되었다.

BALANCE 임상 시험은 과거 1년 동안 Sanofi 제약사의 파브라자임으로 치료받은 경험이 있으면서, 특히 임상 참여 직전 최소 6개월 동안은 안정적 용량을 투여받았던 환자 중에서 신장 기능에 이상이 있는 78명의 파브리병 환자를 대상으로 한다. 이 시험은 전 세계 49개 지역에서 진행된다.

이번 임상은 18세에서 60세 사이의 파브리병 환자를 대상으로 파브라자임과 비교하여 PRX-102의 안전성, 내약성 및 신장 기능 저하 방지 능력을 평가하도록 설계되었다.

연구자들은 또한 다른 임상적 및 생화학적 변수들 중에서 심장 기능, 통증 및 삶의 질 변화를 평가할 것이다.

Protalix 제약사의 CEO인 Bashan은 “우리는 PRX-102의 임상 3상 대상자 모집을 완료하게 되어 기쁘게 생각한다. 이 성과를 통해 PRX-102의 개발에 큰 획을 그을 수 있었다.”고 말하면서, “BALANCE 연구 참여자와 연구자의 지원과 헌신에 감사하며 파브리병 커뮤니티에 잠재적으로 더 우수한 치료 옵션을 제공하는 데 최선을 다하고 있다.”고 그는 덧붙였다.

PRX-102는 파브리병 환자에서 부족한 알파-갈락토시다제 A(Alpha GAL-A) 효소를 보충하기 위해 개발 중인 효소 대체 요법(ERT)이다. 이 치료제는 Protalix 사의 식물 기반 ProCellEx 플랫폼을 이용하여 개발되었다. 이는, 기존에 일반적으로 사용되었으나 안전 문제를 일으킬 수 있는 포유류 세포가 아닌 치료용 단백질을 생성하는 식물 세포를 사용하였다는 점에서 차이가 있다.

BALANCE는 PRX-102의 안전성과 효능을 탐색하는 임상 3상 연구 중 하나이다. 현재 진행중인 3상 연구인 BRIDGE와 BRIGHT 연구도 참가자 모집이 완료되었다.

이 회사는 PRX-102의 생물학적 치료제 허가 신청서를 미국 식품의약국 (FDA)에 제출할 준비를 하고 있다고 2019년 6월에 발표했다.

2020년 1분기에 제출할 것으로 예상되는 이 신청서는 PRX-102의 1/2 상 임상 시험 및 3상 연구의 결과에 따라 이용 가능한 데이터를 기반으로 한다.

Bashan 회장은 “이제 완전히 등록된 3가지 연구가 파브리병에 대한 강력한 임상 프로그램을 대표한다고 생각하며, 연구 종료 시 결과에 대한 보고를 기대하고 있다.”고 말했다. 

BALANCE 연구의 중간 결과는 PRX-102가 신장 기능을 안정시키는 데 있어서 파브라자임보다 우수하며, 면역 반응에 따른 항체의 영향이 감소되었음을 보여주었다.

BRIGHT 시험 결과는 또한 파브라자임과 비교했을 때, 이번 치료제는 투여 후 28일 이내에 혈액 농도에서 7배 더 증가할 수 있음을 입증했다.

버밍엄 앨라배마 대학교(University of Alabama) 의대 Warnock 교수는 “파브리병 환자의 점진적인 신장 기능 감소는 효소를 파괴하는 항체의 발현과 이로 인한 불충분한 효소 기능의 결과이다.”라며 “ PRX-102의 늦춰진 반감기와 항체로 인한 효능 억제가 줄어듦으로써, 현재 사용 가능한 다른 효소 대체 요법으로 인한 환자들의 신장 기능 악화를 PRX-102가 줄이거나 안정시킬 수 있는 가능성이 있다.”고 말했다.

 

출처: Fabry Disease News