AVROBIO 사의 plato 플랫폼은 유전자 전달 효율 및 효소 활성을 최적화하도록 설계된 기술로써, 렌티 바이러스 벡터의 안전성과 효능을 향상시키기 위하여 맞춤화된 기술이다. 특히 치료제는 냉동 보관 방식으로 유효기간을 늘릴 수 있으며, 환자들의 필요에 신축적으로 대응할 수 있게 하였다. 또한 자동화된 생산 공정을 통해서 의약품의 품질 일관성을 확보하였고, 생산량을 예측 가능하게 할 수 있다.
관련 plato 기술 플랫폼을 사용하여 치료를 받은 최초의 환자는 파브리병의 유전자 치료제 AVR-RD-01 임상 2상 시험에 참가하게 되었다. 이 시험은 미국, 캐나다 및 호주에서 지속적인 모집을 통해 8~12명의 환자를 대상으로 AVR-RD-01의 안전성과 효능을 평가하고 있다.
AVROBIO 제약사의 MacKay 회장은 “plato 플랫폼은 AVROBIO만의 차별점이다. AVROBIO 사의 성장 초기에 유전자 요법이 직면한 주요 과제를 해결하고 이를 극복하기 위하여 plato 개발의 우선순위를 정했다. 지금 우리는 그 목표를 향해 큰 진전을 이루었다고 생각한다.”고 말했다.
plato 기술은 임상 시험에 사용할 수 있도록 법적 승인을 받았으며, AVROBIO 사의 파브리병 임상 2상 시험인 FAB-201과 고셔병 치료제인 AVR-RD-02의 임상 2상 시험에서 사용될 예정이다.
출처: Business Wire
